Studio della storia naturale dei fattori clinici e biologici che determinano gli esiti nella malattia cronica del trapianto contro l'ospite
8 febbraio 2024 aggiornato da: National Cancer Institute (NCI)
Sfondo:
- La malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) è una malattia multiorgano alloimmune e autoimmune che si verifica a seguito di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (alloHSCT). È caratterizzata da disregolazione immunitaria, immunodeficienza, ridotta funzionalità degli organi e diminuzione della sopravvivenza.
- Ogni anno circa 8000 pazienti ricevono trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (alloHSCT) in Nord America e circa il 50% dei pazienti trapiantati sviluppa cGVHD.
- La GVHD cronica è anche un disturbo che colpisce contemporaneamente molti sistemi di organi in modo molto variabile e richiede una gestione medica complessa e coordinata da parte di più specialità mediche. C'è un urgente bisogno di progressi nella comprensione e trattamenti efficaci per la cGVHD in quanto è una delle complicanze più gravi della terapia del cancro e del trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
Obiettivi:
- Stabilire un'infrastruttura clinica multidisciplinare per lo studio della patogenesi e della storia naturale della cGVHD.
- Identificare in modo prospettico i marcatori prognostici clinici e biologici nei pazienti con cGVHD
- Sviluppare scale di classificazione cGVHD clinicamente rilevanti
- Identificare nuove caratteristiche biologiche della cGVHD e descriverle nel contesto della storia clinica e della presentazione
- Identificare potenziali marcatori clinici e biologici dell'attività di cGVHD
- Per migliorare la comprensione della biologia degli effetti del trapianto contro il tumore associati a cGVHD
- Identificare potenziali pazienti per i protocolli di trattamento della cGVHD presso NCI e NIH
Eleggibilità:
-Pazienti di età pari o superiore a 1 anno indirizzati dal medico primario del trapianto per la valutazione della malattia cronica del trapianto contro l'ospite indipendentemente dalla diagnosi di base.
Design:
- Il paziente viene sottoposto a un iniziale esame multispecialistico clinico e di laboratorio presso la clinica cGVHD dell'NCI.
- Biopsie minimamente invasive e, raramente, biopsie dei tessuti profondi possono essere ottenute per confermare la diagnosi e/o escludere altri processi patologici (solo negli adulti).
- La raccolta di dati a lungo termine per la valutazione dei risultati a lungo termine sarà condotta ogni anno, se possibile
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Descrizione dettagliata
Sfondo:
- La malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) è una malattia multiorgano alloimmune e autoimmune che si verifica a seguito di trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (alloHSCT). È caratterizzata da disregolazione immunitaria, immunodeficienza, ridotta funzionalità degli organi e diminuzione della sopravvivenza.
- Ogni anno circa 8000 pazienti ricevono trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (alloHSCT) in Nord America e circa il 50% dei pazienti trapiantati sviluppa cGVHD.
- La GVHD cronica è anche un disturbo che colpisce contemporaneamente molti sistemi di organi in modo molto variabile e richiede una gestione medica complessa e coordinata da parte di più specialità mediche. C'è un urgente bisogno di progressi nella comprensione e trattamenti efficaci per la cGVHD in quanto è una delle complicanze più gravi della terapia del cancro e del trapianto di cellule staminali ematopoietiche.
Obiettivi:
- Stabilire un'infrastruttura clinica multidisciplinare per lo studio della patogenesi e della storia naturale della cGVHD.
- Identificare in modo prospettico i marcatori prognostici clinici e biologici nei pazienti con cGVHD
- Sviluppare scale di classificazione cGVHD clinicamente rilevanti
- Identificare nuove caratteristiche biologiche della cGVHD e descriverle nel contesto della storia clinica e della presentazione
- Identificare potenziali marcatori clinici e biologici dell'attività di cGVHD
- Per migliorare la comprensione della biologia degli effetti del trapianto contro il tumore associati a cGVHD
- Identificare potenziali pazienti per i protocolli di trattamento della cGVHD presso NCI e NIH
Eleggibilità:
-Pazienti di età pari o superiore a 1 anno indirizzati dal medico primario del trapianto per la valutazione della malattia cronica del trapianto contro l'ospite indipendentemente dalla diagnosi di base.
Design:
- Il paziente viene sottoposto a un iniziale esame multispecialistico clinico e di laboratorio presso la clinica cGVHD dell'NCI.
- Biopsie minimamente invasive e, raramente, biopsie dei tessuti profondi possono essere ottenute per confermare la diagnosi e/o escludere altri processi patologici (solo negli adulti).
- La raccolta di dati a lungo termine per la valutazione dei risultati a lungo termine sarà condotta ogni anno, se possibile
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
650
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Steven Z Pavletic, M.D.
- Numero di telefono: (240) 760-6174
- Email: sp326h@nih.gov
Luoghi di studio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- Reclutamento
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I pazienti saranno selezionati tramite rinvii o da pazienti che erano in protocolli clinici di accompagnamento presso il NIH.
Descrizione
CRITERIO DI INCLUSIONE:
- Qualsiasi paziente di età pari o superiore a 1 anno indirizzato dal medico primario del trapianto per la valutazione della malattia cronica del trapianto contro l'ospite indipendentemente dall'età o dalla diagnosi di base
- Il paziente o il rappresentante legale del paziente è in grado e disposto a fornire il consenso.
CRITERI DI ESCLUSIONE:
- Condizione medica significativa o qualsiasi altra circostanza significativa che potrebbe nella valutazione del PI influenzare la capacità del paziente di tollerare, aderire o completare lo studio
Pazienti che nella valutazione PI hanno un'aspettativa di vita inferiore a 3 mesi.
Nota: poiché non è sempre possibile effettuare una chiara distinzione clinica tra GVHD acuta e cronica, i pazienti con GVHD acuta non sono esclusi a priori fino a quando la possibilità di GVHD cronica non viene esclusa in modo affidabile sulla base delle valutazioni cliniche nella clinica cGVHD .
- Le donne in gravidanza sono escluse da questo studio perché sarebbe necessario escludere più test per la sicurezza del paziente e del feto.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
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Coorte 1
Pazienti che hanno subito un trapianto di cellule staminali allogeniche e sono diagnosticati con cGVHD
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Coorte 2
Pazienti pediatrici che hanno subito un trapianto di cellule staminali allogeniche e sono diagnosticati con cGVHD
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Coorte 3
Pazienti che hanno subito un trapianto di cellule staminali allogeniche e scelgono di inviare solo campioni di biopsia, sangue e urine
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Coorte 4
Pazienti che hanno subito un trapianto di cellule staminali allogeniche e non sono stati diagnosticati con cGVHD
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Identificare in modo prospettico i marcatori candidati per i fattori prognostici clinici e biologici nei pazienti con cGVHD e sviluppare un modello prognostico
Lasso di tempo: 2 anni + 3 mesi dall'entrata nel protocollo
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Valutazioni dei pazienti con conseguente raccolta di dati tramite diverse specialità mediche; i dati saranno esaminati individualmente e rispetto ai risultati clinici.
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2 anni + 3 mesi dall'entrata nel protocollo
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|
Migliorare la nostra attuale comprensione della biologia degli effetti del trapianto contro il tumore (GVT) associati a cGVHD.
Lasso di tempo: in corso
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Studio dei meccanismi di come cGVHD esercita i suoi effetti antitumorali tramite analisi di laboratorio.
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in corso
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Identificare potenziali marcatori clinici e biologici dell'attività di cGVHD
Lasso di tempo: in corso
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Valutazione del rischio e dell'esito in relazione ai marcatori molecolari della patogenesi e/o dello stadio della malattia.
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in corso
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Identificare nuove caratteristiche biologiche della cGVHD e descriverle nel contesto della storia clinica e della presentazione
Lasso di tempo: in corso
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Attraverso la raccolta di dati tramite diverse specialità mediche, valutare il peso di specifiche caratteristiche cliniche e biologiche e scale di gravità della malattia per prevedere i principali esiti clinici.
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in corso
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Stabilire un'infrastruttura clinica multidisciplinare per lo studio della patogenesi e della storia naturale della cGVHD
Lasso di tempo: in corso
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Valutazione delle caratteristiche cliniche e biologiche della cGVHD.
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in corso
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Sviluppare scale di classificazione cGVHD clinicamente rilevanti
Lasso di tempo: in corso
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Sviluppare una stadiazione appropriata come strumento per misurare le risposte o gli esiti negli studi clinici attraverso la raccolta prospettica e l'analisi dei dati.
|
in corso
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Steven Z Pavletic, M.D., National Cancer Institute (NCI)
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Yang AH, Han MAT, Samala N, Rizvi BS, Marchalik R, Etzion O, Wright EC, Cao L, Hakim FT, Jones E, Kapuria D, Hickstein DD, Fowler D, Kanakry JA, Kanakry CG, Kleiner DE, Koh C, Pavletic SZ, Heller T. Characterization of Hepatic Dysfunction in Subjects Diagnosed With Chronic GVHD by NIH Consensus Criteria. Transplant Cell Ther. 2022 Nov;28(11):747.e1-747.e10. doi: 10.1016/j.jtct.2022.07.017. Epub 2022 Jul 22.
- Ruben CL, Pirsl F, Steinberg SM, Holtzman NG, Parsons-Wandell L, Baruffaldi J, Curtis LM, Mitchell SA, Kerep AZ, Cowen EW, Berger A, Joe GO, Datiles MB 3rd, Mays JW, Pavletic SZ. Predictors of hematologic malignancy relapse in patients with advanced chronic graft-versus-host disease. Bone Marrow Transplant. 2021 Jul;56(7):1584-1592. doi: 10.1038/s41409-021-01211-2. Epub 2021 Feb 1.
- Katic M, Pirsl F, Steinberg SM, Dobbin M, Curtis LM, Pulanic D, Desnica L, Titarenko I, Pavletic SZ. Vitamin D levels and their associations with survival and major disease outcomes in a large cohort of patients with chronic graft-vs-host disease. Croat Med J. 2016 Jun 30;57(3):276-86. doi: 10.3325/cmj.2016.57.276.
- Curtis LM, Datiles MB 3rd, Steinberg SM, Mitchell SA, Bishop RJ, Cowen EW, Mays J, McCarty JM, Kuzmina Z, Pirsl F, Fowler DH, Gress RE, Pavletic SZ. Predictive models for ocular chronic graft-versus-host disease diagnosis and disease activity in transplant clinical practice. Haematologica. 2015 Sep;100(9):1228-36. doi: 10.3324/haematol.2015.124131. Epub 2015 Jun 18.
- Bassim CW, Fassil H, Dobbin M, Steinberg SM, Baird K, Cole K, Joe G, Comis LE, Mitchell SA, Grkovic L, Edwards D, Mays JW, Cowen EW, Pulanic D, Williams KM, Gress RE, Pavletic SZ. Malnutrition in patients with chronic GVHD. Bone Marrow Transplant. 2014 Oct;49(10):1300-6. doi: 10.1038/bmt.2014.145. Epub 2014 Jul 14.
- Martires KJ, Baird K, Steinberg SM, Grkovic L, Joe GO, Williams KM, Mitchell SA, Datiles M, Hakim FT, Pavletic SZ, Cowen EW. Sclerotic-type chronic GVHD of the skin: clinical risk factors, laboratory markers, and burden of disease. Blood. 2011 Oct 13;118(15):4250-7. doi: 10.1182/blood-2011-04-350249. Epub 2011 Jul 26.
- Clark J, Yao L, Pavletic SZ, Krumlauf M, Mitchell S, Turner ML, Cowen EW. Magnetic resonance imaging in sclerotic-type chronic graft-vs-host disease. Arch Dermatol. 2009 Aug;145(8):918-22. doi: 10.1001/archdermatol.2009.78.
- Imanguli MM, Swaim WD, League SC, Gress RE, Pavletic SZ, Hakim FT. Increased T-bet+ cytotoxic effectors and type I interferon-mediated processes in chronic graft-versus-host disease of the oral mucosa. Blood. 2009 Apr 9;113(15):3620-30. doi: 10.1182/blood-2008-07-168351. Epub 2009 Jan 23.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
26 ottobre 2004
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 settembre 2004
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 settembre 2004
Primo Inserito (Stimato)
22 settembre 2004
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
9 febbraio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 febbraio 2024
Ultimo verificato
7 febbraio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 040281
- 04-C-0281
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
.Tutti gli IPD registrati nella cartella clinica saranno condivisi con gli investigatori intramurali su richiesta.
@@@@@@Inoltre, tutti i dati di sequenziamento genomico su larga scala saranno condivisi con gli abbonati a dbGaP.
Periodo di condivisione IPD
Dati clinici disponibili durante lo studio ea tempo indeterminato.@@@@@@Genomica
i dati sono disponibili una volta caricati i dati genomici per piano GDS del protocollo per tutto il tempo in cui il database è attivo.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
I dati di questo studio possono essere richiesti contattando il PI.@@@@@@I dati genomici sono resi disponibili tramite dbGaP tramite richieste ai custodi dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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