Badanie pilotażowe talidomidu w leczeniu zespołu Sjögrena

Badanie to oceni bezpieczeństwo i skuteczność talidomidu w leczeniu zespołu Sjögrena. W tej chorobie autoimmunologicznej układ odpornościowy atakuje gruczoły łzowe i gruczoły ślinowe organizmu, powodując suchość w ustach i suchość oczu. Talidomid okazał się obiecujący w leczeniu innych chorób autoimmunologicznych, takich jak reumatoidalne zapalenie stawów i toczeń rumieniowaty układowy.

Kobiety z zespołem Sjögrena, które mają suchość oczu i ust, mogą kwalifikować się do tego badania. Kobiety w wieku rozrodczym nie będą brane pod uwagę do udziału z powodu poważnych wad wrodzonych związanych z talidomidem. Ponadto, ponieważ zespół Sjögrena dotyka znacznie mniej mężczyzn niż kobiet, mężczyzn wykluczono z tego badania pilotażowego, ponieważ byłoby ich zbyt mało, aby można je było ocenić jako oddzielną grupę. Kandydaci zostaną poddani badaniu przesiewowemu z wywiadem lekarskim, badaniem fizykalnym, badaniem krwi i moczu, elektrokardiogramem, prześwietleniem klatki piersiowej i testem ciążowym. Zostaną również wykonane testy, aby zmierzyć przewodzenie impulsów elektrycznych wzdłuż nerwów i ocenić suchość oczu.

Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do przyjmowania talidomidu lub placebo (podobna pigułka bez aktywnego składnika). Dawka talidomidu będzie stopniowo zwiększana od dawki początkowej 50 Mg. do 300 Mg., w zależności od skutków ubocznych. Kobiety w wieku rozrodczym, które miały podwiązanie jajowodów lub długotrwałą bezpłodność, będą miały test ciążowy co 2 lub 4 tygodnie.

Uczestnicy przyjdą do kliniki podczas pierwszej wizyty w ramach badania i ponownie w 4, 8 i 12 tygodniu w celu przeprowadzenia niektórych lub wszystkich następujących procedur:

• Ocena suchości w jamie ustnej pacjenta (w skali od „najgorszej w historii” do „najlepszej w historii”
• Ocena suchości oczu przez pacjenta (oceniana w skali od „najgorszego w historii” do „najlepszego w historii”
• Kwestionariusz zdrowia pacjenta i ocena oceny choroby
• Kolekcja śliny
• Testy na suchość z różem bengalskim lub innym barwnikiem - badanie oczu pod jasnym światłem po podaniu kropli zawierających barwnik
• Test suchości I Schirmera - umieszczenie cienkiego prostokątnego paska bibuły filtracyjnej w oku po podaniu kropli znieczulających
• Badania krwi do pomiaru liczby krwinek i poziomów różnych substancji odpornościowych we krwi oraz do oceny czynności wątroby i nerek
• Badania moczu w celu oceny czynności nerek
• Testy przewodnictwa nerwowego - pomiar szybkości, z jaką nerwy przewodzą impulsy elektryczne. Zostaną przetestowane dwa nerwy w ramieniu i jeden nerw w nodze.

Uczestnicy będą również co tydzień kontaktować się telefonicznie w celu zgłoszenia wszelkich skutków ubocznych.