Přirozená historie studie klinických a biologických faktorů určujících výsledky u chronického onemocnění štěpu proti hostiteli
4. září 2026 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)
Pozadí:
- Chronická reakce štěpu proti hostiteli (cGVHD) je multiorgánová aloimunitní a autoimunitní porucha, ke které dochází po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (alloHSCT). Je charakterizována imunitní dysregulací, imunodeficiencí, poruchou funkce orgánů a sníženým přežitím.
- Každý rok dostane asi 8000 pacientů alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (alloHSCT) v Severní Americe a asi 50 % pacientů, kteří jsou transplantováni, vyvine cGVHD.
- Chronická GVHD je také porucha, která současně postihuje mnoho orgánových systémů vysoce variabilním způsobem a vyžaduje komplexní a koordinovanou lékařskou péči mnoha lékařských specializací. Existuje naléhavá potřeba pokroku v porozumění a účinné léčbě cGVHD, protože jde o jednu z nejzávažnějších komplikací léčby rakoviny a transplantace hematopoetických kmenových buněk.
Cíle:
- Vytvořit multidisciplinární klinickou infrastrukturu pro studium patogeneze a přirozené historie cGVHD.
- Prospektivně identifikovat klinické a biologické prognostické markery u pacientů s cGVHD
- Vyvinout klinicky relevantní klasifikační stupnice cGVHD
- Identifikovat nové biologické charakteristiky cGVHD a popsat je v kontextu klinické historie a prezentace
- Identifikovat potenciální klinické a biologické markery aktivity cGVHD
- Zlepšit porozumění biologii účinků štěpu proti nádoru spojených s cGVHD
- Identifikovat potenciální pacienty pro léčebné protokoly cGVHD na NCI a NIH
Způsobilost:
-Pacienti ve věku 1 a starší, kteří jsou doporučeni lékařem primární transplantace k vyhodnocení chronické reakce štěpu proti hostiteli nezávisle na základní diagnóze.
Design:
- Pacient podstoupí vstupní klinické a laboratorní multispeciální vyšetření na klinice NCI cGVHD.
- K potvrzení diagnózy a/nebo vyloučení jiného patologického procesu (pouze u dospělých) lze získat minimálně invazivní biopsie a vzácně biopsii hluboké tkáně.
- Dlouhodobý sběr dat pro hodnocení dlouhodobých výsledků bude prováděn každoročně, pokud to bude proveditelné
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
Pozadí:
- Chronická reakce štěpu proti hostiteli (cGVHD) je multiorgánová aloimunitní a autoimunitní porucha, ke které dochází po alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (alloHSCT). Je charakterizována imunitní dysregulací, imunodeficiencí, poruchou funkce orgánů a sníženým přežitím.
- Každý rok dostane asi 8000 pacientů alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (alloHSCT) v Severní Americe a asi 50 % pacientů, kteří jsou transplantováni, vyvine cGVHD.
- Chronická GVHD je také porucha, která současně postihuje mnoho orgánových systémů vysoce variabilním způsobem a vyžaduje komplexní a koordinovanou lékařskou péči mnoha lékařských specializací. Existuje naléhavá potřeba pokroku v porozumění a účinné léčbě cGVHD, protože jde o jednu z nejzávažnějších komplikací léčby rakoviny a transplantace hematopoetických kmenových buněk.
Cíle:
- Vytvořit multidisciplinární klinickou infrastrukturu pro studium patogeneze a přirozené historie cGVHD.
- Prospektivně identifikovat klinické a biologické prognostické markery u pacientů s cGVHD
- Vyvinout klinicky relevantní klasifikační stupnice cGVHD
- Identifikovat nové biologické charakteristiky cGVHD a popsat je v kontextu klinické historie a prezentace
- Identifikovat potenciální klinické a biologické markery aktivity cGVHD
- Zlepšit porozumění biologii účinků štěpu proti nádoru spojených s cGVHD
- Identifikovat potenciální pacienty pro léčebné protokoly cGVHD na NCI a NIH
Způsobilost:
-Pacienti ve věku 1 a starší, kteří jsou doporučeni lékařem primární transplantace k vyhodnocení chronické reakce štěpu proti hostiteli nezávisle na základní diagnóze.
Design:
- Pacient podstoupí vstupní klinické a laboratorní multispeciální vyšetření na klinice NCI cGVHD.
- K potvrzení diagnózy a/nebo vyloučení jiného patologického procesu (pouze u dospělých) lze získat minimálně invazivní biopsie a vzácně biopsii hluboké tkáně.
- Dlouhodobý sběr dat pro hodnocení dlouhodobých výsledků bude prováděn každoročně, pokud to bude proveditelné
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
650
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Najla El Jurdi, M.D.
- Telefonní číslo: (240) 992-4033
- E-mail: najla.eljurdi@nih.gov
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- Nábor
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti budou vybráni prostřednictvím doporučení nebo z pacientů, kteří byli na doprovodných klinických protokolech na NIH.
Popis
KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
- Jakýkoli pacient ve věku 1 a starší, kterého primární transplantační lékař pošle k vyhodnocení chronické reakce štěpu proti hostiteli nezávisle na věku nebo základní diagnóze
- Pacient nebo zákonný zástupce pacienta je schopen a ochoten poskytnout souhlas.
KRITÉRIA VYLOUČENÍ:
- Významný zdravotní stav nebo jakákoli jiná významná okolnost, která by mohla při hodnocení PI ovlivnit schopnost pacienta tolerovat, dodržovat nebo dokončit studii
Pacienti, kteří mají v hodnocení PI očekávanou délku života méně než 3 měsíce.
Poznámka: Protože není vždy možné jednoznačně klinicky rozlišit mezi akutní a chronickou GVHD, nejsou pacienti s akutní GVHD a-priori vyloučeni, dokud nebude možnost chronické GVHD spolehlivě vyloučena na základě klinických hodnocení na klinice cGVHD .
- Těhotné ženy jsou z této studie vyloučeny, protože kvůli bezpečnosti pacientky a plodu by bylo nutné vyloučit více testů.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Kohorta 1
Pacienti, kteří podstoupili alogenní transplantaci kmenových buněk a je u nich diagnostikována cGVHD
|
|
Kohorta 2
Pediatričtí pacienti, kteří podstoupili alogenní transplantaci kmenových buněk a je u nich diagnostikována cGVHD
|
|
Kohorta 3
Pacienti, kteří podstoupili alogenní transplantaci kmenových buněk a rozhodli se předložit pouze vzorky biopsie, krve a moči
|
|
Kohorta 4
Pacienti, kteří podstoupili alogenní transplantaci kmenových buněk a nemají diagnostikovanou cGVHD
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Prospektivně identifikovat kandidátní markery pro klinické a biologické prognostické faktory u pacientů s cGVHD a vyvinout prognostický model
Časové okno: 2 roky + 3 měsíce po zápisu do protokolu
|
Hodnocení pacientů vedoucí ke sběru dat prostřednictvím několika lékařských specializací; data budou zkoumána individuálně a proti klinickým výsledkům.
|
2 roky + 3 měsíce po zápisu do protokolu
|
|
Abychom zlepšili naše současné chápání biologie účinků štěpu proti nádoru (GVT) spojených s cGVHD.
Časové okno: pokračující
|
Studium mechanismů toho, jak cGVHD uplatňuje své protirakovinné účinky prostřednictvím laboratorní analýzy.
|
pokračující
|
|
Identifikovat potenciální klinické a biologické markery aktivity cGVHD
Časové okno: pokračující
|
Hodnocení rizika a výsledku ve vztahu k molekulárním markerům patogeneze a/nebo stadia onemocnění.
|
pokračující
|
|
Identifikovat nové biologické charakteristiky cGVHD a popsat je v kontextu klinické historie a prezentace
Časové okno: pokračující
|
Prostřednictvím sběru dat prostřednictvím několika lékařských specializací zhodnoťte váhu specifických klinických a biologických charakteristik a stupnice závažnosti onemocnění pro predikci hlavních klinických výsledků.
|
pokračující
|
|
Vytvořit multidisciplinární klinickou infrastrukturu pro studium patogeneze a přirozené historie cGVHD
Časové okno: pokračující
|
Hodnocení klinických a biologických charakteristik cGVHD.
|
pokračující
|
|
Vyvinout klinicky relevantní klasifikační stupnice cGVHD
Časové okno: pokračující
|
Vyvinout vhodné staging jako nástroj pro měření reakcí nebo výsledků v klinických studiích prostřednictvím prospektivního sběru a analýzy dat.
|
pokračující
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Najla El Jurdi, M.D., National Cancer Institute (NCI)
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Yang AH, Han MAT, Samala N, Rizvi BS, Marchalik R, Etzion O, Wright EC, Cao L, Hakim FT, Jones E, Kapuria D, Hickstein DD, Fowler D, Kanakry JA, Kanakry CG, Kleiner DE, Koh C, Pavletic SZ, Heller T. Characterization of Hepatic Dysfunction in Subjects Diagnosed With Chronic GVHD by NIH Consensus Criteria. Transplant Cell Ther. 2022 Nov;28(11):747.e1-747.e10. doi: 10.1016/j.jtct.2022.07.017. Epub 2022 Jul 22.
- Ruben CL, Pirsl F, Steinberg SM, Holtzman NG, Parsons-Wandell L, Baruffaldi J, Curtis LM, Mitchell SA, Kerep AZ, Cowen EW, Berger A, Joe GO, Datiles MB 3rd, Mays JW, Pavletic SZ. Predictors of hematologic malignancy relapse in patients with advanced chronic graft-versus-host disease. Bone Marrow Transplant. 2021 Jul;56(7):1584-1592. doi: 10.1038/s41409-021-01211-2. Epub 2021 Feb 1.
- Katic M, Pirsl F, Steinberg SM, Dobbin M, Curtis LM, Pulanic D, Desnica L, Titarenko I, Pavletic SZ. Vitamin D levels and their associations with survival and major disease outcomes in a large cohort of patients with chronic graft-vs-host disease. Croat Med J. 2016 Jun 30;57(3):276-86. doi: 10.3325/cmj.2016.57.276.
- Curtis LM, Datiles MB 3rd, Steinberg SM, Mitchell SA, Bishop RJ, Cowen EW, Mays J, McCarty JM, Kuzmina Z, Pirsl F, Fowler DH, Gress RE, Pavletic SZ. Predictive models for ocular chronic graft-versus-host disease diagnosis and disease activity in transplant clinical practice. Haematologica. 2015 Sep;100(9):1228-36. doi: 10.3324/haematol.2015.124131. Epub 2015 Jun 18.
- Bassim CW, Fassil H, Dobbin M, Steinberg SM, Baird K, Cole K, Joe G, Comis LE, Mitchell SA, Grkovic L, Edwards D, Mays JW, Cowen EW, Pulanic D, Williams KM, Gress RE, Pavletic SZ. Malnutrition in patients with chronic GVHD. Bone Marrow Transplant. 2014 Oct;49(10):1300-6. doi: 10.1038/bmt.2014.145. Epub 2014 Jul 14.
- Martires KJ, Baird K, Steinberg SM, Grkovic L, Joe GO, Williams KM, Mitchell SA, Datiles M, Hakim FT, Pavletic SZ, Cowen EW. Sclerotic-type chronic GVHD of the skin: clinical risk factors, laboratory markers, and burden of disease. Blood. 2011 Oct 13;118(15):4250-7. doi: 10.1182/blood-2011-04-350249. Epub 2011 Jul 26.
- Clark J, Yao L, Pavletic SZ, Krumlauf M, Mitchell S, Turner ML, Cowen EW. Magnetic resonance imaging in sclerotic-type chronic graft-vs-host disease. Arch Dermatol. 2009 Aug;145(8):918-22. doi: 10.1001/archdermatol.2009.78.
- Imanguli MM, Swaim WD, League SC, Gress RE, Pavletic SZ, Hakim FT. Increased T-bet+ cytotoxic effectors and type I interferon-mediated processes in chronic graft-versus-host disease of the oral mucosa. Blood. 2009 Apr 9;113(15):3620-30. doi: 10.1182/blood-2008-07-168351. Epub 2009 Jan 23.
- Zhao AT, Pirsl F, Steinberg SM, Holtzman NG, Schulz E, Mina A, Mays JW, Cowen EW, Comis LE, Joe GO, Yanovski JA, Pavletic SZ. Metabolic syndrome prevalence and impact on outcomes in patients with chronic graft-versus-host disease. Bone Marrow Transplant. 2023 Dec;58(12):1377-1383. doi: 10.1038/s41409-023-02097-y. Epub 2023 Sep 8.
- Schulz E, Pirsl F, Holtzman NG, Beshensky D, Cowen EW, Mitchell SA, Steinberg SM, Pavletic SZ. Red cell distribution width as a new prognostic biomarker in refractory chronic graft-versus-host disease. Haematologica. 2024 Jan 1;109(1):298-302. doi: 10.3324/haematol.2023.283646. No abstract available.
- Beshensky D, Pirsl F, Holtzman NG, Steinberg SM, Mays JW, Cowen EW, Comis LE, Joe GO, Magone MT, Schulz E, Waldman MA, Pavletic SZ. Predictors and significance of kidney dysfunction in patients with chronic graft-versus-host disease. Bone Marrow Transplant. 2023 Oct;58(10):1112-1120. doi: 10.1038/s41409-023-02032-1. Epub 2023 Jul 20.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. října 2004
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. září 2004
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. září 2004
První zveřejněno (Odhadovaný)
22. září 2004
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. září 2026
Naposledy ověřeno
31. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 040281
- 04-C-0281
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Všechny IPD zaznamenané v lékařském záznamu budou na vyžádání sdíleny s intramurálními vyšetřovateli.
@@@@@@ Kromě toho budou všechna data genomického sekvenování ve velkém měřítku sdílena s předplatiteli dbGaP.
Časový rámec sdílení IPD
Klinická data dostupná během studie a neomezeně dlouho.@@@@@@Genomic
data jsou k dispozici po nahrání genomických dat podle plánu GDS protokolu tak dlouho, dokud je databáze aktivní.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Data z této studie si lze vyžádat kontaktováním PI.@@@@@@ Genomická data jsou zpřístupněna prostřednictvím dbGaP prostřednictvím požadavků správcům dat.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .