Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En dosisoptimeringsundersøgelse af Aldurazyme® (Laronidase) hos patienter med mucopolysaccharidosis I (MPS I) sygdom

17. marts 2015 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En multicenter, multinational, randomiseret, dosisoptimerende undersøgelse af sikkerheden og farmakodynamisk respons af Aldurazyme® (Laronidase) hos patienter med mucopolysaccharidosis I

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere forskelle i det farmakodynamiske respons af 4 Aldurazyme® (laronidase) dosisregimer hos patienter med Mucopolysaccharidosis I (MPS I).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

34

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien, CEP 30130-100
        • Universidade Federal de Minas Gerais
      • Porto Alegre, Brasilien, CEP 90035-003
        • Hospital de Clinical de Porto Alegre
      • San Paulo, Brasilien, CEP 04023-062
        • Universidade Federal de São Paulo
    • Santa Catarina
      • Florianopolis, Santa Catarina, Brasilien, CEP 88025-601
        • Hospital Infantil Joana de Gusmão
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Division of Clinical and Metabolic Genetics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en dokumenteret diagnose af MPS I, bekræftet af målbare kliniske tegn og symptomer på MPS I, og et dokumenteret fibroblast- eller leukocyt-α-L-iduronidase-enzymaktivitetsniveau på mindre end 10 % af den nedre grænse for normalområdet for målelaboratoriet .
  • Vejer mindst 12,5 kg.
  • Har serumkreatinin- og blodurinstofnitrogen-værdier (BUN) inden for aldersegnede normalområder.
  • Giv underskrevet, skriftligt informeret samtykke, inden protokolrelaterede procedurer udføres. Samtykke fra en eller flere lovligt autoriseret værge er påkrævet for patienter under 18 år. Hvis patienten er under 18 år og kan forstå samtykket, kræves der skriftligt informeret samtykke fra både patienten og den/de autoriserede værge.

Ekskluderingskriterier:

  • Har tidligere fået Aldurazyme® (laronidase).
  • Har mistanke om overfølsomhed over for Aldurazyme® (laronidase) eller kendt overfølsomhed over for komponenter i infusionsopløsningen.
  • Har tidligere gennemgået hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT; dvs. fra knoglemarv [BMT], perifert blod eller navlestrengsblod) eller anden større organtransplantation.
  • Har en medicinsk tilstand, alvorlig interaktuel sygdom eller anden formildende omstændighed, der kan forstyrre undersøgelsesoverholdelse, herunder alle foreskrevne evalueringer og opfølgningsaktiviteter, undtagen 6MWT. (Bemærk: Alle patienter er muligvis ikke i stand til at udføre 6MWT på grund af alder og/eller modenhedsniveau. Undtagelse fra at udføre 6MWT skal indhentes skriftligt af investigator fra sponsors medicinske monitor inden tilmelding).
  • Har en akut sygdom, der kræver kirurgisk indgreb og/eller forventer operation under studiedeltagelsen, og/eller er blevet opereret inden for 30 dage før studieindskrivning.
  • Har modtaget et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før tilmelding til studiet.
  • Er gravid eller ammer. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest [urin β-humant kronisk gonadotropin (hCG)] ved indtræden (før den første infusion). Bemærk: Alle kvindelige patienter i den fødedygtige alder og seksuelt modne mænd skal rådes til at bruge en medicinsk accepteret præventionsmetode under hele undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: 1
0,58 mg Aldurazyme/kg legemsvægt (100 U/kg) administreret hver uge (mærket dosis). Sidste besøg er uge 27 for patienter, der er randomiseret til hver uges regime.
Biologisk: Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)
0,58 mg/kg hver uge
Biologisk: Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)
1,2 mg/kg hver uge
Biologisk: Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)
1,2 mg/kg hver anden uge
Biologisk: Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)
1,8 mg/kg hver anden uge
Aktiv komparator: 2
1,2 mg Aldurazyme/kg legemsvægt (200 U/kg) administreret hver uge. Sidste besøg er uge 27 for patienter, der er randomiseret til hver uges regime.
Biologisk: Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)
0,58 mg/kg hver uge
Biologisk: Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)
1,2 mg/kg hver uge
Biologisk: Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)
1,2 mg/kg hver anden uge
Biologisk: Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)
1,8 mg/kg hver anden uge
Aktiv komparator: 3
1,2 mg Aldurazyme/kg legemsvægt (200 U/kg) indgivet hver 2. uge. Sidste besøg er uge 26 for patienter randomiseret til hver 2. uges regime.
Biologisk: Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)
0,58 mg/kg hver uge
Biologisk: Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)
1,2 mg/kg hver uge
Biologisk: Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)
1,2 mg/kg hver anden uge
Biologisk: Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)
1,8 mg/kg hver anden uge
Aktiv komparator: 4
1,8 mg Aldurazyme/kg legemsvægt (300 U/kg) administreret hver 2. uge. Sidste besøg er uge 26 for patienter randomiseret til hver 2. uges regime.
Biologisk: Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)
0,58 mg/kg hver uge
Biologisk: Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)
1,2 mg/kg hver uge
Biologisk: Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)
1,2 mg/kg hver anden uge
Biologisk: Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)
1,8 mg/kg hver anden uge

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til uge 26 i Urinary Glycosaminoglycan (GAG) niveau
Tidsramme: Baseline til 26 uger
Urinary GAG Level - Koncentration af GAG i forhold til kreatinin i urinen. Et større fald i GAG-niveau indikerer en større respons.
Baseline til 26 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til uge 26 i leverorganvolumen
Tidsramme: Baseline til 26 uger
Et større fald i levervolumen indikerer et større respons.
Baseline til 26 uger
Skift fra baseline til uge 26 i seks minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline til 26 uger
Seks minutters gangtest: Gået distance (målt i meter) på 6 minutter. En længere afstand indikerer en større respons.
Baseline til 26 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Samarbejdspartnere

BioMarin/Genzyme LLC

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Information, Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2004

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2006

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. september 2005

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. september 2005

Først opslået (Skøn)

5. september 2005

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

3. april 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. marts 2015

Sidst verificeret

1. marts 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALID-017-03

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis I

Kliniske forsøg med Aldurazyme (rekombinant human alfa-L-iduronidase)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner