만성 이식편대숙주병의 결과를 결정하는 임상 및 생물학적 요인의 자연사 연구
2024년 2월 8일 업데이트: National Cancer Institute (NCI)
배경:
- 만성 이식편대숙주병(cGVHD)은 동종 조혈모세포이식(alloHSCT) 후에 발생하는 다기관 동종면역 및 자가면역 질환입니다. 면역 조절 장애, 면역 결핍, 장기 기능 손상 및 생존 감소가 특징입니다.
- 매년 약 8000명의 환자가 북미에서 동종 조혈모세포이식(alloHSCT)을 받고 이식된 환자의 약 50%가 cGVHD가 발생합니다.
- 만성 GVHD는 또한 매우 다양한 방식으로 많은 장기 시스템에 동시에 영향을 미치고 여러 의료 전문 분야에 의한 복잡하고 조정된 의료 관리가 필요한 장애입니다. cGVHD는 암 치료 및 조혈 줄기 세포 이식의 가장 심각한 합병증 중 하나이기 때문에 cGVHD에 대한 이해와 효과적인 치료법의 진전이 시급합니다.
목표:
- cGVHD의 병인 및 자연사 연구를 위한 다학제 진료 인프라 구축.
- cGVHD 환자의 임상 및 생물학적 예후 마커를 전향적으로 식별하기 위해
- 임상적으로 관련된 cGVHD 등급 척도 개발
- cGVHD의 새로운 생물학적 특성을 식별하고 임상 병력 및 프레젠테이션의 맥락에서 설명
- cGVHD 활동의 잠재적인 임상 및 생물학적 마커를 식별하기 위해
- cGVHD 관련 이식편 대 종양 효과의 생물학에 대한 이해를 향상시키기 위해
- NCI 및 NIH에서 cGVHD 치료 프로토콜에 대한 잠재적 환자 식별
적임:
- 기본 진단과 무관하게 만성 이식편대숙주병 평가를 위해 1차 이식 의사가 의뢰한 1세 이상의 환자.
설계:
- 환자는 NCI cGVHD 클리닉에서 초기 임상 및 검사실 복합 전문 검사를 받습니다.
- 진단을 확인하고/하거나 다른 병리학적 과정을 배제하기 위해 최소 침습 생검 및 드물게는 심부 조직 생검을 실시할 수 있습니다(성인의 경우에만 해당).
- 장기 결과 평가를 위한 장기 데이터 수집은 가능한 한 매년 수행됩니다.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
배경:
- 만성 이식편대숙주병(cGVHD)은 동종 조혈모세포이식(alloHSCT) 후에 발생하는 다기관 동종면역 및 자가면역 질환입니다. 면역 조절 장애, 면역 결핍, 장기 기능 손상 및 생존 감소가 특징입니다.
- 매년 약 8000명의 환자가 북미에서 동종 조혈모세포이식(alloHSCT)을 받고 이식된 환자의 약 50%가 cGVHD가 발생합니다.
- 만성 GVHD는 또한 매우 다양한 방식으로 많은 장기 시스템에 동시에 영향을 미치고 여러 의료 전문 분야에 의한 복잡하고 조정된 의료 관리가 필요한 장애입니다. cGVHD는 암 치료 및 조혈 줄기 세포 이식의 가장 심각한 합병증 중 하나이기 때문에 cGVHD에 대한 이해와 효과적인 치료법의 진전이 시급합니다.
목표:
- cGVHD의 병인 및 자연사 연구를 위한 다학제 진료 인프라 구축.
- cGVHD 환자의 임상 및 생물학적 예후 마커를 전향적으로 식별하기 위해
- 임상적으로 관련된 cGVHD 등급 척도 개발
- cGVHD의 새로운 생물학적 특성을 식별하고 임상 병력 및 프레젠테이션의 맥락에서 설명
- cGVHD 활동의 잠재적인 임상 및 생물학적 마커를 식별하기 위해
- cGVHD 관련 이식편 대 종양 효과의 생물학에 대한 이해를 향상시키기 위해
- NCI 및 NIH에서 cGVHD 치료 프로토콜에 대한 잠재적 환자 식별
적임:
- 기본 진단과 무관하게 만성 이식편대숙주병 평가를 위해 1차 이식 의사가 의뢰한 1세 이상의 환자.
설계:
- 환자는 NCI cGVHD 클리닉에서 초기 임상 및 검사실 복합 전문 검사를 받습니다.
- 진단을 확인하고/하거나 다른 병리학적 과정을 배제하기 위해 최소 침습 생검 및 드물게는 심부 조직 생검을 실시할 수 있습니다(성인의 경우에만 해당).
- 장기 결과 평가를 위한 장기 데이터 수집은 가능한 한 매년 수행됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
650
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Steven Z Pavletic, M.D.
- 전화번호: (240) 760-6174
- 이메일: sp326h@nih.gov
연구 장소
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- 모병
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
환자는 추천을 통해 또는 NIH에서 동반 임상 프로토콜에 있던 환자 중에서 선택됩니다.
설명
포함 기준:
- 나이 또는 기본 진단과 독립적으로 만성 이식편대숙주병 평가를 위해 주 이식 의사가 의뢰한 1세 이상의 모든 환자
- 환자 또는 환자의 법정대리인이 동의할 수 있고 동의할 의사가 있습니다.
제외 기준:
- 중요한 의학적 상태 또는 PI 평가에서 연구를 견디거나 준수하거나 완료하는 환자의 능력에 영향을 줄 수 있는 기타 중요한 상황
PI 평가에서 기대 수명이 3개월 미만인 환자.
참고: 급성 및 만성 GVHD를 임상적으로 명확하게 구분하는 것이 항상 가능한 것은 아니기 때문에 급성 GVHD 환자는 cGVHD 클리닉의 임상 평가를 기반으로 만성 GVHD의 가능성이 안정적으로 제외될 때까지 선험적으로 제외되지 않습니다. .
- 임산부는 환자와 태아의 안전을 위해 여러 검사를 제외해야 하므로 이 연구에서 제외됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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코호트 1
동종 줄기세포 이식을 받은 환자 중 cGVHD로 진단된 환자
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코호트 2
동종 줄기 세포 이식을 받은 소아 환자 중 cGVHD로 진단된 환자
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코호트 3
동종 줄기 세포 이식을 받고 생검, 혈액 및 소변 샘플만 제출하기로 선택한 환자
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코호트 4
동종 줄기 세포 이식을 받았고 cGVHD로 진단되지 않은 환자
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CGVHD 환자의 임상적, 생물학적 예후 인자에 대한 후보 마커를 전향적으로 식별하고 예후 모델 개발
기간: 프로토콜 입력 후 2년 + 3개월
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여러 의료 전문 분야를 통해 데이터를 수집하는 환자 평가 데이터는 개별적으로 그리고 임상 결과에 대해 검사됩니다.
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프로토콜 입력 후 2년 + 3개월
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CGVHD 관련 이식편 대 종양 효과(GVT)의 생물학에 대한 현재의 이해를 향상시키기 위해.
기간: 전진
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실험실 분석을 통해 cGVHD가 항암 효과를 발휘하는 메커니즘을 연구합니다.
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전진
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CGVHD 활동의 잠재적인 임상 및 생물학적 마커를 식별하기 위해
기간: 전진
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병인 및/또는 질병 단계의 분자 표지와 관련된 위험 및 결과 평가.
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전진
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CGVHD의 새로운 생물학적 특성을 식별하고 임상 병력 및 프레젠테이션의 맥락에서 설명
기간: 전진
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여러 의료 전문 분야를 통한 데이터 수집을 통해 특정 임상 및 생물학적 특성의 가중치와 주요 임상 결과 예측을 위한 질병 중증도 척도를 평가합니다.
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전진
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CGVHD의 병인 및 자연사 연구를 위한 다학제 진료 인프라 구축
기간: 전진
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CGVHD의 임상 및 생물학적 특성 평가.
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전진
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임상적으로 관련된 cGVHD 등급 척도 개발
기간: 전진
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전향적 데이터 수집 및 분석을 통해 임상 연구에서 반응 또는 결과를 측정하기 위한 도구로서 적절한 병기 결정을 개발합니다.
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전진
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Steven Z Pavletic, M.D., National Cancer Institute (NCI)
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Yang AH, Han MAT, Samala N, Rizvi BS, Marchalik R, Etzion O, Wright EC, Cao L, Hakim FT, Jones E, Kapuria D, Hickstein DD, Fowler D, Kanakry JA, Kanakry CG, Kleiner DE, Koh C, Pavletic SZ, Heller T. Characterization of Hepatic Dysfunction in Subjects Diagnosed With Chronic GVHD by NIH Consensus Criteria. Transplant Cell Ther. 2022 Nov;28(11):747.e1-747.e10. doi: 10.1016/j.jtct.2022.07.017. Epub 2022 Jul 22.
- Ruben CL, Pirsl F, Steinberg SM, Holtzman NG, Parsons-Wandell L, Baruffaldi J, Curtis LM, Mitchell SA, Kerep AZ, Cowen EW, Berger A, Joe GO, Datiles MB 3rd, Mays JW, Pavletic SZ. Predictors of hematologic malignancy relapse in patients with advanced chronic graft-versus-host disease. Bone Marrow Transplant. 2021 Jul;56(7):1584-1592. doi: 10.1038/s41409-021-01211-2. Epub 2021 Feb 1.
- Katic M, Pirsl F, Steinberg SM, Dobbin M, Curtis LM, Pulanic D, Desnica L, Titarenko I, Pavletic SZ. Vitamin D levels and their associations with survival and major disease outcomes in a large cohort of patients with chronic graft-vs-host disease. Croat Med J. 2016 Jun 30;57(3):276-86. doi: 10.3325/cmj.2016.57.276.
- Curtis LM, Datiles MB 3rd, Steinberg SM, Mitchell SA, Bishop RJ, Cowen EW, Mays J, McCarty JM, Kuzmina Z, Pirsl F, Fowler DH, Gress RE, Pavletic SZ. Predictive models for ocular chronic graft-versus-host disease diagnosis and disease activity in transplant clinical practice. Haematologica. 2015 Sep;100(9):1228-36. doi: 10.3324/haematol.2015.124131. Epub 2015 Jun 18.
- Bassim CW, Fassil H, Dobbin M, Steinberg SM, Baird K, Cole K, Joe G, Comis LE, Mitchell SA, Grkovic L, Edwards D, Mays JW, Cowen EW, Pulanic D, Williams KM, Gress RE, Pavletic SZ. Malnutrition in patients with chronic GVHD. Bone Marrow Transplant. 2014 Oct;49(10):1300-6. doi: 10.1038/bmt.2014.145. Epub 2014 Jul 14.
- Martires KJ, Baird K, Steinberg SM, Grkovic L, Joe GO, Williams KM, Mitchell SA, Datiles M, Hakim FT, Pavletic SZ, Cowen EW. Sclerotic-type chronic GVHD of the skin: clinical risk factors, laboratory markers, and burden of disease. Blood. 2011 Oct 13;118(15):4250-7. doi: 10.1182/blood-2011-04-350249. Epub 2011 Jul 26.
- Clark J, Yao L, Pavletic SZ, Krumlauf M, Mitchell S, Turner ML, Cowen EW. Magnetic resonance imaging in sclerotic-type chronic graft-vs-host disease. Arch Dermatol. 2009 Aug;145(8):918-22. doi: 10.1001/archdermatol.2009.78.
- Imanguli MM, Swaim WD, League SC, Gress RE, Pavletic SZ, Hakim FT. Increased T-bet+ cytotoxic effectors and type I interferon-mediated processes in chronic graft-versus-host disease of the oral mucosa. Blood. 2009 Apr 9;113(15):3620-30. doi: 10.1182/blood-2008-07-168351. Epub 2009 Jan 23.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2004년 10월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2004년 9월 21일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2004년 9월 21일
처음 게시됨 (추정된)
2004년 9월 22일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 2월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 2월 8일
마지막으로 확인됨
2024년 2월 7일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 040281
- 04-C-0281
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
.의료 기록에 기록된 모든 IPD는 요청 시 교내 조사관과 공유됩니다.
@@@@@@또한 모든 대규모 게놈 시퀀싱 데이터는 dbGaP 가입자와 공유됩니다.
IPD 공유 기간
임상 데이터는 연구 기간 동안 및 무기한 제공됩니다.@@@@@@Genomic
데이터베이스가 활성화되어 있는 한 프로토콜 GDS 계획에 따라 게놈 데이터가 업로드되면 데이터를 사용할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
이 연구의 데이터는 PI에 연락하여 요청할 수 있습니다.@@@@@@게놈 데이터는 데이터 관리자에게 요청을 통해 dbGaP를 통해 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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