Um estudo de otimização de dose de Aldurazyme® (Laronidase) em pacientes com doença de mucopolissacaridose I (MPS I)

Critério de inclusão:

• Ter um diagnóstico documentado de MPS I, confirmado por sinais e sintomas clínicos mensuráveis ​​de MPS I, e um nível documentado de atividade da enzima α-L-iduronidase de fibroblastos ou leucócitos inferior a 10% do limite inferior da faixa normal do laboratório de medição .
• Pesar pelo menos 12,5 kg.
• Ter valores de creatinina sérica e nitrogênio ureico no sangue (BUN) dentro dos limites normais apropriados para a idade.
• Forneça consentimento informado assinado e por escrito antes da realização de qualquer procedimento relacionado ao protocolo. O consentimento do(s) responsável(is) legalmente autorizado(s) é(são) necessário(s) para pacientes menores de 18 anos. Se o paciente tiver menos de 18 anos e puder entender o consentimento, será necessário o consentimento informado por escrito do paciente e do(s) tutor(es) autorizado(s).

Critério de exclusão:

• Já recebeu Aldurazyme® (laronidase).
• Tem suspeita de hipersensibilidade a Aldurazyme® (laronidase) ou hipersensibilidade conhecida aos componentes da solução de infusão.
• Já foram submetidos a transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT; ou seja, de medula óssea [BMT], sangue periférico ou sangue do cordão umbilical) ou outro transplante de órgão importante.
• Ter uma condição médica, doença intercorrente grave ou outra circunstância atenuante que possa interferir na adesão ao estudo, incluindo todas as avaliações prescritas e atividades de acompanhamento, exceto o 6MWT. (Observação: todos os pacientes podem não ser capazes de realizar o 6MWT devido à idade e/ou nível de maturidade. A isenção da realização do 6MWT deve ser obtida por escrito pelo investigador no monitor médico do patrocinador antes da inscrição).
• Tem uma doença aguda que requer intervenção cirúrgica e/ou antecipa cirurgia durante a participação no estudo e/ou foi submetido a cirurgia dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo.
• Ter recebido um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da inscrição no estudo.
• Está grávida ou amamentando. Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo [gonadotrofina crônica humana β-urina (hCG)] na entrada (antes da primeira infusão). Nota: Todas as pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar e homens sexualmente maduros devem ser aconselhadas a usar um método contraceptivo clinicamente aceito durante todo o estudo.