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DemonsTTRate: Uno studio globale, osservazionale, multicentrico, a lungo termine sui pazienti con ATTR-CM in un contesto di mondo reale (DemonsTTRate)

4 settembre 2026 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

DemonsTTRate: Uno Studio Globale, Osservazionale, Multicentrico, a Lungo Termine su Pazienti con Amiloidosi Mediata da Transtiretina con Cardiomiopatia in un Contesto del Mondo Reale

Lo scopo di questo studio è:

  • Descrivere le caratteristiche cliniche dei pazienti adulti con amiloidosi mediata da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM) trattati con vutrisiran nell'assistenza clinica di routine
  • Descrivere i modelli di trattamento dei pazienti adulti con ATTR-CM trattati con vutrisiran nell'assistenza clinica di routine
  • Valutare la qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) nei pazienti adulti con ATTR-CM trattati con vutrisiran nell'assistenza clinica di routine
  • Valutare l'utilizzo delle risorse sanitarie (HCRU) nei pazienti adulti con ATTR-CM trattati con vutrisiran nell'assistenza clinica di routine Confrontare l'efficacia a lungo termine di vutrisiran rispetto ad altri trattamenti approvati per ATTR-CM nell'assistenza clinica di routine

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

Ogni sito inviterà tutti i pazienti idonei a partecipare. I pazienti saranno seguiti per un massimo di 5 anni o fino al ritiro del consenso, alla perdita al follow-up, al decesso o alla fine dello studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
2000

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Germania
      • Heidelberg, Germania
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Munich, Germania
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Germania
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Giappone
      • Bunkyō City, Giappone
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Giappone
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Giappone
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Giappone
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Sendai, Giappone
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Shinjuku, Giappone
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Suita, Giappone
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Tsukuba, Giappone
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Ube, Giappone
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
      • Yufu, Giappone
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85711
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Naples, Florida, Stati Uniti, 34102
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08901
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28270
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38120
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio includerà pazienti adulti con ATTR-CM che, al momento dell'arruolamento, stanno iniziando il trattamento con vutrisiran o stanno iniziando il trattamento con un'altra terapia approvata per l'ATTR-CM.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Ha una diagnosi di ATTR-CM
  • Inizia il trattamento con vutrisiran o un'altra terapia approvata per ATTR-CM

Criteri di esclusione:

  • È arruolato in uno studio clinico interventistico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Pazienti con ATTR-CM
Pazienti con ATTR-CM.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Classe della New York Heart Association (NYHA)
Lasso di tempo: Dal momento della diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni

La classificazione funzionale NYHA categorizza la gravità dell'insufficienza cardiaca. I pazienti sono classificati in 1 delle 4 categorie in base alle loro limitazioni fisiche, come segue:

  • Classe I Nessuna limitazione dell'attività fisica. L'attività fisica ordinaria non causa affaticamento, palpitazioni o mancanza di respiro eccessivi.
  • Classe II Leggera limitazione dell'attività fisica. A riposo si sentono a proprio agio. L'attività fisica ordinaria provoca affaticamento, palpitazioni, mancanza di respiro o dolore toracico.
  • Classe III Marcata limitazione dell'attività fisica. A riposo si sentono a proprio agio. Un'attività inferiore a quella ordinaria causa affaticamento, palpitazioni, mancanza di respiro o dolore toracico.
  • Classe IV Sintomi di insufficienza cardiaca a riposo. Qualsiasi attività fisica causa ulteriore disagio.
Dal momento della diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
Intensificazione Diuretica Ambulatoriale
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento per un massimo di 5 anni
L'esito riportato dal clinico dell'ODI, che misura qualsiasi inizio post-diagnosi o aumento della dose di diuretici dell'ansa, può aiutare a identificare i pazienti con ATTR-CM che presentano un rischio maggiore di esiti avversi. L'ODI, un marcatore per monitorare la progressione della malattia e/o il peggioramento dell'insufficienza cardiaca, è associato a un rischio più elevato di mortalità per tutte le cause, ricoveri cardiovascolari e visite urgenti per insufficienza cardiaca. I clinici monitorano l'ODI per contribuire a gestire i pazienti con ATTR-CM.
Dal momento dell'arruolamento per un massimo di 5 anni
Punteggio Totale Norfolk Quality of Life - Neuropatia Diabetica (QOL-DN)
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o della diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
Norfolk-QoL-DN: Il questionario Norfolk QOL-DN è una misura standardizzata di esiti riportati dai pazienti composta da 35 elementi che valuta 6 domini: funzione fisica, neuropatia delle fibre grandi, attività della vita quotidiana, sintomi, neuropatia delle fibre piccole e neuropatia autonomica. Il punteggio totale varia da -4 punti (migliore qualità di vita possibile) a 136 punti (peggiore qualità di vita possibile).
Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o della diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
Questionario di Kansas City per la Cardiomiopatia (KCCQ)
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o della diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
Il KCCQ è un questionario auto-somministrato di 23 elementi sviluppato per misurare in modo indipendente la percezione dello stato di salute del paziente, che include i sintomi dello scompenso cardiaco, l'impatto sulla funzione fisica e sociale, e come il loro scompenso cardiaco influisca sulla loro qualità di vita in un periodo di richiamo di 2 settimane. Il KCCQ quantifica 6 domini (sintomi, funzione fisica, qualità della vita, limitazione sociale, autoefficacia e stabilità dei sintomi) e 2 punteggi riassuntivi (punteggi clinici e riassuntivi complessivi [OS]).
Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o della diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
Impressioni Globali del Paziente - Variazione (PGI-C)
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o dalla diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
La PGI-C è una scala di valutazione numerica a 7 punti in cui 1 indica "migliorato moltissimo" e 7 indica "peggiorato moltissimo".
Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o dalla diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
Impressioni Globali del Paziente - Gravità (PGI-S);
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o dalla diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
La PGI-S è una scala di valutazione numerica a 7 punti in cui 1 indica "migliorato moltissimo" e 7 indica "peggiorato moltissimo".
Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o dalla diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
Questionario sulla Soddisfazione del Trattamento Farmacologico versione 9 (TSQM-9)
Lasso di tempo: Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o dalla diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni
Il TSQM-9 è uno strumento generale di 9 elementi che misura le principali dimensioni della soddisfazione verso un farmaco. Il questionario comprende 3 domini: efficacia, comodità ed effetti collaterali. I punteggi di ciascun dominio vanno da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una maggiore soddisfazione in quel dominio.
Dal momento dell'arruolamento (se disponibile) o dalla diagnosi di ATTR-CM fino a 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
9 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
23 ottobre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
23 ottobre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
9 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ALN-TTRSC02-008

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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