慢性移植片対宿主病の転帰を決定する臨床的および生物学的要因の自然史研究

バックグラウンド：

• 慢性移植片対宿主病 (cGVHD) は、同種造血幹細胞移植 (alloHSCT) 後に発生する多臓器同種免疫および自己免疫疾患です。 免疫調節不全、免疫不全、臓器機能障害、および生存率の低下が特徴です。
• 毎年、約 8000 人の患者が北米で同種造血幹細胞移植 (alloHSCT) を受け、移植された患者の約 50% が cGVHD を発症します。
• 慢性 GVHD は、非常に多様な形で多くの臓器系に同時に影響を与える障害でもあり、複数の医療専門家による複雑で調整された医療管理が必要です。 cGVHD は癌治療と造血幹細胞移植の最も深刻な合併症の 1 つであるため、cGVHD の理解と効果的な治療法の進歩が急務です。

目的:

• 病因と cGVHD の自然史の研究のための学際的なクリニック インフラストラクチャを確立します。
• cGVHD患者の臨床的および生物学的予後マーカーを前向きに特定する
• 臨床的に関連する cGVHD グレーディング スケールを開発する
• cGVHD の新しい生物学的特徴を特定し、病歴と症状の文脈でそれらを説明する
• cGVHD 活動の潜在的な臨床的および生物学的マーカーを特定する
• cGVHDに関連する移植片対腫瘍効果の生物学の理解を深めるため
• NCIおよびNIHでcGVHD治療プロトコルの潜在的な患者を特定する

資格:

-根底にある診断に関係なく、慢性移植片対宿主病の評価のために主治医から紹介された1歳以上の患者。

デザイン：

• 患者は、NCI cGVHD クリニックで最初の臨床検査および検査室の総合精査を受けます。
• 低侵襲生検とまれに深部組織生検を行って、診断を確認したり、他の病理学的プロセスを除外したりすることができます (成人のみ)。
• 長期的な成果を評価するための長期データ収集は、可能な限り毎年実施されます。