Une étude d'optimisation de la dose d'Aldurazyme® (Laronidase) chez des patients atteints de la maladie de la mucopolysaccharidose I (MPS I)

Critère d'intégration:

• Avoir un diagnostic documenté de MPS I, confirmé par des signes cliniques et des symptômes mesurables de MPS I, et un niveau documenté d'activité de l'enzyme α-L-iduronidase des fibroblastes ou des leucocytes inférieur à 10 % de la limite inférieure de la plage normale du laboratoire de mesure .
• Peser au moins 12,5 kg.
• Avoir des valeurs de créatinine sérique et d'azote uréique sanguin (BUN) dans les plages normales appropriées à l'âge.
• Fournissez un consentement éclairé écrit et signé avant l'exécution de toute procédure liée au protocole. Le consentement d'un ou de tuteur(s) légalement autorisé(s) est (sont) requis pour les patients de moins de 18 ans. Si le patient a moins de 18 ans et peut comprendre le consentement, un consentement éclairé écrit sera requis à la fois du patient et du ou des tuteurs autorisés.

Critère d'exclusion:

• Avoir déjà reçu Aldurazyme® (laronidase).
• Avoir une hypersensibilité suspectée à Aldurazyme® (laronidase) ou une hypersensibilité connue aux composants de la solution pour perfusion.
• Avoir déjà subi une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT ; c'est-à-dire de moelle osseuse [BMT], de sang périphérique ou de sang de cordon ombilical) ou une autre greffe d'organe majeur.
• Avoir une condition médicale, une maladie intercurrente grave ou toute autre circonstance atténuante pouvant interférer avec la conformité à l'étude, y compris toutes les évaluations prescrites et les activités de suivi, à l'exception du 6MWT. (Remarque : tous les patients peuvent ne pas être capables d'effectuer le 6MWT en raison de leur âge et/ou de leur niveau de maturité. L'exemption d'effectuer le 6MWT doit être obtenue par écrit par l'investigateur auprès du moniteur médical du promoteur avant l'inscription).
• Avoir une maladie aiguë nécessitant une intervention chirurgicale, et/ou anticipant une intervention chirurgicale pendant la participation à l'étude, et/ou ayant subi une intervention chirurgicale dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude.
• Avoir reçu un médicament expérimental dans les 30 jours précédant l'inscription à l'étude.
• Est enceinte ou allaitante. Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif [urine β-gonadotrophine chronique humaine (hCG)] à l'entrée (avant la première perfusion). Remarque : Toutes les patientes en âge de procréer et les hommes sexuellement matures doivent être informés d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptée tout au long de l'étude.