Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

DemonsTTRate: Celosvětová, observační, multicentrická, dlouhodobá studie pacientů s ATTR-CM v reálném klinickém prostředí (DemonsTTRate)

4. září 2026 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

DemonsTTRate: Globální, observační, multicentrická, dlouhodobá studie pacientů s transthyretinovou amyloidózou s kardiomyopatií v reálném klinickém prostředí

Cílem této studie je:

  • Popsat klinické charakteristiky dospělých pacientů s transtyretynem zprostředkovanou amyloidózou s kardiomyopatií (ATTR-CM) léčených vutrisiranem v běžné klinické praxi
  • Popsat léčebné postupy u dospělých pacientů s ATTR-CM léčených vutrisiranem v běžné klinické praxi
  • Posoudit kvalitu života související se zdravím (HRQOL) u dospělých pacientů s ATTR-CM léčených vutrisiranem v běžné klinické praxi
  • Posoudit využívání zdravotnických zdrojů (HCRU) u dospělých pacientů s ATTR-CM léčených vutrisiranem v běžné klinické praxi Porovnat dlouhodobou účinnost vutrisiranu oproti jiným schváleným léčbám ATTR-CM v běžné klinické praxi

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Detailní popis

Každé pracoviště pozve k účasti všechny způsobilé pacienty. Pacienti budou sledováni po dobu až 5 let nebo do odvolání souhlasu pacientem, ztráty kontaktu, úmrtí nebo ukončení studie, podle toho, co nastane dříve.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
2000

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Japonsko
      • Bunkyō City, Japonsko
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japonsko
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Japonsko
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japonsko
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Sendai, Japonsko
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Shinjuku, Japonsko
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Suita, Japonsko
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Tsukuba, Japonsko
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Ube, Japonsko
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Yufu, Japonsko
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Heidelberg, Německo
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Munich, Německo
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Německo
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85711
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Beverly Hills, California, Spojené státy, 90211
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Naples, Florida, Spojené státy, 34102
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Spojené státy, 08901
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28270
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38120
        • Nábor
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace bude zahrnovat dospělé pacienty s ATTR-CM, kteří při zařazení do studie buď zahajují léčbu vutrisiranem, nebo zahajují léčbu jinou schválenou terapií ATTR-CM.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Má diagnózu ATTR-CM
  • Zahajuje léčbu vutrisiranem nebo jinou schválenou terapií ATTR-CM

Kritéria pro vyloučení:

  • Je zařazen do intervenční klinické studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta

Skupina / kohorta

Skupina nebo podskupina účastníků pozorovací studie, která je hodnocena z hlediska biomedicínských nebo zdravotních výsledků.
Pacienti s ATTR-CM
Pacienti s ATTR-CM.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
New York Heart Association (NYHA) Class
Časové okno: Od doby diagnózy ATTR-CM až po 5 let

Funkční klasifikace NYHA kategorizuje závažnost srdečního selhání. Pacienti jsou klasifikováni do 1 ze 4 kategorií na základě jejich fyzických omezení, jak následuje:

  • Třída I Žádné omezení fyzické aktivity. Běžná fyzická aktivita nezpůsobuje nadměrnou únavu, palpitace nebo dušnost.
  • Třída II Mírné omezení fyzické aktivity. Pohodlí v klidu. Běžná fyzická aktivita vede k únavě, palpitacím, dušnosti nebo bolesti na hrudi.
  • Třída III Výrazné omezení fyzické aktivity. Pohodlí v klidu. Méně než běžná aktivita způsobuje únavu, palpitace, dušnost nebo bolest na hrudi.
  • Třída IV Příznaky srdečního selhání v klidu. Jakákoli fyzická aktivita způsobuje další nepohodlí.
Od doby diagnózy ATTR-CM až po 5 let
Ambulantní intenzifikace diuretické léčby
Časové okno: Od okamžiku zápisu do studie po dobu až 5 let
Výsledek hlášený klinikem ODI, který měří jakékoli zahájení nebo zvýšení dávky kličkových diuretik po diagnóze, může pomoci identifikovat pacienty s ATTR-CM, kteří mají zvýšené riziko nepříznivých výsledků. ODI, marker pro sledování progrese onemocnění a/nebo zhoršení srdečního selhání, je spojen s vyšším rizikem úmrtí ze všech příčin, kardiovaskulárních hospitalizací a urgentních návštěv kvůli srdečnímu selhání. Klinici sledují ODI, aby pomohli zvládat pacienty s ATTR-CM.
Od okamžiku zápisu do studie po dobu až 5 let
Norfolk Quality of Life - Diabetická Neuropatie (QOL-DN) Celkové Skóre
Časové okno: Od okamžiku zápisu (pokud je k dispozici) nebo diagnózy ATTR-CM až do 5 let
Norfolk-QoL-DN: Dotazník Norfolk QOL-DN je standardizovaný 35položkový nástroj pro hodnocení výsledků hlášených pacienty, který posuzuje 6 domén: fyzickou funkci, neuropatii velkých vláken, aktivity každodenního života, příznaky, neuropatii malých vláken a autonomní neuropatii. Celkové skóre se pohybuje od -4 bodů (nejlepší možná kvalita života) do 136 bodů (nejhorší možná kvalita života).
Od okamžiku zápisu (pokud je k dispozici) nebo diagnózy ATTR-CM až do 5 let
Kansas City Kardiomyopatický Dotazník (KCCQ)
Časové okno: Od okamžiku zařazení (pokud je k dispozici) nebo od diagnózy ATTR-CM až do 5 let
KCCQ je 23položkový dotazník, který vyplňuje pacient sám, a byl vyvinut pro nezávislé měření pacientova vnímání zdravotního stavu. Zahrnuje příznaky srdečního selhání, dopad na fyzické a sociální fungování a to, jak srdeční selhání ovlivňuje kvalitu života pacienta v rámci 2týdenního období zpětného pohledu. KCCQ kvantifikuje 6 domén (příznaky, fyzické funkce, kvalita života, sociální omezení, sebeúčinnost a stabilita příznaků) a 2 souhrnné skóre (klinické a celkové souhrnné skóre [OS]).
Od okamžiku zařazení (pokud je k dispozici) nebo od diagnózy ATTR-CM až do 5 let
Celkové dojmy pacienta – změna (PGI-C)
Časové okno: Od okamžiku zápisu (pokud je k dispozici) nebo diagnózy ATTR-CM až do 5 let
PGI-C je 7bodová číselná hodnotící škála, kde 1 znamená „velmi zlepšený“ a 7 znamená „velmi zhoršený“.
Od okamžiku zápisu (pokud je k dispozici) nebo diagnózy ATTR-CM až do 5 let
Hodnocení celkového stavu pacienta - závažnost (PGI-S);
Časové okno: Od okamžiku zápisu (pokud je k dispozici) nebo diagnózy ATTR-CM až do 5 let
PGI-S je 7bodová číselná hodnotící škála, kde 1 znamená "výrazně zlepšeno" a 7 znamená "výrazně zhoršeno".
Od okamžiku zápisu (pokud je k dispozici) nebo diagnózy ATTR-CM až do 5 let
Dotazník spokojenosti s léčbou – verze 9 (TSQM-9)
Časové okno: Od okamžiku zápisu (pokud je k dispozici) nebo diagnózy ATTR-CM až do 5 let
TSQM-9 je 9-položkový obecný nástroj, který měří hlavní rozměry spokojenosti s lékem. Dotazník se skládá ze 3 domén: účinnost, pohodlí a vedlejší účinky. Skóre každé domény se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje vyšší spokojenost v dané doméně.
Od okamžiku zápisu (pokud je k dispozici) nebo diagnózy ATTR-CM až do 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
9. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
23. října 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
23. října 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
13. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
22. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
9. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
4. září 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • ALN-TTRSC02-008

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení