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DemonsTTRate: Un estudio global, observacional, multicéntrico y a largo plazo de pacientes con ATTR-CM en un entorno del mundo real (DemonsTTRate)

4 de septiembre de 2026 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

DemonsTTRate: Un estudio global, observacional, multicéntrico y a largo plazo de pacientes con amiloidosis mediada por transtirretina con miocardiopatía en un entorno del mundo real

El propósito de este estudio es:

  • Describir las características clínicas de pacientes adultos con amiloidosis mediada por transtirretina con miocardiopatía (ATTR-CM) tratados con vutrisiran en la práctica clínica habitual
  • Describir los patrones de tratamiento de pacientes adultos con ATTR-CM tratados con vutrisiran en la práctica clínica habitual
  • Evaluar la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en pacientes adultos con ATTR-CM tratados con vutrisiran en la práctica clínica habitual
  • Evaluar el uso de recursos sanitarios (URS) en pacientes adultos con ATTR-CM tratados con vutrisiran en la práctica clínica habitual Comparar la eficacia a largo plazo de vutrisiran frente a otros tratamientos aprobados para ATTR-CM en la práctica clínica habitual

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Reclutamiento

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Descripción detallada

Cada centro invitará a todos los pacientes elegibles a participar.
Los pacientes serán seguidos hasta 5 años o hasta la retirada del consentimiento por parte del paciente, pérdida durante el seguimiento, fallecimiento o el final del estudio, lo que ocurra primero.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
De observación

Inscripción (Estimado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
2000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Heidelberg, Alemania
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Munich, Alemania
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Alemania
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85711
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Beverly Hills, California, Estados Unidos, 90211
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Naples, Florida, Estados Unidos, 34102
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos, 08901
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28270
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38120
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
  • Japón
      • Bunkyō City, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Sendai, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Shinjuku, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Suita, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Tsukuba, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Ube, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site
      • Yufu, Japón
        • Reclutamiento
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

La población de estudio incluirá pacientes adultos con ATTR-CM que, al momento de la inscripción, están iniciando tratamiento con vutrisiran o están iniciando tratamiento con otra terapia aprobada para ATTR-CM.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tiene un diagnóstico de ATTR-CM
  • Está iniciando tratamiento con vutrisiran u otra terapia aprobada para ATTR-CM

Criterios de exclusión:

  • Está inscrito en un ensayo clínico intervencionista

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte

Grupo / Cohorte

Un grupo o subgrupo de participantes en un estudio observacional en el que se evalúan los resultados biomédicos o de salud.
Pacientes con ATTR-CM
Pacientes con ATTR-CM.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Clase de la Asociación del Corazón de Nueva York (NYHA)
Periodo de tiempo: Desde el momento del diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años

La clasificación funcional de la NYHA categoriza la gravedad de la insuficiencia cardíaca. Los pacientes se clasifican en una de las 4 categorías según sus limitaciones físicas, de la siguiente manera:

  • Clase I: Sin limitación de la actividad física. La actividad física ordinaria no provoca fatiga, palpitaciones o disnea indebidas.
  • Clase II: Ligera limitación de la actividad física. Cómodo en reposo. La actividad física ordinaria provoca fatiga, palpitaciones, disnea o dolor torácico.
  • Clase III: Limitación marcada de la actividad física. Cómodo en reposo. Menos que la actividad ordinaria provoca fatiga, palpitaciones, disnea o dolor torácico.
  • Clase IV: Síntomas de insuficiencia cardíaca en reposo. Cualquier actividad física provoca mayor molestia.
Desde el momento del diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
Intensificación Ambulatoria con Diuréticos
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción hasta 5 años
El resultado comunicado por el clínico de ODI, que mide cualquier inicio posterior al diagnóstico o aumento de la dosis de diuréticos de asa, puede ayudar a identificar a los pacientes con ATTR-CM que presentan un mayor riesgo de resultados adversos. ODI, un marcador para monitorizar la progresión de la enfermedad y/o el empeoramiento de la insuficiencia cardíaca, está asociado con un mayor riesgo de mortalidad por todas las causas, hospitalizaciones cardiovasculares y visitas urgentes por insuficiencia cardíaca. Los clínicos monitorizan ODI para ayudar a manejar a los pacientes con ATTR-CM.
Desde el momento de la inscripción hasta 5 años
Puntuación Total de Norfolk de Calidad de Vida - Neuropatía Diabética (QOL-DN)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o el diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
Norfolk-QoL-DN: El cuestionario Norfolk QOL-DN es una medida estandarizada de resultados reportados por el paciente que consta de 35 ítems y evalúa 6 dominios: función física, neuropatía de fibras grandes, actividades de la vida diaria, síntomas, neuropatía de fibras pequeñas y neuropatía autonómica. La puntuación total oscila entre -4 puntos (mejor calidad de vida posible) y 136 puntos (peor calidad de vida posible).
Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o el diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
Cuestionario de Miocardiopatía de Kansas City (KCCQ)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
El KCCQ es un cuestionario autoadministrado de 23 ítems desarrollado para medir de forma independiente la percepción del paciente sobre su estado de salud, que incluye síntomas de insuficiencia cardiaca, impacto en la función física y social, y cómo su insuficiencia cardiaca afecta a su calidad de vida dentro de un período de recuerdo de 2 semanas. El KCCQ cuantifica 6 dominios (síntomas, función física, calidad de vida, limitación social, autoeficacia y estabilidad de síntomas) y 2 puntuaciones resumen (puntuaciones de resumen clínico y resumen general [OS]).
Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
Impresiones Globales del Paciente - Cambio (PGI-C)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
La PGI-C es una escala de calificación numérica de 7 puntos en la que 1 indica "muy mejorado" y 7 indica "mucho peor".
Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
Impresiones Globales del Paciente - Severidad (PGI-S);
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o del diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
La PGI-S es una escala de valoración numérica de 7 puntos en la que 1 indica "mejoría muy notable" y 7 indica "empeoramiento muy notable".
Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o del diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento con Medicamentos versión 9 (TSQM-9)
Periodo de tiempo: Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o del diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años
El TSQM-9 es un instrumento general de 9 ítems que mide las principales dimensiones de satisfacción con un medicamento. El cuestionario consta de 3 dominios: eficacia, conveniencia y efectos secundarios. Las puntuaciones de cada dominio oscilan entre 0 y 100, donde puntuaciones más altas representan una mayor satisfacción en ese dominio.
Desde el momento de la inscripción (si está disponible) o del diagnóstico de ATTR-CM hasta 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
9 de enero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
23 de octubre de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
23 de octubre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
13 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
13 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
22 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
9 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
4 de septiembre de 2026

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • ALN-TTRSC02-008

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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