Természettudományi tanulmány a krónikus graft-versus-host betegség kimenetelét meghatározó klinikai és biológiai tényezőkről
2024. február 8. frissítette: National Cancer Institute (NCI)
Háttér:
- A krónikus graft-versus-host betegség (cGVHD) egy több szervet érintő alloimmun és autoimmun rendellenesség, amely allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációt (alloHSCT) követően jelentkezik. Jellemzője az immunrendszer szabályozási zavara, immunhiány, károsodott szervműködés és a túlélés csökkenése.
- Évente körülbelül 8000 beteg kap allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációt (alloHSCT) Észak-Amerikában, és az átültetett betegek körülbelül 50%-ánál alakul ki cGVHD.
- A krónikus GVHD egy olyan rendellenesség is, amely egyidejűleg számos szervrendszert érint nagyon változó módon, és több orvosi szakterület komplex és összehangolt orvosi kezelését igényli. Sürgősen előrelépésre van szükség a cGVHD megértésében és hatékony kezelésében, mivel ez a rákterápia és a hematopoietikus őssejt-transzplantáció egyik legsúlyosabb szövődménye.
Célok:
- Multidiszciplináris klinikai infrastruktúra létrehozása a cGVHD patogenezisének és természetrajzának tanulmányozására.
- Klinikai és biológiai prognosztikai markerek prospektív azonosítása cGVHD-s betegekben
- Klinikailag releváns cGVHD osztályozási skálák kidolgozása
- A cGVHD új biológiai jellemzőinek azonosítása és leírása a klinikai anamnézis és a megjelenés összefüggésében
- A cGVHD aktivitás lehetséges klinikai és biológiai markereinek azonosítása
- A cGVHD-vel összefüggő graft-versus-tumor hatások biológiájának jobb megértése
- A potenciális betegek azonosítása a cGVHD kezelési protokollok számára az NCI-nél és az NIH-nál
Jogosultság:
- Az 1 éves vagy annál idősebb betegek, akiket az elsődleges transzplantációs orvos utalt be a krónikus graft versus-host betegség értékelésére, függetlenül az alapdiagnózistól.
Tervezés:
- A páciens kezdeti klinikai és laboratóriumi multispecialitásos feldolgozáson esik át az NCI cGVHD klinikán.
- Minimálisan invazív biopszia és ritkán mélyszöveti biopszia vehető a diagnózis megerősítésére és/vagy egyéb kóros folyamatok kizárására (csak felnőtteknél).
- A hosszú távú eredmények értékelésére szolgáló hosszú távú adatgyűjtést lehetőség szerint évente végezzük
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Részletes leírás
Háttér:
- A krónikus graft-versus-host betegség (cGVHD) egy több szervet érintő alloimmun és autoimmun rendellenesség, amely allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációt (alloHSCT) követően jelentkezik. Jellemzője az immunrendszer szabályozási zavara, immunhiány, károsodott szervműködés és a túlélés csökkenése.
- Évente körülbelül 8000 beteg kap allogén hematopoietikus őssejt-transzplantációt (alloHSCT) Észak-Amerikában, és az átültetett betegek körülbelül 50%-ánál alakul ki cGVHD.
- A krónikus GVHD egy olyan rendellenesség is, amely egyidejűleg számos szervrendszert érint nagyon változó módon, és több orvosi szakterület komplex és összehangolt orvosi kezelését igényli. Sürgősen előrelépésre van szükség a cGVHD megértésében és hatékony kezelésében, mivel ez a rákterápia és a hematopoietikus őssejt-transzplantáció egyik legsúlyosabb szövődménye.
Célok:
- Multidiszciplináris klinikai infrastruktúra létrehozása a cGVHD patogenezisének és természetrajzának tanulmányozására.
- Klinikai és biológiai prognosztikai markerek prospektív azonosítása cGVHD-s betegekben
- Klinikailag releváns cGVHD osztályozási skálák kidolgozása
- A cGVHD új biológiai jellemzőinek azonosítása és leírása a klinikai anamnézis és a megjelenés összefüggésében
- A cGVHD aktivitás lehetséges klinikai és biológiai markereinek azonosítása
- A cGVHD-vel összefüggő graft-versus-tumor hatások biológiájának jobb megértése
- A potenciális betegek azonosítása a cGVHD kezelési protokollok számára az NCI-nél és az NIH-nál
Jogosultság:
- Az 1 éves vagy annál idősebb betegek, akiket az elsődleges transzplantációs orvos utalt be a krónikus graft versus-host betegség értékelésére, függetlenül az alapdiagnózistól.
Tervezés:
- A páciens kezdeti klinikai és laboratóriumi multispecialitásos feldolgozáson esik át az NCI cGVHD klinikán.
- Minimálisan invazív biopszia és ritkán mélyszöveti biopszia vehető a diagnózis megerősítésére és/vagy egyéb kóros folyamatok kizárására (csak felnőtteknél).
- A hosszú távú eredmények értékelésére szolgáló hosszú távú adatgyűjtést lehetőség szerint évente végezzük
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
650
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Steven Z Pavletic, M.D.
- Telefonszám: (240) 760-6174
- E-mail: sp326h@nih.gov
Tanulmányi helyek
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
- Toborzás
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A betegeket beutalókkal vagy olyan betegek közül választják ki, akik az NIH kísérő klinikai protokolljain szerepeltek.
Leírás
BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
- Minden 1 éves vagy annál idősebb beteg, akit az elsődleges transzplantációs orvos a krónikus graft-versus-host betegség értékelésére utal be, függetlenül az életkortól vagy az alapdiagnózistól
- A beteg vagy a beteg törvényes képviselője képes és hajlandó beleegyezését adni.
KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:
- Jelentős egészségügyi állapot vagy bármely más olyan jelentős körülmény, amely a PI-k értékelése során befolyásolhatja a beteg azon képességét, hogy tolerálja, megfeleljen vagy befejezze a vizsgálatot.
Azok a betegek, akiknek a PI értékelésében a várható élettartam kevesebb, mint 3 hónap.
Megjegyzés: Mivel nem mindig lehetséges egyértelmű klinikai különbséget tenni az akut és a krónikus GVHD között, az akut GVHD-ben szenvedő betegeket a priori nem zárják ki mindaddig, amíg a krónikus GVHD lehetőségét megbízhatóan kizárják a cGVHD klinikán végzett klinikai értékelések alapján. .
- A terhes nőket kizárják ebből a vizsgálatból, mert a beteg és a magzat biztonsága érdekében több tesztet is ki kell zárni.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
1. kohorsz
Allogén őssejt-átültetésen átesett betegek, akiknél cGVHD-t diagnosztizáltak
|
|
2. kohorsz
Gyermekgyógyászati betegek, akik allogén őssejt-transzplantáción estek át, és cGVHD-vel diagnosztizáltak
|
|
3. kohorsz
Allogén őssejt-átültetésen átesett betegek, akik csak biopsziát, vér- és vizeletmintákat küldenek be
|
|
4. kohorsz
Allogén őssejt-transzplantáción átesett betegek, akiknél nem diagnosztizáltak cGVHD-t
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A klinikai és biológiai prognosztikai faktorok jelölt markereinek prospektív azonosítása cGVHD-s betegekben és prognosztikai modell kidolgozása
Időkeret: 2 év + 3 hónap a jegyzőkönyv felvétele után
|
Betegértékelések, amelyek eredményeként több orvosi szakterületen keresztül gyűjtenek adatokat; az adatokat egyenként és a klinikai eredményekhez viszonyítva vizsgálják meg.
|
2 év + 3 hónap a jegyzőkönyv felvétele után
|
|
A cGVHD-vel összefüggő graft-versus-tumor hatások (GVT) biológiájával kapcsolatos jelenlegi ismereteink javítása.
Időkeret: folyamatban lévő
|
Mechanizmusok tanulmányozása arra vonatkozóan, hogy a cGVHD hogyan fejti ki rákellenes hatását laboratóriumi elemzéssel.
|
folyamatban lévő
|
|
A cGVHD aktivitás lehetséges klinikai és biológiai markereinek azonosítása
Időkeret: folyamatban lévő
|
A kockázat és az eredmény értékelése a patogenezis és/vagy a betegség stádiumának molekuláris markereivel összefüggésben.
|
folyamatban lévő
|
|
A cGVHD új biológiai jellemzőinek azonosítása és leírása a klinikai anamnézis és a megjelenés összefüggésében
Időkeret: folyamatban lévő
|
Számos orvosi szakterületen keresztüli adatgyűjtés révén felmérheti az egyes klinikai és biológiai jellemzők súlyát és a betegség súlyossági skáláit a főbb klinikai kimenetelek előrejelzéséhez.
|
folyamatban lévő
|
|
Multidiszciplináris klinikai infrastruktúra létrehozása a cGVHD patogenezisének és természetrajzának tanulmányozására
Időkeret: folyamatban lévő
|
A cGVHD klinikai és biológiai jellemzőinek értékelése.
|
folyamatban lévő
|
|
Klinikailag releváns cGVHD osztályozási skálák kidolgozása
Időkeret: folyamatban lévő
|
A klinikai vizsgálatok során adott válaszok vagy eredmények mérésének eszközeként megfelelő stádiumbesorolást dolgozzon ki az adatok prospektív gyűjtése és elemzése révén.
|
folyamatban lévő
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Steven Z Pavletic, M.D., National Cancer Institute (NCI)
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Yang AH, Han MAT, Samala N, Rizvi BS, Marchalik R, Etzion O, Wright EC, Cao L, Hakim FT, Jones E, Kapuria D, Hickstein DD, Fowler D, Kanakry JA, Kanakry CG, Kleiner DE, Koh C, Pavletic SZ, Heller T. Characterization of Hepatic Dysfunction in Subjects Diagnosed With Chronic GVHD by NIH Consensus Criteria. Transplant Cell Ther. 2022 Nov;28(11):747.e1-747.e10. doi: 10.1016/j.jtct.2022.07.017. Epub 2022 Jul 22.
- Ruben CL, Pirsl F, Steinberg SM, Holtzman NG, Parsons-Wandell L, Baruffaldi J, Curtis LM, Mitchell SA, Kerep AZ, Cowen EW, Berger A, Joe GO, Datiles MB 3rd, Mays JW, Pavletic SZ. Predictors of hematologic malignancy relapse in patients with advanced chronic graft-versus-host disease. Bone Marrow Transplant. 2021 Jul;56(7):1584-1592. doi: 10.1038/s41409-021-01211-2. Epub 2021 Feb 1.
- Katic M, Pirsl F, Steinberg SM, Dobbin M, Curtis LM, Pulanic D, Desnica L, Titarenko I, Pavletic SZ. Vitamin D levels and their associations with survival and major disease outcomes in a large cohort of patients with chronic graft-vs-host disease. Croat Med J. 2016 Jun 30;57(3):276-86. doi: 10.3325/cmj.2016.57.276.
- Curtis LM, Datiles MB 3rd, Steinberg SM, Mitchell SA, Bishop RJ, Cowen EW, Mays J, McCarty JM, Kuzmina Z, Pirsl F, Fowler DH, Gress RE, Pavletic SZ. Predictive models for ocular chronic graft-versus-host disease diagnosis and disease activity in transplant clinical practice. Haematologica. 2015 Sep;100(9):1228-36. doi: 10.3324/haematol.2015.124131. Epub 2015 Jun 18.
- Bassim CW, Fassil H, Dobbin M, Steinberg SM, Baird K, Cole K, Joe G, Comis LE, Mitchell SA, Grkovic L, Edwards D, Mays JW, Cowen EW, Pulanic D, Williams KM, Gress RE, Pavletic SZ. Malnutrition in patients with chronic GVHD. Bone Marrow Transplant. 2014 Oct;49(10):1300-6. doi: 10.1038/bmt.2014.145. Epub 2014 Jul 14.
- Martires KJ, Baird K, Steinberg SM, Grkovic L, Joe GO, Williams KM, Mitchell SA, Datiles M, Hakim FT, Pavletic SZ, Cowen EW. Sclerotic-type chronic GVHD of the skin: clinical risk factors, laboratory markers, and burden of disease. Blood. 2011 Oct 13;118(15):4250-7. doi: 10.1182/blood-2011-04-350249. Epub 2011 Jul 26.
- Clark J, Yao L, Pavletic SZ, Krumlauf M, Mitchell S, Turner ML, Cowen EW. Magnetic resonance imaging in sclerotic-type chronic graft-vs-host disease. Arch Dermatol. 2009 Aug;145(8):918-22. doi: 10.1001/archdermatol.2009.78.
- Imanguli MM, Swaim WD, League SC, Gress RE, Pavletic SZ, Hakim FT. Increased T-bet+ cytotoxic effectors and type I interferon-mediated processes in chronic graft-versus-host disease of the oral mucosa. Blood. 2009 Apr 9;113(15):3620-30. doi: 10.1182/blood-2008-07-168351. Epub 2009 Jan 23.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2004. október 26.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2004. szeptember 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2004. szeptember 21.
Első közzététel (Becsült)
2004. szeptember 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2024. február 9.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. február 8.
Utolsó ellenőrzés
2024. február 7.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 040281
- 04-C-0281
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
.Az egészségügyi dokumentációban rögzített összes IPD-t kérésre megosztjuk az intramurális nyomozókkal.
@@@@@@Emellett minden nagyszabású genomikus szekvenálási adat meg lesz osztva a dbGaP előfizetőivel.
IPD megosztási időkeret
A vizsgálat során és határozatlan ideig elérhető klinikai adatok.@@@@@@Genomic
az adatok akkor állnak rendelkezésre, ha a genomikai adatokat a protokoll GDS-terv szerint feltöltik, mindaddig, amíg az adatbázis aktív.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A vizsgálatból származó adatokat a PI címen lehet kérni.@@@@@@ A genomikus adatok a dbGaP-n keresztül elérhetők az adatőrzőkhöz intézett kérések útján.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .