Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie optymalizacji dawki preparatu Aldurazyme® (laronidaza) u pacjentów z chorobą mukopolisacharydozy I (MPS I)

17 marca 2015 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Wieloośrodkowe, międzynarodowe, randomizowane badanie z optymalizacją dawki dotyczące bezpieczeństwa i odpowiedzi farmakodynamicznej Aldurazyme® (laronidazy) u pacjentów z mukopolisacharydozą I

Głównym celem tego badania jest ocena różnic w odpowiedzi farmakodynamicznej na 4 schematy dawkowania Aldurazyme® (laronidazy) u pacjentów z Mukopolisacharydozą I (MPS I).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

34

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Belo Horizonte, Brazylia, CEP 30130-100
        • Universidade Federal de Minas Gerais
      • Porto Alegre, Brazylia, CEP 90035-003
        • Hospital de Clinical de Porto Alegre
      • San Paulo, Brazylia, CEP 04023-062
        • Universidade Federal de Sao Paulo
    • Santa Catarina
      • Florianopolis, Santa Catarina, Brazylia, CEP 88025-601
        • Hospital Infantil Joana de Gusmão
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Division of Clinical and Metabolic Genetics

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mieć udokumentowane rozpoznanie MPS I, potwierdzone mierzalnymi objawami klinicznymi i podmiotowymi MPS I, oraz udokumentowany poziom aktywności enzymu α-L-iduronidazy fibroblastów lub leukocytów poniżej 10% dolnej granicy zakresu normy laboratorium pomiarowego .
  • Waż co najmniej 12,5 kg.
  • Mieć wartości kreatyniny w surowicy i azotu mocznikowego we krwi (BUN) w odpowiednich dla wieku zakresach normalnych.
  • Dostarczyć podpisaną, pisemną świadomą zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z protokołem. W przypadku pacjentów poniżej 18 roku życia wymagana jest zgoda opiekuna prawnego. Jeśli pacjent ma mniej niż 18 lat i jest w stanie zrozumieć treść zgody, wymagana będzie pisemna świadoma zgoda zarówno pacjenta, jak i upoważnionego opiekuna (opiekunów).

Kryteria wyłączenia:

  • otrzymywał wcześniej Aldurazyme® (laronidazę).
  • Podejrzewa się nadwrażliwość na Aldurazyme® (laronidazę) lub znaną nadwrażliwość na składniki roztworu do infuzji.
  • Wcześniej przeszedł przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT; tj. ze szpiku kostnego [BMT], krwi obwodowej lub krwi pępowinowej) lub przeszczep innego ważnego narządu.
  • Mieć stan chorobowy, poważną współistniejącą chorobę lub inne okoliczności łagodzące, które mogą zakłócać zgodność badania, w tym wszystkie zalecane oceny i działania następcze, z wyjątkiem 6MWT. (Uwaga: wszyscy pacjenci mogą nie być zdolni do wykonania 6MWT ze względu na wiek i/lub poziom dojrzałości. Zwolnienie z wykonywania 6MWT musi zostać uzyskane na piśmie przez badacza z monitora medycznego sponsora przed zapisaniem).
  • Cierpią na ostrą chorobę, która wymaga interwencji chirurgicznej i/lub przewiduje operację podczas udziału w badaniu i/lub przeszła operację w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
  • Otrzymali badany lek w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
  • Jest w ciąży lub karmi piersią. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego [beta-ludzka chroniczna gonadotropina (hCG) w moczu] przy przyjęciu (przed pierwszą infuzją). Uwaga: wszystkie pacjentki w wieku rozrodczym i dojrzałych płciowo mężczyzn należy poinformować o konieczności stosowania medycznie akceptowanej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: 1
0,58 mg Aldurazymu/kg masy ciała (100 j./kg) podawane co tydzień (dawka podana na etykiecie). Wizyta końcowa odbywa się w 27. tygodniu w przypadku pacjentów przydzielonych losowo do cotygodniowego schematu leczenia.
Biologiczny: Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
0,58 mg/kg co tydzień
Biologiczny: Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
1,2 mg/kg co tydzień
Biologiczny: Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
1,2 mg/kg co drugi tydzień
Biologiczny: Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
1,8 mg/kg co drugi tydzień
Aktywny komparator: 2
1,2 mg Aldurazymu/kg masy ciała (200 j./kg) podawane co tydzień. Wizyta końcowa odbywa się w 27. tygodniu w przypadku pacjentów przydzielonych losowo do cotygodniowego schematu leczenia.
Biologiczny: Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
0,58 mg/kg co tydzień
Biologiczny: Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
1,2 mg/kg co tydzień
Biologiczny: Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
1,2 mg/kg co drugi tydzień
Biologiczny: Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
1,8 mg/kg co drugi tydzień
Aktywny komparator: 3
1,2 mg Aldurazymu/kg masy ciała (200 j./kg) podawane co 2 tygodnie. Wizyta końcowa odbywa się w 26. tygodniu w przypadku pacjentów przydzielonych losowo do schematu co 2 tygodnie.
Biologiczny: Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
0,58 mg/kg co tydzień
Biologiczny: Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
1,2 mg/kg co tydzień
Biologiczny: Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
1,2 mg/kg co drugi tydzień
Biologiczny: Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
1,8 mg/kg co drugi tydzień
Aktywny komparator: 4
1,8 mg Aldurazymu/kg masy ciała (300 j./kg) podawane co 2 tygodnie. Wizyta końcowa odbywa się w 26. tygodniu w przypadku pacjentów przydzielonych losowo do schematu co 2 tygodnie.
Biologiczny: Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
0,58 mg/kg co tydzień
Biologiczny: Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
1,2 mg/kg co tydzień
Biologiczny: Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
1,2 mg/kg co drugi tydzień
Biologiczny: Aldurazyme (rekombinowana ludzka alfa-L-iduronidaza)
1,8 mg/kg co drugi tydzień

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana poziomu glikozaminoglikanu w moczu (GAG) od wartości początkowej do tygodnia 26.
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni
Poziom GAG w moczu — Stężenie GAG ​​w stosunku do kreatyniny w moczu. Większy spadek poziomu GAG wskazuje na większą odpowiedź.
Linia bazowa do 26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana objętości narządów wątroby od wartości początkowej do tygodnia 26
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni
Większy spadek objętości wątroby wskazuje na większą odpowiedź.
Linia bazowa do 26 tygodni
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 26 w sześciominutowym teście marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 26 tygodni
Sześciominutowy test marszu: Dystans pokonany (mierzony w metrach) w ciągu 6 minut. Większa odległość oznacza lepszą reakcję.
Linia bazowa do 26 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Współpracownicy

BioMarin/Genzyme LLC

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Information, Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2004

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 stycznia 2006

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 września 2005

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 września 2005

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 września 2005

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

3 kwietnia 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALID-017-03

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza I

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Singapore

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj