Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

DemonsTTRate: Et globalt, observationsbaseret, multicentrisk, langtidsstudie af patienter med ATTR-CM i en virkelig verden-setting (DemonsTTRate)

4. september 2026 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

DemonsTTRate: Et globalt, observationsbaseret, multicentrisk, langsigtet studie af patienter med transthyretin-medieret amyloidose med kardiomyopati i en virkelig verdens kontekst

Formålet med denne undersøgelse er at:

  • Beskrive de kliniske karakteristika for voksne patienter med transthyretin-medieret amyloidose med kardiomyopati (ATTR-CM) behandlet med vutrisiran i rutinemæssig klinisk praksis
  • Beskrive behandlingsmønstre for voksne patienter med ATTR-CM behandlet med vutrisiran i rutinemæssig klinisk praksis
  • Vurdere sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) hos voksne patienter med ATTR-CM behandlet med vutrisiran i rutinemæssig klinisk praksis
  • Vurdere sundhedsressourceforbrug (HCRU) hos voksne patienter med ATTR-CM behandlet med vutrisiran i rutinemæssig klinisk praksis Sammenligne den langsigtede effektivitet af vutrisiran versus andre godkendte ATTR-CM-behandlinger i rutinemæssig klinisk praksis

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Hvert center vil invitere alle berettigede patienter til at deltage. Patienterne vil blive fulgt i op til 5 år eller indtil patientens tilbagetrækning af samtykke, tab til opfølgning, død eller studiet afsluttes, alt efter hvad der indtræffer først.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
2000

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85711
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Naples, Florida, Forenede Stater, 34102
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08901
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28270
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38120
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Japan
      • Bunkyō City, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Kumamoto, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Kurume, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Matsumoto, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Sendai, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Shinjuku, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Suita, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Tsukuba, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Ube, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Yufu, Japan
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Heidelberg, Tyskland
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Munich, Tyskland
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site
      • Münster, Tyskland
        • Rekruttering
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen vil omfatte voksne patienter med ATTR-CM, som ved tilmelding enten påbegynder behandling med vutrisiran eller påbegynder behandling med en anden godkendt ATTR-CM-terapi.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en diagnose af ATTR-CM
  • Påbegynder behandling med vutrisiran eller en anden godkendt ATTR-CM-terapi

Eksklusionskriterier:

  • Er tilmeldt en interventionel klinisk undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Patienter med ATTR-CM
Patienter med ATTR-CM.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
New York Heart Association (NYHA) Class
Tidsramme: Fra tidspunktet for ATTR-CM-diagnose op til 5 år

NYHA's funktionelle klassifikation kategoriserer sværhedsgraden af hjertesvigt. Patienter klassificeres i 1 af 4 kategorier baseret på deres fysiske begrænsninger som følger:

  • Klasse I Ingen begrænsning af fysisk aktivitet. Normal fysisk aktivitet forårsager ikke uberettiget træthed, hjertebanken eller åndenød.
  • Klasse II Let begrænsning af fysisk aktivitet. Komfortabel i hvile. Normal fysisk aktivitet resulterer i træthed, hjertebanken, åndenød eller brystsmerter.
  • Klasse III Markant begrænsning af fysisk aktivitet. Komfortabel i hvile. Mindre end normal aktivitet forårsager træthed, hjertebanken, åndenød eller brystsmerter.
  • Klasse IV Symptomer på hjertesvigt i hvile. Enhver fysisk aktivitet forårsager yderligere ubehag.
Fra tidspunktet for ATTR-CM-diagnose op til 5 år
Intensivering af diuretika i ambulant regi
Tidsramme: Fra tidspunktet for indskrivelse i op til 5 år
Den klinikerrapporterede udfald ODI, som måler eventuel initiering efter diagnosen eller stigning i dosis af loop-diuretika, kan hjælpe med at identificere patienter med ATTR-CM, der har en øget risiko for uønskede udfald. ODI, en markør til at overvåge sygdomsprogression og/eller forværret hjertesvigt, er forbundet med en højere risiko for dødelighed af alle årsager, kardiovaskulære indlæggelser og akutte hjertesvigt-konsultationer. Klinikere overvåger ODI for at hjælpe med at behandle patienter med ATTR-CM.
Fra tidspunktet for indskrivelse i op til 5 år
Norfolk Quality of Life - Diabetisk Neuropati (QOL-DN) Samlet Score
Tidsramme: Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
Norfolk-QoL-DN: Norfolk QOL-DN-spørgeskemaet er et standardiseret 35-punkts patientrapporteret resultatmålingsværktøj, der vurderer 6 domæner: fysisk funktion, stor-fiber neuropati, daglige aktiviteter, symptomer, lille-fiber neuropati og autonom neuropati. Den samlede score spænder fra -4 point (bedst mulige livskvalitet) til 136 point (værst mulige livskvalitet).
Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
Kansas City Cardiomyopathy Spørgeskema (KCCQ)
Tidsramme: Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
KCCQ er et 23-punkts spørgeskema, der udfyldes af patienten selv, udviklet til uafhængigt at måle patientens opfattelse af sundhedsstatus. Dette inkluderer symptomer på hjertesvigt, indvirkning på fysisk og social funktion, samt hvordan deres hjertesvigt påvirker deres livskvalitet inden for en 2-ugers tilbagebliksperiode. KCCQ kvantificerer 6 områder (symptomer, fysisk funktion, livskvalitet, sociale begrænsninger, selv-effektivitet og symptomstabilitet) og 2 sammendragsscore (klinisk og overordnet sammendrag [OS]-score).
Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
Patient Global Impressions - Change (PGI-C)
Tidsramme: Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
PGI-C er en 7-punkts numerisk vurderingsskala, hvor 1 indikerer "meget forbedret" og 7 indikerer "meget værre".
Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
Patient Global Impressions - Severity (PGI-S);
Tidsramme: Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
PGI-S er en 7-punkts numerisk vurderingsskala, hvor 1 betyder "meget forbedret" og 7 betyder "meget forværret".
Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
Behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin version 9 (TSQM-9)
Tidsramme: Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år
TSQM-9 er et generelt instrument med 9 spørgsmål, der måler de vigtigste dimensioner af tilfredshed med et lægemiddel. Spørgeskemaet består af 3 domæner: effektivitet, bekvemmelighed og bivirkninger. Scorerne for hvert domæne spænder fra 0 til 100, hvor højere scorer repræsenterer højere tilfredshed inden for det pågældende domæne.
Fra tidspunktet for indskrivning (hvis tilgængelig) eller ATTR-CM-diagnose op til 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
9. januar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
23. oktober 2030

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
23. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
13. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
9. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ALN-TTRSC02-008

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger