Studie optimalizace dávky Aldurazymu® (laronidáza) u pacientů s mukopolysacharidózou I (MPS I)
17. března 2015 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company
Multicentrická, nadnárodní, randomizovaná, dávka-optimalizační studie bezpečnosti a farmakodynamické odpovědi Aldurazymu® (laronidáza) u pacientů s mukopolysacharidózou I
Hlavním účelem této studie je vyhodnotit rozdíly ve farmakodynamické odpovědi 4 dávkovacích režimů Aldurazyme® (laronidáza) u pacientů s mukopolysacharidózou I (MPS I).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
34
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Belo Horizonte, Brazílie, CEP 30130-100
- Universidade Federal de Minas Gerais
-
Porto Alegre, Brazílie, CEP 90035-003
- Hospital de Clinical de Porto Alegre
-
San Paulo, Brazílie, CEP 04023-062
- Universidade Federal de Sao Paulo
-
-
Santa Catarina
-
Florianopolis, Santa Catarina, Brazílie, CEP 88025-601
- Hospital Infantil Joana de Gusmão
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Division of Clinical and Metabolic Genetics
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Mít zdokumentovanou diagnózu MPS I potvrzenou měřitelnými klinickými příznaky a symptomy MPS I a prokázanou hladinu aktivity enzymu α-L-iduronidázy ve fibroblastech nebo leukocytech nižší než 10 % spodní hranice normálního rozmezí měřicí laboratoře .
- Važte alespoň 12,5 kg.
- Mějte hodnoty sérového kreatininu a dusíku močoviny v krvi (BUN) v normálních rozmezích odpovídajících věku.
- Před provedením jakýchkoli postupů souvisejících s protokolem poskytněte podepsaný písemný informovaný souhlas. U pacientů mladších 18 let je (jsou) vyžadován souhlas zákonného zástupce (zákonných zástupců). Pokud je pacient mladší 18 let a rozumí souhlasu, bude vyžadován písemný informovaný souhlas jak od pacienta, tak od oprávněného opatrovníka (zákonných zástupců).
Kritéria vyloučení:
- Dříve jste dostávali Aldurazyme® (laronidáza).
- Máte podezření na přecitlivělost na Aldurazyme® (laronidáza) nebo známou přecitlivělost na složky infuzního roztoku.
- V minulosti podstoupili transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT; tj. z kostní dřeně [BMT], periferní krve nebo pupečníkové krve) nebo transplantaci jiného velkého orgánu.
- Máte zdravotní stav, závažné interaktuální onemocnění nebo jiné polehčující okolnosti, které mohou narušovat dodržování studie, včetně všech předepsaných hodnocení a následných činností, kromě 6MWT. (Poznámka: Všichni pacienti nemusí být schopni provést 6MWT kvůli věku a/nebo úrovni zralosti. Výjimku z provádění 6MWT musí zkoušející získat písemně od lékařského monitoru sponzora před zapsáním).
- Mít akutní onemocnění, které vyžaduje chirurgický zákrok a/nebo předpokládá chirurgický zákrok během účasti ve studii, a/nebo měl chirurgický zákrok během 30 dnů před zařazením do studie.
- Obdrželi testovaný lék během 30 dnů před zařazením do studie.
- Je těhotná nebo kojící. Pacientky ve fertilním věku musí mít při vstupu (před první infuzí) negativní těhotenský test [močový β-lidský chronický gonadotropin (hCG)]. Poznámka: Všechny pacientky ve fertilním věku a sexuálně zralí muži musí být poučeni, aby během studie používali lékařsky uznávanou metodu antikoncepce.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: 1
0,58 mg Aldurazymu/kg tělesné hmotnosti (100 U/kg) podávaných každý týden (označená dávka).
Poslední návštěva je týden 27 pro pacienty randomizované do režimu každý týden.
|
0,58 mg/kg každý týden
1,2 mg/kg každý týden
1,2 mg/kg každý druhý týden
1,8 mg/kg každý druhý týden
|
|
Aktivní komparátor: 2
1,2 mg Aldurazymu/kg tělesné hmotnosti (200 U/kg) podávaných každý týden.
Poslední návštěva je týden 27 pro pacienty randomizované do režimu každý týden.
|
0,58 mg/kg každý týden
1,2 mg/kg každý týden
1,2 mg/kg každý druhý týden
1,8 mg/kg každý druhý týden
|
|
Aktivní komparátor: 3
1,2 mg Aldurazymu/kg tělesné hmotnosti (200 U/kg) podávané každé 2 týdny.
Poslední návštěva je týden 26 pro pacienty randomizované do režimu každé 2 týdny.
|
0,58 mg/kg každý týden
1,2 mg/kg každý týden
1,2 mg/kg každý druhý týden
1,8 mg/kg každý druhý týden
|
|
Aktivní komparátor: 4
1,8 mg Aldurazymu/kg tělesné hmotnosti (300 U/kg) podávaných každé 2 týdny.
Poslední návštěva je týden 26 pro pacienty randomizované do režimu každé 2 týdny.
|
0,58 mg/kg každý týden
1,2 mg/kg každý týden
1,2 mg/kg každý druhý týden
1,8 mg/kg každý druhý týden
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna hladiny glykosaminoglykanu (GAG) v moči od výchozího stavu do 26. týdne
Časové okno: Výchozí stav do 26 týdnů
|
Úroveň GAG v moči – Koncentrace GAG vzhledem ke kreatininu v moči.
Větší pokles hladiny GAG ukazuje na větší odezvu.
|
Výchozí stav do 26 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna objemu jaterních orgánů od výchozí hodnoty do 26. týdne
Časové okno: Výchozí stav do 26 týdnů
|
Větší pokles objemu jater ukazuje na větší odpověď.
|
Výchozí stav do 26 týdnů
|
|
Změna ze základního stavu na 26. týden v testu šestiminutové chůze (6MWT)
Časové okno: Výchozí stav do 26 týdnů
|
Šestiminutový test chůze: Uběhnutá vzdálenost (měřená v metrech) za 6 minut.
Větší vzdálenost znamená větší odezvu.
|
Výchozí stav do 26 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Information, Genzyme, a Sanofi Company
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. prosince 2004
Primární dokončení (Aktuální)
1. ledna 2006
Dokončení studie (Aktuální)
1. ledna 2006
Termíny zápisu do studia
První předloženo
2. září 2005
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. září 2005
První zveřejněno (Odhad)
5. září 2005
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
3. dubna 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. března 2015
Naposledy ověřeno
1. března 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALID-017-03
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .