Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

DemonsTTRate: Globalne, Obserwacyjne, Wieloośrodkowe, Długoterminowe Badanie Pacjentów z ATTR-CM w Warunkach Rzeczywistych (DemonsTTRate)

4 września 2026 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

DemonsTTRate: Globalne, obserwacyjne, wieloośrodkowe, długoterminowe badanie pacjentów z amyloidozą związaną z transtyretyną z kardiomiopatią w warunkach rzeczywistych

Celem tego badania jest:

  • Opisanie cech klinicznych dorosłych pacjentów z amyloidozą związaną z transtyretyną z kardiomiopatią (ATTR-CM) leczonych vutrisiranem w rutynowej opiece klinicznej
  • Opisanie schematów leczenia dorosłych pacjentów z ATTR-CM leczonych vutrisiranem w rutynowej opiece klinicznej
  • Ocena jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQOL) u dorosłych pacjentów z ATTR-CM leczonych vutrisiranem w rutynowej opiece klinicznej
  • Ocena wykorzystania zasobów opieki zdrowotnej (HCRU) u dorosłych pacjentów z ATTR-CM leczonych vutrisiranem w rutynowej opiece klinicznej Porównanie długoterminowej skuteczności vutrisiranu w porównaniu z innymi zatwierdzonymi metodami leczenia ATTR-CM w rutynowej opiece klinicznej

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Szczegółowy opis

Każda placówka zaprosi do udziału wszystkich kwalifikujących się pacjentów. Pacjenci będą obserwowani przez okres do 5 lat lub do momentu wycofania przez pacjenta zgody, utraty kontaktu, zgonu lub zakończenia badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
2000

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Bunkyō City, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Sendai, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Shinjuku, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Suita, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Tsukuba, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Ube, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Yufu, Japonia
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Heidelberg, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Munich, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Niemcy
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85711
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Beverly Hills, California, Stany Zjednoczone, 90211
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Naples, Florida, Stany Zjednoczone, 34102
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28270
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38120
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja badania obejmie dorosłych pacjentów z ATTR-CM, którzy w momencie rejestracji rozpoczynają leczenie vutrisiranem lub rozpoczynają leczenie inną zatwierdzoną terapią ATTR-CM.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Ma rozpoznanie ATTR-CM
  • Rozpoczyna leczenie vutrisiranem lub inną zatwierdzoną terapią ATTR-CM

Kryteria wyłączenia:

  • Jest uczestnikiem interwencyjnego badania klinicznego

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta

Grupa / Kohorta

Grupa lub podgrupa uczestników badania obserwacyjnego ocenianego pod kątem wyników biomedycznych lub zdrowotnych.
Pacjenci z ATTR-CM
Pacjenci z ATTR-CM.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Klasa New York Heart Association (NYHA)
Ramy czasowe: Od czasu rozpoznania ATTR-CM do 5 lat

Klasyfikacja czynnościowa NYHA kategoryzuje nasilenie niewydolności serca. Pacjenci są klasyfikowani w 1 z 4 kategorii na podstawie ich ograniczeń fizycznych, w następujący sposób:

  • Klasa I Brak ograniczeń aktywności fizycznej. Zwykła aktywność fizyczna nie powoduje nadmiernego zmęczenia, kołatania serca ani duszności.
  • Klasa II Niewielkie ograniczenie aktywności fizycznej. Komfort w spoczynku. Zwykła aktywność fizyczna powoduje zmęczenie, kołatanie serca, duszność lub ból w klatce piersiowej.
  • Klasa III Znaczne ograniczenie aktywności fizycznej. Komfort w spoczynku. Mniejsza niż zwykła aktywność powoduje zmęczenie, kołatanie serca, duszność lub ból w klatce piersiowej.
  • Klasa IV Objawy niewydolności serca w spoczynku. Każda aktywność fizyczna powoduje dalszy dyskomfort.
Od czasu rozpoznania ATTR-CM do 5 lat
Intensyfikacja leczenia diuretycznego w trybie ambulatoryjnym
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do badania do 5 lat
Wynik zgłoszony przez klinicystę ODI, który mierzy wszelkie rozpoczęcie lub zwiększenie dawki diuretyków pętlowych po diagnozie, może pomóc w identyfikacji pacjentów z ATTR-CM, którzy są narażeni na zwiększone ryzyko niekorzystnych wyników. ODI, marker służący do monitorowania postępu choroby i/lub pogorszenia niewydolności serca, jest związany z wyższym ryzykiem śmiertelności z wszystkich przyczyn, hospitalizacji z przyczyn sercowo-naczyniowych i pilnych wizyt z powodu niewydolności serca. Klinicyści monitorują ODI, aby pomóc w zarządzaniu pacjentami z ATTR-CM.
Od momentu włączenia do badania do 5 lat
Norfolk Quality of Life - Diabetic Neuropathy (QOL-DN) Całkowity Wynik
Ramy czasowe: Od momentu włączenia (jeśli dostępne) lub diagnozy ATTR-CM do 5 lat
Norfolk-QoL-DN: Kwestionariusz Norfolk QOL-DN to standaryzowane narzędzie do oceny zgłaszanych przez pacjentów wyników leczenia, składające się z 35 pozycji, które ocenia 6 domen: funkcjonowanie fizyczne, neuropatię dużych włókien, czynności dnia codziennego, objawy, neuropatię małych włókien oraz neuropatię autonomiczną. Całkowity wynik mieści się w zakresie od -4 punktów (najlepsza możliwa jakość życia) do 136 punktów (najgorsza możliwa jakość życia).
Od momentu włączenia (jeśli dostępne) lub diagnozy ATTR-CM do 5 lat
Kwestionariusz Kardiomiopatii Kansas City (KCCQ)
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji (jeśli dostępne) lub diagnozy ATTR-CM do 5 lat
KCCQ to 23-punktowy kwestionariusz samodzielnie wypełniany przez pacjenta, opracowany w celu niezależnego pomiaru postrzegania przez pacjenta stanu zdrowia, który obejmuje objawy niewydolności serca, wpływ na funkcje fizyczne i społeczne oraz sposób, w jaki niewydolność serca wpływa na jakość życia w okresie przypominania wynoszącym 2 tygodnie. KCCQ określa ilościowo 6 domen (objawy, funkcjonowanie fizyczne, jakość życia, ograniczenia społeczne, samoskuteczność i stabilność objawów) oraz 2 wyniki podsumowujące (wyniki podsumowania klinicznego i ogólnego podsumowania [OS]).
Od momentu rejestracji (jeśli dostępne) lub diagnozy ATTR-CM do 5 lat
Globalne Wrażenia Pacjenta - Zmiana (PGI-C)
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji (jeśli dostępne) lub diagnozy ATTR-CM do 5 lat
Skala PGI-C to 7-punktowa numeryczna skala oceny, gdzie 1 oznacza „znacznie lepiej”, a 7 oznacza „znacznie gorzej”.
Od momentu rejestracji (jeśli dostępne) lub diagnozy ATTR-CM do 5 lat
Globalne Odbicie Pacjenta - Nasilenie (PGI-S);
Ramy czasowe: Od momentu rejestracji (jeśli dostępne) lub diagnozy ATTR-CM do 5 lat
Skala PGI-S to 7-punktowa skala oceny numerycznej, gdzie 1 oznacza "znacznie lepiej", a 7 oznacza "znacznie gorzej".
Od momentu rejestracji (jeśli dostępne) lub diagnozy ATTR-CM do 5 lat
Kwestionariusz Satysfakcji z Leczenia Lekami wersja 9 (TSQM-9)
Ramy czasowe: Od momentu włączenia do badania (jeśli dostępne) lub od diagnozy ATTR-CM do 5 lat
TSQM-9 to ogólne narzędzie składające się z 9 pozycji, które mierzy główne wymiary satysfakcji związanej z lekiem. Kwestionariusz składa się z 3 domen: skuteczności, wygody i skutków ubocznych. Wyniki w każdej domenie mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają większą satysfakcję w danej domenie.
Od momentu włączenia do badania (jeśli dostępne) lub od diagnozy ATTR-CM do 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
9 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
23 października 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
23 października 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
13 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
22 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
9 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
4 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • ALN-TTRSC02-008

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami