Étude de l'histoire naturelle des facteurs cliniques et biologiques déterminant les résultats dans la maladie chronique du greffon contre l'hôte
4 septembre 2026 mis à jour par: National Cancer Institute (NCI)
Arrière plan:
- La maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD) est une maladie allo-immune et auto-immune multiviscérale qui survient après une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (alloHSCT). Elle se caractérise par un dérèglement immunitaire, une immunodéficience, une altération de la fonction des organes et une diminution de la survie.
- Chaque année, environ 8 000 patients reçoivent une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (alloHSCT) en Amérique du Nord et environ 50 % des patients transplantés développent une GVHDc.
- La GVHD chronique est également un trouble qui affecte simultanément de nombreux systèmes d'organes de manière très variable et nécessite une prise en charge médicale complexe et coordonnée par plusieurs spécialités médicales. Il est urgent de progresser dans la compréhension et les traitements efficaces de la GVHDc, car il s'agit de l'une des complications les plus graves du traitement du cancer et de la greffe de cellules souches hématopoïétiques.
Objectifs:
- Établir une infrastructure clinique multidisciplinaire pour l'étude de la pathogenèse et de l'histoire naturelle de la cGVHD.
- Identifier de manière prospective des marqueurs pronostiques cliniques et biologiques chez les patients atteints de cGVHD
- Développer des échelles de classement de la cGVHD cliniquement pertinentes
- Identifier de nouvelles caractéristiques biologiques de la GVHDc et les décrire dans le contexte de l'histoire clinique et de la présentation
- Identifier les marqueurs cliniques et biologiques potentiels de l'activité de la cGVHD
- Améliorer la compréhension de la biologie des effets du greffon contre la tumeur associés à la cGVHD
- Identifier les patients potentiels pour les protocoles de traitement de la GVHDc au NCI et au NIH
Admissibilité:
-Patients âgés d'un an et plus référés par le médecin transplanteur principal pour l'évaluation de la maladie chronique du greffon contre l'hôte, indépendamment du diagnostic sous-jacent.
Concevoir:
- Le patient subit un bilan clinique et de laboratoire multispécialisé initial à la clinique NCI cGVHD.
- Des biopsies mini-invasives et, rarement, une biopsie des tissus profonds peuvent être obtenues pour confirmer le diagnostic et/ou exclure un autre processus pathologique (chez les adultes uniquement).
- La collecte de données à long terme pour l'évaluation des résultats à long terme sera effectuée annuellement dans la mesure du possible
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Description détaillée
Arrière plan:
- La maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD) est une maladie allo-immune et auto-immune multiviscérale qui survient après une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (alloHSCT). Elle se caractérise par un dérèglement immunitaire, une immunodéficience, une altération de la fonction des organes et une diminution de la survie.
- Chaque année, environ 8 000 patients reçoivent une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (alloHSCT) en Amérique du Nord et environ 50 % des patients transplantés développent une GVHDc.
- La GVHD chronique est également un trouble qui affecte simultanément de nombreux systèmes d'organes de manière très variable et nécessite une prise en charge médicale complexe et coordonnée par plusieurs spécialités médicales. Il est urgent de progresser dans la compréhension et les traitements efficaces de la GVHDc, car il s'agit de l'une des complications les plus graves du traitement du cancer et de la greffe de cellules souches hématopoïétiques.
Objectifs:
- Établir une infrastructure clinique multidisciplinaire pour l'étude de la pathogenèse et de l'histoire naturelle de la cGVHD.
- Identifier de manière prospective des marqueurs pronostiques cliniques et biologiques chez les patients atteints de cGVHD
- Développer des échelles de classement de la cGVHD cliniquement pertinentes
- Identifier de nouvelles caractéristiques biologiques de la GVHDc et les décrire dans le contexte de l'histoire clinique et de la présentation
- Identifier les marqueurs cliniques et biologiques potentiels de l'activité de la cGVHD
- Améliorer la compréhension de la biologie des effets du greffon contre la tumeur associés à la cGVHD
- Identifier les patients potentiels pour les protocoles de traitement de la GVHDc au NCI et au NIH
Admissibilité:
-Patients âgés d'un an et plus référés par le médecin transplanteur principal pour l'évaluation de la maladie chronique du greffon contre l'hôte, indépendamment du diagnostic sous-jacent.
Concevoir:
- Le patient subit un bilan clinique et de laboratoire multispécialisé initial à la clinique NCI cGVHD.
- Des biopsies mini-invasives et, rarement, une biopsie des tissus profonds peuvent être obtenues pour confirmer le diagnostic et/ou exclure un autre processus pathologique (chez les adultes uniquement).
- La collecte de données à long terme pour l'évaluation des résultats à long terme sera effectuée annuellement dans la mesure du possible
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
650
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Najla El Jurdi, M.D.
- Numéro de téléphone: (240) 992-4033
- E-mail: najla.eljurdi@nih.gov
Lieux d'étude
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- Recrutement
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les patients seront sélectionnés via des références ou parmi des patients qui suivaient des protocoles cliniques compagnons au NIH.
La description
CRITÈRE D'INTÉGRATION:
- Tout patient âgé d'un an et plus référé par le médecin transplanteur principal pour l'évaluation d'une maladie chronique du greffon contre l'hôte, indépendamment de l'âge ou du diagnostic sous-jacent
- Le patient ou son représentant légal est capable et disposé à donner son consentement.
CRITÈRE D'EXCLUSION:
- Condition médicale importante ou toute autre circonstance importante qui pourrait, dans l'évaluation des IP, affecter la capacité du patient à tolérer, se conformer ou terminer l'étude
Les patients qui, dans l'évaluation des PI, ont une espérance de vie inférieure à 3 mois.
Remarque : Comme il n'est pas toujours possible de faire une distinction clinique claire entre la GVHD aiguë et la GVHD chronique, les patients atteints de GVHD aiguë ne sont pas exclus a priori jusqu'à ce que la possibilité d'une GVHD chronique soit exclue de manière fiable sur la base des évaluations cliniques de la clinique de GVHDc. .
- Les femmes enceintes sont exclues de cette étude car plusieurs tests devraient être exclus pour la sécurité de la patiente et du fœtus.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
|---|
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Cohorte 1
Les patients qui ont subi une greffe de cellules souches allogéniques et qui reçoivent un diagnostic de cGVHD
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Cohorte 2
Patients pédiatriques qui ont subi une greffe de cellules souches allogéniques et qui reçoivent un diagnostic de cGVHD
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Cohorte 3
Les patients qui ont subi une allogreffe de cellules souches et qui choisissent de soumettre uniquement des échantillons de biopsie, de sang et d'urine
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Cohorte 4
Patients ayant subi une allogreffe de cellules souches et n'ayant pas reçu de diagnostic de GVHDc
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Identifier de manière prospective des marqueurs candidats pour les facteurs pronostiques cliniques et biologiques chez les patients atteints de GVHDc et développer un modèle pronostique
Délai: 2 ans + 3 mois après l'entrée du protocole
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Évaluations de patients aboutissant à une collecte de données via plusieurs spécialités médicales ; les données seront examinées individuellement et par rapport aux résultats cliniques.
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2 ans + 3 mois après l'entrée du protocole
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Améliorer notre compréhension actuelle de la biologie des effets du greffon contre la tumeur (GVT) associés à la cGVHD.
Délai: en cours
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Étudier les mécanismes de la façon dont la cGVHD exerce ses effets anticancéreux via des analyses en laboratoire.
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en cours
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Identifier les marqueurs cliniques et biologiques potentiels de l'activité de la cGVHD
Délai: en cours
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Évaluation du risque et des résultats liés aux marqueurs moléculaires de la pathogenèse et/ou au stade de la maladie.
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en cours
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Identifier de nouvelles caractéristiques biologiques de la GVHDc et les décrire dans le contexte de l'histoire clinique et de la présentation
Délai: en cours
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Grâce à la collecte de données via plusieurs spécialités médicales, évaluez le poids des caractéristiques cliniques et biologiques spécifiques et des échelles de gravité de la maladie pour prédire les principaux résultats cliniques.
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en cours
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Établir une infrastructure clinique multidisciplinaire pour l'étude de la pathogenèse et de l'histoire naturelle de la cGVHD
Délai: en cours
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Évaluation des caractéristiques cliniques et biologiques de la cGVHD.
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en cours
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Développer des échelles de classement de la cGVHD cliniquement pertinentes
Délai: en cours
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Développer une stadification appropriée comme outil pour mesurer les réponses ou les résultats dans les études cliniques grâce à la collecte et à l'analyse prospectives des données.
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en cours
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Najla El Jurdi, M.D., National Cancer Institute (NCI)
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Yang AH, Han MAT, Samala N, Rizvi BS, Marchalik R, Etzion O, Wright EC, Cao L, Hakim FT, Jones E, Kapuria D, Hickstein DD, Fowler D, Kanakry JA, Kanakry CG, Kleiner DE, Koh C, Pavletic SZ, Heller T. Characterization of Hepatic Dysfunction in Subjects Diagnosed With Chronic GVHD by NIH Consensus Criteria. Transplant Cell Ther. 2022 Nov;28(11):747.e1-747.e10. doi: 10.1016/j.jtct.2022.07.017. Epub 2022 Jul 22.
- Ruben CL, Pirsl F, Steinberg SM, Holtzman NG, Parsons-Wandell L, Baruffaldi J, Curtis LM, Mitchell SA, Kerep AZ, Cowen EW, Berger A, Joe GO, Datiles MB 3rd, Mays JW, Pavletic SZ. Predictors of hematologic malignancy relapse in patients with advanced chronic graft-versus-host disease. Bone Marrow Transplant. 2021 Jul;56(7):1584-1592. doi: 10.1038/s41409-021-01211-2. Epub 2021 Feb 1.
- Katic M, Pirsl F, Steinberg SM, Dobbin M, Curtis LM, Pulanic D, Desnica L, Titarenko I, Pavletic SZ. Vitamin D levels and their associations with survival and major disease outcomes in a large cohort of patients with chronic graft-vs-host disease. Croat Med J. 2016 Jun 30;57(3):276-86. doi: 10.3325/cmj.2016.57.276.
- Curtis LM, Datiles MB 3rd, Steinberg SM, Mitchell SA, Bishop RJ, Cowen EW, Mays J, McCarty JM, Kuzmina Z, Pirsl F, Fowler DH, Gress RE, Pavletic SZ. Predictive models for ocular chronic graft-versus-host disease diagnosis and disease activity in transplant clinical practice. Haematologica. 2015 Sep;100(9):1228-36. doi: 10.3324/haematol.2015.124131. Epub 2015 Jun 18.
- Bassim CW, Fassil H, Dobbin M, Steinberg SM, Baird K, Cole K, Joe G, Comis LE, Mitchell SA, Grkovic L, Edwards D, Mays JW, Cowen EW, Pulanic D, Williams KM, Gress RE, Pavletic SZ. Malnutrition in patients with chronic GVHD. Bone Marrow Transplant. 2014 Oct;49(10):1300-6. doi: 10.1038/bmt.2014.145. Epub 2014 Jul 14.
- Martires KJ, Baird K, Steinberg SM, Grkovic L, Joe GO, Williams KM, Mitchell SA, Datiles M, Hakim FT, Pavletic SZ, Cowen EW. Sclerotic-type chronic GVHD of the skin: clinical risk factors, laboratory markers, and burden of disease. Blood. 2011 Oct 13;118(15):4250-7. doi: 10.1182/blood-2011-04-350249. Epub 2011 Jul 26.
- Clark J, Yao L, Pavletic SZ, Krumlauf M, Mitchell S, Turner ML, Cowen EW. Magnetic resonance imaging in sclerotic-type chronic graft-vs-host disease. Arch Dermatol. 2009 Aug;145(8):918-22. doi: 10.1001/archdermatol.2009.78.
- Imanguli MM, Swaim WD, League SC, Gress RE, Pavletic SZ, Hakim FT. Increased T-bet+ cytotoxic effectors and type I interferon-mediated processes in chronic graft-versus-host disease of the oral mucosa. Blood. 2009 Apr 9;113(15):3620-30. doi: 10.1182/blood-2008-07-168351. Epub 2009 Jan 23.
- Zhao AT, Pirsl F, Steinberg SM, Holtzman NG, Schulz E, Mina A, Mays JW, Cowen EW, Comis LE, Joe GO, Yanovski JA, Pavletic SZ. Metabolic syndrome prevalence and impact on outcomes in patients with chronic graft-versus-host disease. Bone Marrow Transplant. 2023 Dec;58(12):1377-1383. doi: 10.1038/s41409-023-02097-y. Epub 2023 Sep 8.
- Schulz E, Pirsl F, Holtzman NG, Beshensky D, Cowen EW, Mitchell SA, Steinberg SM, Pavletic SZ. Red cell distribution width as a new prognostic biomarker in refractory chronic graft-versus-host disease. Haematologica. 2024 Jan 1;109(1):298-302. doi: 10.3324/haematol.2023.283646. No abstract available.
- Beshensky D, Pirsl F, Holtzman NG, Steinberg SM, Mays JW, Cowen EW, Comis LE, Joe GO, Magone MT, Schulz E, Waldman MA, Pavletic SZ. Predictors and significance of kidney dysfunction in patients with chronic graft-versus-host disease. Bone Marrow Transplant. 2023 Oct;58(10):1112-1120. doi: 10.1038/s41409-023-02032-1. Epub 2023 Jul 20.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 octobre 2004
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 septembre 2004
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 septembre 2004
Première publication (Estimé)
22 septembre 2004
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 septembre 2026
Dernière vérification
31 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 040281
- 04-C-0281
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
.Toutes les IPD enregistrées dans le dossier médical seront partagées avec les enquêteurs intra-muros sur demande.
@@@@@@De plus, toutes les données de séquençage génomique à grande échelle seront partagées avec les abonnés à dbGaP.
Délai de partage IPD
Données cliniques disponibles pendant l'étude et indéfiniment.@@@@@@Génomique
les données sont disponibles une fois que les données génomiques sont téléchargées selon le plan GDS du protocole tant que la base de données est active.
Critères d'accès au partage IPD
Les données de cette étude peuvent être demandées en contactant le PI.@@@@@@Les données génomiques sont mises à disposition via dbGaP par le biais de demandes adressées aux dépositaires de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
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