Pilotstudie av Thalidomide för att behandla Sjögrens syndrom

Denna studie kommer att utvärdera säkerheten och effektiviteten av talidomid vid behandling av Sjögrens syndrom. I denna autoimmuna sjukdom angriper immunsystemet kroppens tårkörtlar och spottkörtlar, vilket orsakar muntorrhet och torra ögon. Talidomid har visat sig lovande vid behandling av andra autoimmuna sjukdomar, såsom reumatoid artrit och systemisk lupus erythematosus.

Kvinnor med Sjögrens syndrom som har torra ögon och muntorrhet kan vara aktuella för denna studie. Kvinnor i fertil ålder kommer inte att övervägas för deltagande på grund av allvarliga fosterskador associerade med talidomid. Dessutom, eftersom Sjögrens syndrom drabbar många färre män än kvinnor, utesluts män från denna pilotstudie eftersom de skulle vara för få till antalet för att bedömas som en separat grupp. Kandidater kommer att screenas med en medicinsk historia, fysisk undersökning, blod- och urinprov, elektrokardiogram, lungröntgen och graviditetstest. Tester kommer också att göras för att mäta ledning av elektriska impulser längs nerverna och för att utvärdera torrhet i ögonen.

Deltagarna kommer att tilldelas slumpmässigt att ta antingen talidomid eller placebo (liknande piller utan aktiv ingrediens). Talidomiddosen kommer att ökas gradvis från en startdos på 50 mg. upp till 300 mg, beroende på biverkningar. Kvinnor i fertil ålder som har haft en tubal ligation eller långvarig infertilitet kommer att ha ett graviditetstest varannan eller var fjärde vecka.

Deltagarna kommer till kliniken vid det första studiebesöket och igen vid veckorna 4, 8 och 12 för några eller alla av följande procedurer:

• Patientbedömning av muntorrhet (bedömd på en skala från "sämsta någonsin" till "bäst någonsin"
• Patientbedömning av torra ögon (bedömd på en skala från "sämsta någonsin" till "bäst någonsin"
• Patienthälsa frågeformulär och sjukdomsbedömning betyg
• Saliv samling
• Rose-Bengal eller andra färgämnestester för torrhet - undersökning av ögonen i starkt ljus efter administrering av droppar som innehåller ett färgämne
• Schirmers I test för torrhet - placering av en tunn rektangulär remsa av filterpapper i ögat efter administrering av bedövningsdroppar
• Blodprover för att mäta antal blodkroppar och nivåer av olika immunsubstanser i blodet och för att utvärdera lever- och njurfunktion
• Urinprov för att utvärdera njurfunktionen
• Nervledningstester - mätning av hastigheten med vilken nerver leder elektriska impulser. Två nerver i armen och en nerv i benet kommer att testas.

Deltagarna kommer också att kontaktas per telefon varje vecka för att rapportera eventuella biverkningar.