Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost přípravku HN2302 u refrakterní myasthenia gravis (MG)

16. března 2026 aktualizováno: The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University

Studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost přípravku HN2302 u pacientů s refrakterní myasthenia gravis

Toto je otevřená, jednostranná studie zaměřená na vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti přípravku HN2302 pro refrakterní myasthenia gravis.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Nábor

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie bude zahrnovat až 4týdenní screeningové období, léčebné období a jednoleté následné období.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
6

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Čína
    • Jiangsu
      • Xuzhou, Jiangsu, Čína, 221000
        • Nábor
        • The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk: 18-80 let, bez omezení pohlaví;
  • Potvrzená diagnóza generalizované myasthenia gravis (MG) s pozitivními protilátkami AchR nebo MuSK, splňující alespoň jednu z následujících podmínek: (1) Opakovaná nervová stimulace naznačující defekt neuromuskulárního přenosu; (2) Pozitivní odpověď na neostigminový test; (3) Klinicky posouzené zlepšení příznaků MG po léčbě perorálními inhibitory cholinesterázy;
  • Klinická klasifikace MG podle typů MGFA IIa-IVb (včetně IIa, IIb, IIIa, IIIb, IVa, IVb);
  • Základní skóre MG-ADL ≥6, skóre související s okem <50%;
  • Špatná odpověď a/nebo nedostatečná účinnost při standardních terapiích;
  • Minimální očekávaná délka života > 12 týdnů;
  • Dostatečná funkce kostní dřeně, srážení, kardiopulmonální, jaterní a renální funkce.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty pozitivní na povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) a/nebo protilátku proti jádru hepatitidy B (HBcAb) s detekovatelnou nebo kvantifikovatelnou HBV DNA, pozitivní na protilátku proti hepatitidě C (HCV Ab) s detekovatelnou nebo kvantifikovatelnou HCV RNA, pozitivní na protilátku HIV, pozitivní CMV DNA nebo CMV DNA nad dolní mezí detekce; pozitivní na antigen nebo protilátku syfilis;
  • Přítomnost jiných nekontrolovaných aktivních infekcí;
  • Historie transplantace hlavních orgánů (např. srdce, plíce, játra, ledviny) nebo transplantace kostní dřeně/hematopoetických kmenových buněk;
  • Těhotné nebo kojící ženy;
  • Podání jakýchkoli mRNA-LNP produktů nebo jiných léků na bázi LNP v posledních dvou letech;
  • Historie kteréhokoli z následujících kardiovaskulárních stavů do 6 měsíců před screeningem: Srdeční selhání New York Heart Association (NYHA) třídy III nebo IV, infarkt myokardu, nestabilní angina pectoris, nekontrolované nebo symptomatické atriální arytmie, jakékoli komorové arytmie nebo jiné klinicky významné srdeční onemocnění;
  • Historie krvácivých příhod ≥2. stupně do 30 dnů před screeningem nebo vyžadující dlouhodobou kontinuální antikoagulační terapii (např. warfarin, nízkomolekulární heparin, inhibitory faktoru Xa);
  • Historie živé vakcinace do 30 dnů před screeningem;
  • Těžká onemocnění nebo patologické změny centrálního nervového systému, včetně, ale nejen: mozková mrtvice, aneurysma, epilepsie, záchvaty/křeče, afázie, cévní mozková příhoda, těžké poškození mozku, demence, Parkinsonova choroba, poruchy mozečku, organické mozkové syndromy nebo psychózy;
  • Historie astmatu nebo těžkých alergií;
  • Jakýkoli stav, který podle názoru vyšetřovatele může zvýšit riziko pacienta nebo narušit hodnocení studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Léčebná skupina HN2302
Zahájeno na nižší dávce
Lék: Injekce HN2302
Pacientům bude podána určená dávka ve stanovených dnech na nižší dávkové úrovni a dávka bude eskalována na bezpečné a účinné úrovně.
Ostatní jména:
  • in vivo car-t

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod spojených s léčbou
Časové okno: Až 3 měsíce
Podíl a závažnost nežádoucích příhod (AEs)
Až 3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny oproti výchozí hodnotě v bodovém skóre Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL)
Časové okno: Až 12 měsíců
Podíl pacientů ≥2 bodů. Celkové skóre se může pohybovat mezi 0 a 24, přičemž vyšší skóre představuje významnější stupeň aktivity onemocnění
Až 12 měsíců
Změny oproti výchozí hodnotě u skóre Myasthenia Gravis Composite (MGC)
Časové okno: Až 12 měsíců
Podíl pacientů s poklesem o ≥ 3 body. Celkový počet bodů je 50. Čím vyšší skóre, tím závažnější je stav.
Až 12 měsíců
Změny od výchozí hodnoty v kvantitativním skóre myasthenia gravis (QMG)
Časové okno: Až 12 měsíců
Podíl pacientů s poklesem ≥ 3 body.
Posouzení svalové síly a vytrvalosti postižených svalů u pacientů s myasthenia gravis, což odráží závažnost onemocnění.
Až 12 měsíců
Změny od výchozí hodnoty ve skóre kvality života (MG-QOL15r) s 15 položkami
Časové okno: Až 12 měsíců
Pro posouzení důležitých aspektů pacientovy zkušenosti souvisejících s MG se každá z 15 položek hodnotí 0–2 (maximální skóre 30).
Až 12 měsíců
Procento pacientů se změnami symptomů po léčbě
Časové okno: Až 12 měsíců
Podíl pacientů bez zhoršení příznaků nebo relapsu
Až 12 měsíců
in vivo produkce CAR T buněk
Časové okno: Den-28 až 14 dní
Vyhodnocení produkce CAR T (poměr exprese CAR v T lymfocytech) v periferní krvi pacientů s MG pomocí průtokové cytometrie (FACS)
Den-28 až 14 dní
Poměr a počty B buněk v periferní krvi
Časové okno: Až 12 měsíců
Vyhodnocení poměru B buněk a jejich počtu (počet B buněk na µl periferní krve) a subpopulací B buněk (naivní B buňky, paměťové B buňky) pomocí průtokové cytometrie (FACS) v periferní krvi
Až 12 měsíců
Dynamické změny hladin cytokinů po léčbě
Časové okno: Až 12 měsíců
Rozdíly v hladinách cytokinů po podání vs. výchozí hodnoty
Až 12 měsíců
Změny hladin protilátek proti acetylcholinovým receptorům (AchR) po léčbě
Časové okno: Až 12 měsíců
Rozdíly v protilátkách AchR po podání vs. výchozí hodnoty
Až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Shenzhen MagicRNA Biotechnology Co., Ltd

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Guiyun Cui, The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
  • Vrchní vyšetřovatel: Yong Zhang, The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
17. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
3. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
13. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
18. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. března 2026

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • HN2302-N04

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení