Estudo de história natural de fatores clínicos e biológicos que determinam resultados na doença crônica do enxerto contra o hospedeiro
8 de fevereiro de 2024 atualizado por: National Cancer Institute (NCI)
Fundo:
- A doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (cGVHD) é um distúrbio aloimune e autoimune de múltiplos órgãos que ocorre após o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (aloHSCT). É caracterizada por desregulação imunológica, imunodeficiência, disfunção de órgãos e diminuição da sobrevida.
- A cada ano, cerca de 8.000 pacientes recebem transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (aloHSCT) na América do Norte e cerca de 50% dos pacientes que são transplantados desenvolvem cGVHD.
- A DECH crônica também é um distúrbio que afeta simultaneamente muitos sistemas de órgãos de maneira altamente variável e requer tratamento médico complexo e coordenado por várias especialidades médicas. Há uma necessidade urgente de progresso na compreensão e tratamentos eficazes para cGVHD, pois é uma das complicações mais graves da terapia do câncer e do transplante de células-tronco hematopoiéticas.
Objetivos.
- Estabelecer uma infraestrutura clínica multidisciplinar para estudo da patogênese e história natural da cGVHD.
- Identificar prospectivamente marcadores prognósticos clínicos e biológicos em pacientes com DECHc
- Para desenvolver escalas de classificação cGVHD clinicamente relevantes
- Identificar novas características biológicas de cGVHD e descrevê-las no contexto da história clínica e apresentação
- Identificar potenciais marcadores clínicos e biológicos da atividade da cGVHD
- Para melhorar a compreensão da biologia dos efeitos enxerto versus tumor associados a cGVHD
- Identificar pacientes em potencial para protocolos de tratamento de cGVHD no NCI e NIH
Elegibilidade:
-Pacientes de 1 ano de idade ou mais encaminhados pelo médico de transplante primário para avaliação de doença crônica do enxerto contra o hospedeiro, independentemente do diagnóstico subjacente.
Projeto:
- O paciente passa por uma avaliação clínica e laboratorial multiespecializada inicial na clínica NCI cGVHD.
- Biópsias minimamente invasivas e, raramente, biópsia de tecido profundo podem ser obtidas para confirmar o diagnóstico e/ou descartar outro processo patológico (somente em adultos).
- A coleta de dados de longo prazo para avaliação de resultados de longo prazo será realizada anualmente, conforme viável
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
Fundo:
- A doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (cGVHD) é um distúrbio aloimune e autoimune de múltiplos órgãos que ocorre após o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (aloHSCT). É caracterizada por desregulação imunológica, imunodeficiência, disfunção de órgãos e diminuição da sobrevida.
- A cada ano, cerca de 8.000 pacientes recebem transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (aloHSCT) na América do Norte e cerca de 50% dos pacientes que são transplantados desenvolvem cGVHD.
- A DECH crônica também é um distúrbio que afeta simultaneamente muitos sistemas de órgãos de maneira altamente variável e requer tratamento médico complexo e coordenado por várias especialidades médicas. Há uma necessidade urgente de progresso na compreensão e tratamentos eficazes para cGVHD, pois é uma das complicações mais graves da terapia do câncer e do transplante de células-tronco hematopoiéticas.
Objetivos.
- Estabelecer uma infraestrutura clínica multidisciplinar para estudo da patogênese e história natural da cGVHD.
- Identificar prospectivamente marcadores prognósticos clínicos e biológicos em pacientes com DECHc
- Para desenvolver escalas de classificação cGVHD clinicamente relevantes
- Identificar novas características biológicas de cGVHD e descrevê-las no contexto da história clínica e apresentação
- Identificar potenciais marcadores clínicos e biológicos da atividade da cGVHD
- Para melhorar a compreensão da biologia dos efeitos enxerto versus tumor associados a cGVHD
- Identificar pacientes em potencial para protocolos de tratamento de cGVHD no NCI e NIH
Elegibilidade:
-Pacientes de 1 ano de idade ou mais encaminhados pelo médico de transplante primário para avaliação de doença crônica do enxerto contra o hospedeiro, independentemente do diagnóstico subjacente.
Projeto:
- O paciente passa por uma avaliação clínica e laboratorial multiespecializada inicial na clínica NCI cGVHD.
- Biópsias minimamente invasivas e, raramente, biópsia de tecido profundo podem ser obtidas para confirmar o diagnóstico e/ou descartar outro processo patológico (somente em adultos).
- A coleta de dados de longo prazo para avaliação de resultados de longo prazo será realizada anualmente, conforme viável
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
650
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Steven Z Pavletic, M.D.
- Número de telefone: (240) 760-6174
- E-mail: sp326h@nih.gov
Locais de estudo
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Recrutamento
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os pacientes serão selecionados por meio de encaminhamentos ou de pacientes que estavam em protocolos clínicos acompanhantes no NIH.
Descrição
CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
- Qualquer paciente com 1 ano de idade ou mais encaminhado pelo médico de transplante primário para avaliação de doença crônica do enxerto contra o hospedeiro, independentemente da idade ou diagnóstico subjacente
- O paciente ou seu representante legal é capaz e deseja fornecer consentimento.
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
- Condição médica significativa ou qualquer outra circunstância significativa que possa, na avaliação de IPs, afetar a capacidade do paciente de tolerar, cumprir ou concluir o estudo
Pacientes que na avaliação dos IPs apresentam expectativa de vida inferior a 3 meses.
Nota: Como nem sempre é possível fazer uma distinção clínica clara entre GVHD agudo e crônico, os pacientes com GVHD agudo não são excluídos a priori até que a possibilidade de GVHD crônico seja excluída de forma confiável com base nas avaliações clínicas na clínica de cGVHD .
- As mulheres grávidas são excluídas deste estudo porque vários testes precisariam ser excluídos para segurança do paciente e do feto.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
|---|
|
Coorte 1
Pacientes que foram submetidos a um transplante alogênico de células-tronco e são diagnosticados com cGVHD
|
|
Coorte 2
Pacientes pediátricos que foram submetidos a um transplante alogênico de células-tronco e são diagnosticados com cGVHD
|
|
Coorte 3
Pacientes que foram submetidos a um transplante alogênico de células-tronco e optam por enviar apenas biópsia, amostras de sangue e urina
|
|
Coorte 4
Pacientes que foram submetidos a um transplante alogênico de células-tronco e não são diagnosticados com cGVHD
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Identificar prospectivamente marcadores candidatos a fatores prognósticos clínicos e biológicos em pacientes com cGVHD e desenvolver um modelo prognóstico
Prazo: 2 anos + 3 meses após entrada no protocolo
|
Avaliação de pacientes resultando em coleta de dados por diversas especialidades médicas; os dados serão examinados individualmente e contra os resultados clínicos.
|
2 anos + 3 meses após entrada no protocolo
|
|
Para melhorar nossa compreensão atual da biologia dos efeitos enxerto versus tumor (GVT) associados a cGVHD.
Prazo: em progresso
|
Estudar os mecanismos de como o cGVHD exerce seus efeitos anticancerígenos por meio de análises laboratoriais.
|
em progresso
|
|
Identificar potenciais marcadores clínicos e biológicos da atividade da cGVHD
Prazo: em progresso
|
Avaliação de risco e resultado em relação a marcadores moleculares de patogênese e/ou estágio da doença.
|
em progresso
|
|
Identificar novas características biológicas de cGVHD e descrevê-las no contexto da história clínica e apresentação
Prazo: em progresso
|
Por meio da coleta de dados por diversas especialidades médicas, avaliar o peso de características clínicas e biológicas específicas e escalas de gravidade da doença para prever os principais desfechos clínicos.
|
em progresso
|
|
Estabelecer uma infraestrutura clínica multidisciplinar para estudo da patogênese e história natural da cGVHD
Prazo: em progresso
|
Avaliação das características clínicas e biológicas da cGVHD.
|
em progresso
|
|
Para desenvolver escalas de classificação cGVHD clinicamente relevantes
Prazo: em progresso
|
Desenvolver estadiamento apropriado como uma ferramenta para medir respostas ou resultados em estudos clínicos por meio de coleta prospectiva e análise de dados.
|
em progresso
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Steven Z Pavletic, M.D., National Cancer Institute (NCI)
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Yang AH, Han MAT, Samala N, Rizvi BS, Marchalik R, Etzion O, Wright EC, Cao L, Hakim FT, Jones E, Kapuria D, Hickstein DD, Fowler D, Kanakry JA, Kanakry CG, Kleiner DE, Koh C, Pavletic SZ, Heller T. Characterization of Hepatic Dysfunction in Subjects Diagnosed With Chronic GVHD by NIH Consensus Criteria. Transplant Cell Ther. 2022 Nov;28(11):747.e1-747.e10. doi: 10.1016/j.jtct.2022.07.017. Epub 2022 Jul 22.
- Ruben CL, Pirsl F, Steinberg SM, Holtzman NG, Parsons-Wandell L, Baruffaldi J, Curtis LM, Mitchell SA, Kerep AZ, Cowen EW, Berger A, Joe GO, Datiles MB 3rd, Mays JW, Pavletic SZ. Predictors of hematologic malignancy relapse in patients with advanced chronic graft-versus-host disease. Bone Marrow Transplant. 2021 Jul;56(7):1584-1592. doi: 10.1038/s41409-021-01211-2. Epub 2021 Feb 1.
- Katic M, Pirsl F, Steinberg SM, Dobbin M, Curtis LM, Pulanic D, Desnica L, Titarenko I, Pavletic SZ. Vitamin D levels and their associations with survival and major disease outcomes in a large cohort of patients with chronic graft-vs-host disease. Croat Med J. 2016 Jun 30;57(3):276-86. doi: 10.3325/cmj.2016.57.276.
- Curtis LM, Datiles MB 3rd, Steinberg SM, Mitchell SA, Bishop RJ, Cowen EW, Mays J, McCarty JM, Kuzmina Z, Pirsl F, Fowler DH, Gress RE, Pavletic SZ. Predictive models for ocular chronic graft-versus-host disease diagnosis and disease activity in transplant clinical practice. Haematologica. 2015 Sep;100(9):1228-36. doi: 10.3324/haematol.2015.124131. Epub 2015 Jun 18.
- Bassim CW, Fassil H, Dobbin M, Steinberg SM, Baird K, Cole K, Joe G, Comis LE, Mitchell SA, Grkovic L, Edwards D, Mays JW, Cowen EW, Pulanic D, Williams KM, Gress RE, Pavletic SZ. Malnutrition in patients with chronic GVHD. Bone Marrow Transplant. 2014 Oct;49(10):1300-6. doi: 10.1038/bmt.2014.145. Epub 2014 Jul 14.
- Martires KJ, Baird K, Steinberg SM, Grkovic L, Joe GO, Williams KM, Mitchell SA, Datiles M, Hakim FT, Pavletic SZ, Cowen EW. Sclerotic-type chronic GVHD of the skin: clinical risk factors, laboratory markers, and burden of disease. Blood. 2011 Oct 13;118(15):4250-7. doi: 10.1182/blood-2011-04-350249. Epub 2011 Jul 26.
- Clark J, Yao L, Pavletic SZ, Krumlauf M, Mitchell S, Turner ML, Cowen EW. Magnetic resonance imaging in sclerotic-type chronic graft-vs-host disease. Arch Dermatol. 2009 Aug;145(8):918-22. doi: 10.1001/archdermatol.2009.78.
- Imanguli MM, Swaim WD, League SC, Gress RE, Pavletic SZ, Hakim FT. Increased T-bet+ cytotoxic effectors and type I interferon-mediated processes in chronic graft-versus-host disease of the oral mucosa. Blood. 2009 Apr 9;113(15):3620-30. doi: 10.1182/blood-2008-07-168351. Epub 2009 Jan 23.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de outubro de 2004
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de setembro de 2004
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de setembro de 2004
Primeira postagem (Estimado)
22 de setembro de 2004
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
9 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
8 de fevereiro de 2024
Última verificação
7 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 040281
- 04-C-0281
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
.Todas as IPD registradas no prontuário médico serão compartilhadas com os investigadores internos mediante solicitação.
@@@@@@Além disso, todos os dados de sequenciamento genômico em grande escala serão compartilhados com os assinantes do dbGaP.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Dados clínicos disponíveis durante o estudo e indefinidamente.@@@@@@Genomic
os dados estão disponíveis uma vez que os dados genômicos são carregados por plano de protocolo GDS enquanto o banco de dados estiver ativo.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Os dados deste estudo podem ser solicitados entrando em contato com o PI.@@@@@@Os dados genômicos são disponibilizados via dbGaP por meio de solicitações aos custodiantes dos dados.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .