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DemonsTTRate: Eine globale, beobachtende, multizentrische, langfristige Studie mit Patienten mit ATTR-CM in einem realen klinischen Umfeld (DemonsTTRate)

4. September 2026 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

DemonsTTRate: Eine globale, beobachtende, multizentrische, langfristige Studie mit Patienten mit Transthyretin-vermittelter Amyloidose mit Kardiomyopathie in einer realen klinischen Praxis

Der Zweck dieser Studie ist:

  • Die klinischen Merkmale erwachsener Patienten mit Transthyretin-vermittelter Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM), die mit Vutrisiran in der routinemäßigen klinischen Versorgung behandelt werden, zu beschreiben
  • Die Behandlungsmuster erwachsener Patienten mit ATTR-CM, die mit Vutrisiran in der routinemäßigen klinischen Versorgung behandelt werden, zu beschreiben
  • Die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL) bei erwachsenen Patienten mit ATTR-CM, die mit Vutrisiran in der routinemäßigen klinischen Versorgung behandelt werden, zu bewerten
  • Die Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen (HCRU) bei erwachsenen Patienten mit ATTR-CM, die mit Vutrisiran in der routinemäßigen klinischen Versorgung behandelt werden, zu bewerten und die langfristige Wirksamkeit von Vutrisiran im Vergleich zu anderen zugelassenen ATTR-CM-Behandlungen in der routinemäßigen klinischen Versorgung zu vergleichen

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Detaillierte Beschreibung

Jede Studieeinrichtung wird alle geeigneten Patienten zur Teilnahme einladen. Die Patienten werden bis zu 5 Jahre lang oder bis zum Widerruf der Einwilligung durch den Patienten, Verlust des Kontakts, Tod oder dem Ende der Studie nachverfolgt, je nachdem, was zuerst eintritt.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
2000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Deutschland
      • Heidelberg, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Munich, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Bunkyō City, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Sendai, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Shinjuku, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Suita, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Tsukuba, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Ube, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
      • Yufu, Japan
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85711
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Beverly Hills, California, Vereinigte Staaten, 90211
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Naples, Florida, Vereinigte Staaten, 34102
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28270
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38120
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation umfasst erwachsene Patienten mit ATTR-CM, die bei der Einschreibung entweder eine Behandlung mit Vutrisiran beginnen oder eine Behandlung mit einer anderen zugelassenen ATTR-CM-Therapie aufnehmen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hat eine Diagnose von ATTR-CM
  • Beginnt eine Behandlung mit Vutrisiran oder einer anderen zugelassenen ATTR-CM-Therapie

Ausschlusskriterien:

  • Ist in einer interventionellen klinischen Studie eingeschrieben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte

Gruppe / Kohorte

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer Beobachtungsstudie, die hinsichtlich biomedizinischer oder gesundheitlicher Ergebnisse bewertet wird.
Patienten mit ATTR-CM
Patienten mit ATTR-CM.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
New York Heart Association (NYHA) Klasse
Zeitfenster: Von der Zeit der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren

Die NYHA-Funktionsklassifikation kategorisiert den Schweregrad der Herzinsuffizienz. Patienten werden basierend auf ihren körperlichen Einschränkungen in eine von vier Kategorien eingeteilt, wie folgt:

  • Klasse I Keine Einschränkung der körperlichen Aktivität. Gewöhnliche körperliche Aktivität verursacht keine übermäßige Müdigkeit, Herzklopfen oder Atemnot.
  • Klasse II Geringe Einschränkung der körperlichen Aktivität. In Ruhe komfortabel. Gewöhnliche körperliche Aktivität führt zu Müdigkeit, Herzklopfen, Atemnot oder Brustschmerzen.
  • Klasse III Deutliche Einschränkung der körperlichen Aktivität. In Ruhe komfortabel. Weniger als gewöhnliche Aktivität verursacht Müdigkeit, Herzklopfen, Atemnot oder Brustschmerzen.
  • Klasse IV Symptome der Herzinsuffizienz in Ruhe. Jede körperliche Aktivität verursacht weitere Beschwerden.
Von der Zeit der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
Ambulante Diuretika-Intensivierung
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 5 Jahre
Das klinisch berichtete Ergebnis ODI, das jede Einleitung oder Dosiserhöhung von Schleifendiuretika nach der Diagnose misst, könnte helfen, Patienten mit ATTR-CM zu identifizieren, die ein erhöhtes Risiko für unerwünschte Ereignisse haben. ODI, ein Marker zur Überwachung des Krankheitsverlaufs und/oder einer Verschlechterung der Herzinsuffizienz, ist mit einem höheren Risiko für Gesamtmortalität, kardiovaskuläre Krankenhausaufenthalte und dringende Herzinsuffizienzbesuche verbunden. Kliniker überwachen ODI, um bei der Behandlung von Patienten mit ATTR-CM zu helfen.
Vom Zeitpunkt der Einschreibung für bis zu 5 Jahre
Norfolk Lebensqualität - Diabetische Neuropathie (QOL-DN) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Von der Zeit der Einschreibung (falls verfügbar) oder der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
Norfolk-QoL-DN: Der Norfolk QOL-DN-Fragebogen ist ein standardisiertes 35-Punkte-Patientenberichtsergebnis-Messinstrument, das 6 Bereiche bewertet: körperliche Funktion, großfaserige Neuropathie, Aktivitäten des täglichen Lebens, Symptome, kleinfaserige Neuropathie und autonome Neuropathie. Der Gesamtscore reicht von -4 Punkten (bestmögliche Lebensqualität) bis 136 Punkten (schlechtestmögliche Lebensqualität).
Von der Zeit der Einschreibung (falls verfügbar) oder der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
Kansas City Kardiomyopathie-Fragebogen (KCCQ)
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der Einschreibung (falls verfügbar) oder der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
Der KCCQ ist ein 23-Punkte-Fragebogen zur Selbsteinschätzung, der entwickelt wurde, um die Wahrnehmung des Gesundheitszustands durch den Patienten unabhängig zu messen. Er umfasst Herzinsuffizienz-Symptome, Auswirkungen auf die körperliche und soziale Funktion sowie die Auswirkungen der Herzinsuffizienz auf die Lebensqualität innerhalb eines 2-wöchigen Erinnerungszeitraums. Der KCCQ quantifiziert 6 Bereiche (Symptome, körperliche Funktion, Lebensqualität, soziale Einschränkungen, Selbstwirksamkeit und Symptomstabilität) und 2 Gesamtbewertungen (klinische und allgemeine Gesamtbewertung [OS]-Scores).
Vom Zeitpunkt der Einschreibung (falls verfügbar) oder der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
Patient Global Impressions - Change (PGI-C)
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der Einschreibung (falls verfügbar) oder der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
Die PGI-C ist eine 7-stufige numerische Bewertungsskala, bei der 1 "sehr viel besser" und 7 "sehr viel schlechter" bedeutet.
Vom Zeitpunkt der Einschreibung (falls verfügbar) oder der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
Patient Global Impressions - Severity (PGI-S);
Zeitfenster: Von der Zeitpunkt der Einschreibung (falls verfügbar) oder ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
Die PGI-S ist eine 7-Punkte-numerische Bewertungsskala, bei der 1 für "sehr viel besser" und 7 für "sehr viel schlechter" steht.
Von der Zeitpunkt der Einschreibung (falls verfügbar) oder ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit für Medikamente Version 9 (TSQM-9)
Zeitfenster: Von der Einschreibung (falls verfügbar) oder der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren
TSQM-9 ist ein allgemeines Instrument mit 9 Items, das die Hauptdimensionen der Zufriedenheit mit einem Medikament misst. Der Fragebogen besteht aus 3 Domänen: Wirksamkeit, Bequemlichkeit und Nebenwirkungen. Die Werte jeder Domäne reichen von 0 bis 100, wobei höhere Werte eine höhere Zufriedenheit in dieser Domäne darstellen.
Von der Einschreibung (falls verfügbar) oder der ATTR-CM-Diagnose bis zu 5 Jahren

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
9. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
23. Oktober 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
23. Oktober 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
13. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
13. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
22. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
9. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
4. September 2026

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. September 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • ALN-TTRSC02-008

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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