En dosoptimeringsstudie av Aldurazyme® (Laronidas) hos patienter med mukopolysackaridos I (MPS I) sjukdom
17 mars 2015 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company
En multicenter, multinationell, randomiserad, dosoptimeringsstudie av säkerheten och farmakodynamisk respons av Aldurazyme® (Laronidas) hos patienter med mukopolysackaridos I
Huvudsyftet med denna studie är att utvärdera skillnader i det farmakodynamiska svaret av 4 Aldurazyme® (laronidas) dosregimer hos patienter med mukopolysackaridos I (MPS I).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
34
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Belo Horizonte, Brasilien, CEP 30130-100
- Universidade Federal de Minas Gerais
-
Porto Alegre, Brasilien, CEP 90035-003
- Hospital de Clinical de Porto Alegre
-
San Paulo, Brasilien, CEP 04023-062
- Universidade Federal de Sao Paulo
-
-
Santa Catarina
-
Florianopolis, Santa Catarina, Brasilien, CEP 88025-601
- Hospital Infantil Joana de Gusmão
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Division of Clinical and Metabolic Genetics
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ha en dokumenterad diagnos av MPS I, bekräftad av mätbara kliniska tecken och symtom på MPS I, och en dokumenterad fibroblast- eller leukocyt-α-L-iduronidasenzymaktivitetsnivå på mindre än 10 % av den nedre gränsen för normalområdet för mätlaboratoriet .
- Väg minst 12,5 kg.
- Har serumkreatinin- och blodkarbamidkväve (BUN)-värden inom åldersanpassade normala intervall.
- Ge undertecknat, skriftligt informerat samtycke innan några protokollrelaterade procedurer utförs. Samtycke från en eller flera lagligt auktoriserade vårdnadshavare krävs för patienter under 18 år. Om patienten är under 18 år och kan förstå samtycket, kommer skriftligt informerat samtycke att krävas från både patienten och den/de behöriga vårdnadshavarna.
Exklusions kriterier:
- Har tidigare fått Aldurazyme® (laronidas).
- Har en misstänkt överkänslighet mot Aldurazyme® (laronidas) eller känd överkänslighet mot komponenter i infusionslösningen.
- Har tidigare genomgått hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT; d.v.s. från benmärg [BMT], perifert blod eller navelsträngsblod) eller annan större organtransplantation.
- Har ett medicinskt tillstånd, allvarlig interpågående sjukdom eller annan förmildrande omständighet som kan störa studieefterlevnaden inklusive alla föreskrivna utvärderingar och uppföljningsaktiviteter, förutom 6MWT. (Obs: Alla patienter kanske inte kan utföra 6MWT på grund av ålder och/eller mognadsnivå. Undantag från att utföra 6MWT måste erhållas skriftligen av utredaren från sponsorns medicinska övervakare före registreringen).
- Har en akut sjukdom som kräver kirurgisk ingrepp och/eller förutser operation under studiedeltagandet och/eller har opererats inom 30 dagar före studieregistreringen.
- Har fått ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före studieregistrering.
- Är gravid eller ammar. Kvinnliga patienter i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest [urin β-humant kroniskt gonadotropin (hCG)] vid inträde (före den första infusionen). Obs: Alla kvinnliga patienter i fertil ålder och sexuellt mogna män måste rekommenderas att använda en medicinskt accepterad preventivmetod under hela studien.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: 1
0,58 mg Aldurazyme/kg kroppsvikt (100 U/kg) administrerat varje vecka (märkt dos).
Sista besöket är vecka 27 för patienter som randomiserats till varje veckas regim.
|
0,58 mg/kg varje vecka
1,2 mg/kg varje vecka
1,2 mg/kg varannan vecka
1,8 mg/kg varannan vecka
|
|
Aktiv komparator: 2
1,2 mg Aldurazyme/kg kroppsvikt (200 U/kg) administrerat varje vecka.
Sista besöket är vecka 27 för patienter som randomiserats till varje veckas regim.
|
0,58 mg/kg varje vecka
1,2 mg/kg varje vecka
1,2 mg/kg varannan vecka
1,8 mg/kg varannan vecka
|
|
Aktiv komparator: 3
1,2 mg Aldurazyme/kg kroppsvikt (200 U/kg) administrerat varannan vecka.
Sista besöket är vecka 26 för patienter som randomiserats till varannan vecka.
|
0,58 mg/kg varje vecka
1,2 mg/kg varje vecka
1,2 mg/kg varannan vecka
1,8 mg/kg varannan vecka
|
|
Aktiv komparator: 4
1,8 mg Aldurazyme/kg kroppsvikt (300 U/kg) administrerat varannan vecka.
Sista besöket är vecka 26 för patienter som randomiserats till varannan vecka.
|
0,58 mg/kg varje vecka
1,2 mg/kg varje vecka
1,2 mg/kg varannan vecka
1,8 mg/kg varannan vecka
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinje till vecka 26 i uringlykosaminoglykannivå (GAG)
Tidsram: Baslinje till 26 veckor
|
Urinary GAG Level - Koncentration av GAG i förhållande till kreatinin i urinen.
En större minskning av GAG-nivån indikerar ett större svar.
|
Baslinje till 26 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring från baslinje till vecka 26 i leverorganvolym
Tidsram: Baslinje till 26 veckor
|
En större minskning av levervolymen indikerar ett större svar.
|
Baslinje till 26 veckor
|
|
Ändra från baslinje till vecka 26 i sex minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: Baslinje till 26 veckor
|
Sex minuters gångtest: Gångsträcka (mätt i meter) på 6 minuter.
Ett längre avstånd indikerar en större respons.
|
Baslinje till 26 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Medical Information, Genzyme, a Sanofi Company
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 december 2004
Primärt slutförande (Faktisk)
1 januari 2006
Avslutad studie (Faktisk)
1 januari 2006
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 september 2005
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 september 2005
Första postat (Uppskatta)
5 september 2005
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
3 april 2015
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 mars 2015
Senast verifierad
1 mars 2015
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALID-017-03
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Aldurazyme (rekombinant humant alfa-L-iduronidas)
-
ArmaGen, IncAvslutad
-
ArmaGen, IncAvslutadMukopolysackaridos IFörenta staterna