Pilotstudie zu Thalidomid zur Behandlung des Sjögren-Syndroms

Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von Thalidomid bei der Behandlung des Sjögren-Syndroms bewerten. Bei dieser Autoimmunerkrankung greift das Immunsystem die Tränendrüsen und Speicheldrüsen des Körpers an und verursacht Mund- und Augentrockenheit. Thalidomid hat sich bei der Behandlung anderer Autoimmunerkrankungen wie rheumatoider Arthritis und systemischem Lupus erythematodes als vielversprechend erwiesen.

Frauen mit Sjögren-Syndrom, die trockene Augen und trockenen Mund haben, können für diese Studie in Frage kommen. Frauen im gebärfähigen Alter werden wegen schwerer Geburtsfehler im Zusammenhang mit Thalidomid nicht für die Teilnahme in Betracht gezogen. Da das Sjögren-Syndrom viel weniger Männer als Frauen betrifft, werden Männer von dieser Pilotstudie ausgeschlossen, da sie zu wenige wären, um sie als separate Gruppe zu bewerten. Die Kandidaten werden mit Anamnese, körperlicher Untersuchung, Blut- und Urintests, Elektrokardiogramm, Röntgen-Thorax und Schwangerschaftstest untersucht. Es werden auch Tests durchgeführt, um die Leitung elektrischer Impulse entlang der Nerven zu messen und die Trockenheit der Augen zu beurteilen.

Die Teilnehmer werden nach dem Zufallsprinzip entweder Thalidomid oder einem Placebo (gleichartige Pille ohne Wirkstoff) zugeteilt. Die Thalidomid-Dosierung wird schrittweise von einer Anfangsdosis von 50 mg erhöht. bis zu 300 Mg., abhängig von Nebenwirkungen. Bei Frauen im gebärfähigen Alter, die eine Tubenligatur oder langjährige Unfruchtbarkeit hatten, wird alle 2 oder 4 Wochen ein Schwangerschaftstest durchgeführt.

Die Teilnehmer kommen beim ersten Studienbesuch und erneut in den Wochen 4, 8 und 12 für einige oder alle der folgenden Verfahren in die Klinik:

• Patientenbeurteilung von Mundtrockenheit (bewertet auf einer Skala von „am schlimmsten“ bis „am besten“
• Patientenbeurteilung trockener Augen (bewertet auf einer Skala von „am schlimmsten“ bis „am besten“
• Fragebogen zur Patientengesundheit und Beurteilung der Krankheit
• Speichelsammlung
• Rose-Bengal- oder andere Farbstofftests auf Trockenheit - Untersuchung der Augen unter hellem Licht nach Verabreichung von Tropfen, die einen Farbstoff enthalten
• Schirmer-I-Test auf Trockenheit - Platzierung eines dünnen rechteckigen Filterpapierstreifens im Auge nach Verabreichung von Anästhesietropfen
• Blutuntersuchungen zur Messung der Anzahl der Blutkörperchen und verschiedener Immunsubstanzen im Blut sowie zur Beurteilung der Leber- und Nierenfunktion
• Urintests zur Beurteilung der Nierenfunktion
• Nervenleitungstests - Messung der Geschwindigkeit, mit der Nerven elektrische Impulse leiten. Zwei Nerven im Arm und ein Nerv im Bein werden getestet.

Die Teilnehmer werden außerdem jede Woche telefonisch kontaktiert, um etwaige Nebenwirkungen zu melden.