Studio pilota di talidomide per trattare la sindrome di Sjogren

Questo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia della talidomide nel trattamento della sindrome di Sjogren. In questa malattia autoimmune, il sistema immunitario attacca le ghiandole lacrimali e le ghiandole salivari del corpo, causando secchezza delle fauci e secchezza degli occhi. La talidomide ha mostrato risultati promettenti nel trattamento di altre malattie autoimmuni, come l'artrite reumatoide e il lupus eritematoso sistemico.

Le donne con la sindrome di Sjogren che hanno secchezza oculare e secchezza delle fauci possono essere idonee per questo studio. Le donne in età fertile non saranno prese in considerazione per la partecipazione a causa di gravi difetti alla nascita associati alla talidomide. Inoltre, poiché la sindrome di Sjogren colpisce molti meno uomini rispetto alle donne, gli uomini sono esclusi da questo studio pilota perché sarebbero troppo pochi per essere valutati come gruppo separato. I candidati saranno sottoposti a screening con anamnesi, esame fisico, esami del sangue e delle urine, elettrocardiogramma, radiografia del torace e test di gravidanza. Verranno inoltre effettuati test per misurare la conduzione degli impulsi elettrici lungo i nervi e per valutare la secchezza oculare.

I partecipanti verranno assegnati in modo casuale a prendere talidomide o un placebo (pillola simile senza principio attivo). Il dosaggio di talidomide verrà aumentato gradualmente da una dose iniziale di 50 mg. fino a 300 Mg., a seconda degli effetti collaterali. Le donne in età fertile che hanno avuto una legatura delle tube o infertilità di lunga data dovranno sottoporsi a un test di gravidanza ogni 2 o 4 settimane.

I partecipanti verranno in clinica alla prima visita dello studio e di nuovo alle settimane 4, 8 e 12 per alcune o tutte le seguenti procedure:

• Valutazione del paziente della secchezza delle fauci (valutata su una scala da "peggiore in assoluto" a "migliore in assoluto"
• Valutazione del paziente della secchezza oculare (valutata su una scala da "peggiore in assoluto" a "migliore in assoluto"
• Questionario sulla salute del paziente e valutazione della valutazione della malattia
• Raccolta della saliva
• Rose-Bengal o altri test coloranti per la secchezza - esame degli occhi sotto una luce intensa dopo la somministrazione di gocce contenenti un colorante
• Test di Schirmer I per la secchezza: posizionamento di una sottile striscia rettangolare di carta da filtro nell'occhio dopo la somministrazione di gocce anestetiche
• Esami del sangue per misurare la conta delle cellule del sangue e i livelli di varie sostanze immunitarie nel sangue e per valutare la funzionalità epatica e renale
• Test delle urine per valutare la funzionalità renale
• Test di conduzione nervosa - misurazione della velocità con cui i nervi conducono gli impulsi elettrici. Saranno testati due nervi del braccio e un nervo della gamba.

I partecipanti saranno inoltre contattati telefonicamente ogni settimana per segnalare eventuali effetti collaterali.