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Uno studio di ottimizzazione della dose di Aldurazyme® (Laronidase) in pazienti con malattia da mucopolisaccaridosi I (MPS I)

17 marzo 2015 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio multicentrico, multinazionale, randomizzato, di ottimizzazione della dose sulla sicurezza e sulla risposta farmacodinamica di Aldurazyme® (Laronidase) in pazienti con mucopolisaccaridosi I

Lo scopo principale di questo studio è valutare le differenze nella risposta farmacodinamica di 4 regimi di dosaggio di Aldurazyme® (laronidasi) in pazienti con Mucopolisaccaridosi I (MPS I).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

34

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Brasile
      • Belo Horizonte, Brasile, CEP 30130-100
        • Universidade Federal de Minas Gerais
      • Porto Alegre, Brasile, CEP 90035-003
        • Hospital de Clinical de Porto Alegre
      • San Paulo, Brasile, CEP 04023-062
        • Universidade Federal de São Paulo
    • Santa Catarina
      • Florianopolis, Santa Catarina, Brasile, CEP 88025-601
        • Hospital Infantil Joana de Gusmão
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Division of Clinical and Metabolic Genetics

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere una diagnosi documentata di MPS I, confermata da segni e sintomi clinici misurabili di MPS I, e un livello documentato di attività dell'enzima α-L-iduronidasi dei fibroblasti o dei leucociti inferiore al 10% del limite inferiore dell'intervallo normale del laboratorio di misurazione .
  • Pesare almeno 12,5 kg.
  • Avere valori di creatinina sierica e azoto ureico nel sangue (BUN) entro gli intervalli normali appropriati per l'età.
  • Fornire il consenso informato firmato e scritto prima che venga eseguita qualsiasi procedura relativa al protocollo. Il consenso di uno o più tutori legalmente autorizzati è (sono) richiesto per i pazienti di età inferiore a 18 anni. Se il paziente ha meno di 18 anni e può comprendere il consenso, sarà richiesto il consenso informato scritto sia del paziente che del/i tutore/i autorizzato/i.

Criteri di esclusione:

  • Hanno ricevuto in precedenza Aldurazyme® (laronidasi).
  • Avere una sospetta ipersensibilità ad Aldurazyme® (laronidasi) o nota ipersensibilità ai componenti della soluzione per infusione.
  • Sono stati precedentemente sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT; cioè da midollo osseo [BMT], sangue periferico o sangue del cordone ombelicale) o altro trapianto di organi importanti.
  • Avere una condizione medica, una grave malattia intercorrente o altre circostanze attenuanti che potrebbero interferire con la conformità allo studio, comprese tutte le valutazioni prescritte e le attività di follow-up, ad eccezione del 6MWT. (Nota: tutti i pazienti potrebbero non essere in grado di eseguire il 6MWT a causa dell'età e/o del livello di maturità. L'esenzione dall'esecuzione del 6MWT deve essere ottenuta per iscritto dallo sperimentatore dal monitor medico dello sponsor prima dell'arruolamento).
  • Avere una malattia acuta che richiede un intervento chirurgico e/o prevede un intervento chirurgico durante la partecipazione allo studio e/o ha subito un intervento chirurgico entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio.
  • - Avere ricevuto un farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento nello studio.
  • È incinta o in allattamento. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono presentare un test di gravidanza negativo [beta gonadotropina umana cronica (hCG) nelle urine] all'ingresso (prima della prima infusione). Nota: a tutte le pazienti di sesso femminile in età fertile e agli uomini sessualmente maturi deve essere consigliato di utilizzare un metodo contraccettivo accettato dal punto di vista medico durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: 1
0,58 mg di Aldurazyme/kg di peso corporeo (100 U/kg) somministrati ogni settimana (dose indicata). La visita finale è la settimana 27 per i pazienti randomizzati al regime ogni settimana.
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
0,58 mg/kg ogni settimana
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
1,2 mg/kg ogni settimana
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
1,2 mg/kg a settimane alterne
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
1,8 mg/kg a settimane alterne
Comparatore attivo: 2
1,2 mg di Aldurazyme/kg di peso corporeo (200 U/kg) somministrati ogni settimana. La visita finale è la settimana 27 per i pazienti randomizzati al regime ogni settimana.
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
0,58 mg/kg ogni settimana
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
1,2 mg/kg ogni settimana
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
1,2 mg/kg a settimane alterne
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
1,8 mg/kg a settimane alterne
Comparatore attivo: 3
1,2 mg di Aldurazyme/kg di peso corporeo (200 U/kg) somministrati ogni 2 settimane. La visita finale è la settimana 26 per i pazienti randomizzati a ogni regime di 2 settimane.
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
0,58 mg/kg ogni settimana
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
1,2 mg/kg ogni settimana
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
1,2 mg/kg a settimane alterne
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
1,8 mg/kg a settimane alterne
Comparatore attivo: 4
1,8 mg di Aldurazyme/kg di peso corporeo (300 U/kg) somministrati ogni 2 settimane. La visita finale è la settimana 26 per i pazienti randomizzati a ogni regime di 2 settimane.
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
0,58 mg/kg ogni settimana
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
1,2 mg/kg ogni settimana
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
1,2 mg/kg a settimane alterne
Biologico: Aldurazyme (Alfa-L-Iduronidasi umana ricombinante)
1,8 mg/kg a settimane alterne

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale alla settimana 26 nel livello di glicosaminoglicano urinario (GAG).
Lasso di tempo: Basale a 26 settimane
Livello urinario di GAG - Concentrazione di GAG relativa alla creatinina nelle urine. Una maggiore diminuzione del livello GAG indica una maggiore risposta.
Basale a 26 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dal basale alla settimana 26 nel volume degli organi epatici
Lasso di tempo: Basale a 26 settimane
Una maggiore diminuzione del volume del fegato indica una maggiore risposta.
Basale a 26 settimane
Passaggio dal basale alla settimana 26 nel Six Minute Walk Test (6MWT)
Lasso di tempo: Basale a 26 settimane
Six Minute Walk Test: distanza percorsa (misurata in metri) in 6 minuti. Una distanza maggiore indica una risposta maggiore.
Basale a 26 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Collaboratori

BioMarin/Genzyme LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Information, Genzyme, a Sanofi Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 gennaio 2006

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2006

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 settembre 2005

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 settembre 2005

Primo Inserito (Stima)

5 settembre 2005

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

3 aprile 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 marzo 2015

Ultimo verificato

1 marzo 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALID-017-03

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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