Pilotní studie thalidomidu k léčbě Sjogrenova syndromu

Tato studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost thalidomidu při léčbě Sjogrenova syndromu. Při tomto autoimunitním onemocnění imunitní systém napadá slzné žlázy a slinné žlázy, což způsobuje sucho v ústech a suché oči. Thalidomid se ukázal jako slibný při léčbě dalších autoimunitních poruch, jako je revmatoidní artritida a systémový lupus erythematodes.

Ženy se Sjogrenovým syndromem, které mají suché oči a sucho v ústech, mohou být způsobilé pro tuto studii. Účast žen ve fertilním věku nebude zvažována kvůli závažným vrozeným vadám spojeným s thalidomidem. Vzhledem k tomu, že Sjogrenův syndrom postihuje mnohem méně mužů než žen, jsou muži z této pilotní studie vyloučeni, protože by jich bylo příliš málo na to, aby je bylo možné hodnotit jako samostatnou skupinu. Kandidátky budou podrobeny screeningu s anamnézou, fyzikálním vyšetřením, krevními a močovými testy, elektrokardiogramem, rentgenem hrudníku a těhotenským testem. Budou také provedeny testy pro měření vedení elektrických impulsů podél nervů a pro hodnocení suchosti očí.

Účastníci budou náhodně rozděleni tak, aby užívali buď thalidomid, nebo placebo (vypadající pilulka bez aktivní složky). Dávka thalidomidu se bude postupně zvyšovat od počáteční dávky 50 mg. až 300 mg, v závislosti na vedlejších účincích. Ženy v plodném věku, které měly podvázání vejcovodů nebo dlouhodobou neplodnost, budou mít těhotenský test každé 2 nebo 4 týdny.

Účastníci přijdou na kliniku při první studijní návštěvě a znovu ve 4., 8. a 12. týdnu pro některé nebo všechny z následujících procedur:

• Hodnocení sucha v ústech pacientem (hodnoceno na stupnici od „nejhorší vůbec“ po „nejlepší vůbec“
• Hodnocení suchých očí pacientem (hodnoceno na stupnici od „nejhorší vůbec“ po „nejlepší vůbec“
• Dotazník zdravotního stavu pacienta a hodnocení onemocnění
• Sběr slin
• Rose-Bengal nebo jiné barvivo testy na suchost - vyšetření očí pod jasným světlem po aplikaci kapek obsahujících barvivo
• Schirmerův I test na suchost - umístění tenkého obdélníkového proužku filtračního papíru do oka po aplikaci anestetických kapek
• Krevní testy k měření počtu krvinek a hladin různých imunitních látek v krvi a ke zhodnocení funkce jater a ledvin
• Testy moči pro hodnocení funkce ledvin
• Testy nervového vedení – měření rychlosti, s jakou nervy vedou elektrické impulsy. Budou testovány dva nervy na paži a jeden nerv na noze.

Účastníci budou také každý týden telefonicky kontaktováni, aby nahlásili případné nežádoucí účinky.