Een dosisoptimalisatiestudie van Aldurazyme® (Laronidase) bij patiënten met de ziekte van Mucopolysaccharidose I (MPS I)

Inclusiecriteria:

• Een gedocumenteerde diagnose van MPS I hebben, bevestigd door meetbare klinische tekenen en symptomen van MPS I, en een gedocumenteerd fibroblast- of leukocyt-α-L-iduronidase-enzymactiviteitsniveau van minder dan 10% van de ondergrens van het normale bereik van het meetlaboratorium .
• Weeg minimaal 12,5 kg.
• Serumcreatinine- en bloedureumstikstofwaarden (BUN) hebben binnen de voor de leeftijd geschikte normale bereiken.
• Geef ondertekende, schriftelijke geïnformeerde toestemming voordat protocolgerelateerde procedures worden uitgevoerd. Toestemming van een wettelijk bevoegde voogd(en) is (zijn) vereist voor patiënten jonger dan 18 jaar. Als de patiënt jonger is dan 18 jaar en de toestemming kan begrijpen, is schriftelijke geïnformeerde toestemming vereist van zowel de patiënt als de bevoegde voogd(en).

Uitsluitingscriteria:

• Heb eerder Aldurazyme® (laronidase) gekregen.
• Een vermoedelijke overgevoeligheid hebben voor Aldurazyme® (laronidase) of bekende overgevoeligheid voor componenten van de infusieoplossing.
• Eerder een hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT; d.w.z. uit beenmerg [BMT], perifeer bloed of navelstrengbloed) of een andere belangrijke orgaantransplantatie hebben ondergaan.
• Een medische aandoening, ernstige bijkomende ziekte of andere verzachtende omstandigheid hebben die de naleving van de studie kan verstoren, inclusief alle voorgeschreven evaluaties en vervolgactiviteiten, behalve de 6MWT. (Opmerking: mogelijk zijn niet alle patiënten in staat om de 6MWT uit te voeren vanwege hun leeftijd en/of volwassenheidsniveau. Vrijstelling van het uitvoeren van de 6MWT moet voorafgaand aan de inschrijving door de onderzoeker schriftelijk worden verkregen van de medische monitor van de sponsor.
• Een acute ziekte hebben die een chirurgische ingreep vereist, en/of een operatie verwacht tijdens deelname aan de studie, en/of een operatie hebben ondergaan binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving voor de studie.
• Een onderzoeksgeneesmiddel hebben gekregen binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek.
• Is zwanger of geeft borstvoeding. Vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve zwangerschapstest [urine β-humaan chronisch gonadotropine (hCG)] hebben bij binnenkomst (vóór de eerste infusie). Opmerking: Alle vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden en geslachtsrijpe mannen moeten worden geadviseerd om tijdens het onderzoek een medisch aanvaarde anticonceptiemethode te gebruiken.