Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Aldurazyme®:n (Laronidaasi) annosoptimointitutkimus potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi I (MPS I) -tauti

tiistai 17. maaliskuuta 2015 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Monikeskus, monikansallinen, satunnaistettu annosoptimointitutkimus Aldurazyme®:n (Laronidaasi) turvallisuudesta ja farmakodynaamisesta vasteesta potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi I

Tämän tutkimuksen päätarkoituksena on arvioida eroja neljän Aldurazyme® (laronidaasi) -annostusohjelman farmakodynaamisissa vasteissa potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi I (MPS I).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

34

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Belo Horizonte, Brasilia, CEP 30130-100
        • Universidade Federal de Minas Gerais
      • Porto Alegre, Brasilia, CEP 90035-003
        • Hospital de Clinical de Porto Alegre
      • San Paulo, Brasilia, CEP 04023-062
        • Universidade Federal de Sao Paulo
    • Santa Catarina
      • Florianopolis, Santa Catarina, Brasilia, CEP 88025-601
        • Hospital Infantil Joana de Gusmão
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Division of Clinical and Metabolic Genetics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • sinulla on dokumentoitu MPS I -diagnoosi, joka on vahvistettu mitattavissa olevilla MPS I:n kliinisillä merkeillä ja oireilla, ja dokumentoitu fibroblasti- tai leukosyytti-α-L-iduronidaasientsyymiaktiivisuustaso on alle 10 % mittauslaboratorion normaalin alueen alarajasta .
  • Paino vähintään 12,5 kg.
  • Seerumin kreatiniini- ja veren ureatypen (BUN) arvot ovat ikään sopivien normaalien rajojen sisällä.
  • Anna allekirjoitettu, kirjallinen tietoinen suostumus ennen protokollaan liittyvien toimenpiteiden suorittamista. Alle 18-vuotiailta potilailta vaaditaan laillisesti valtuutetun huoltajan (huoltajien) suostumus. Jos potilas on alle 18-vuotias ja ymmärtää suostumuksen, vaaditaan kirjallinen tietoinen suostumus sekä potilaalta että valtuutetulta huoltajalta.

Poissulkemiskriteerit:

  • olet aiemmin saanut Aldurazyme® (laronidaasi).
  • Sinulla on epäilty yliherkkyys Aldurazyme® (laronidaasille) tai tunnettu yliherkkyys infuusioliuoksen komponenteille.
  • Sinulle on aiemmin tehty hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT; eli luuytimestä [BMT], ääreisverestä tai napanuoraverestä) tai muu suuri elinsiirto.
  • Sinulla on sairaus, vakava väliaikainen sairaus tai muu lieventävä seikka, joka voi häiritä tutkimuksen noudattamista, mukaan lukien kaikki määrätyt arvioinnit ja seurantatoimet, paitsi 6MWT. (Huomaa: Kaikki potilaat eivät välttämättä pysty suorittamaan 6MWT:tä iän ja/tai kypsyystason vuoksi. Tutkijan on hankittava vapautus 6MWT:n suorittamisesta kirjallisesti toimeksiantajan lääketieteelliseltä tarkkailijalta ennen ilmoittautumista).
  • Sinulla on akuutti sairaus, joka vaatii leikkausta ja/tai ennakoi leikkausta tutkimukseen osallistumisen aikana ja/tai sinulla on ollut leikkaus 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  • Olet saanut tutkimuslääkkeen 30 päivän sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
  • Onko raskaana tai imettää. Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen raskaustesti [virtsan β-ihmisen krooninen gonadotropiini (hCG)] tulohetkellä (ennen ensimmäistä infuusiota). Huomautus: Kaikkia hedelmällisessä iässä olevia naispotilaita ja sukukypsiä miehiä on neuvottava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttyä ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: 1
0,58 mg Aldurazymea/painokilo (100 U/kg) joka viikko (merkitty annos). Viimeinen käynti on viikolla 27 potilaille, jotka on satunnaistettu jokaviikkoiseen hoitoon.
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
0,58 mg/kg joka viikko
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
1,2 mg/kg joka viikko
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
1,2 mg/kg joka toinen viikko
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
1,8 mg/kg joka toinen viikko
Active Comparator: 2
1,2 mg Aldurazymea/painokilo (200 U/kg) joka viikko. Viimeinen käynti on viikolla 27 potilaille, jotka on satunnaistettu jokaviikkoiseen hoitoon.
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
0,58 mg/kg joka viikko
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
1,2 mg/kg joka viikko
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
1,2 mg/kg joka toinen viikko
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
1,8 mg/kg joka toinen viikko
Active Comparator: 3
1,2 mg Aldurazymea/painokilo (200 U/kg) 2 viikon välein. Viimeinen käynti on viikolla 26 potilaille, jotka on satunnaistettu kahden viikon välein.
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
0,58 mg/kg joka viikko
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
1,2 mg/kg joka viikko
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
1,2 mg/kg joka toinen viikko
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
1,8 mg/kg joka toinen viikko
Active Comparator: 4
1,8 mg Aldurazymea/painokilo (300 U/kg) 2 viikon välein. Viimeinen käynti on viikolla 26 potilaille, jotka on satunnaistettu kahden viikon välein.
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
0,58 mg/kg joka viikko
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
1,2 mg/kg joka viikko
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
1,2 mg/kg joka toinen viikko
Biologinen: Aldurazyme (rekombinantti ihmisen alfa-L-iduronidaasi)
1,8 mg/kg joka toinen viikko

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Virtsan glykosaminoglykaanin (GAG) prosenttimuutos lähtötasosta viikkoon 26
Aikaikkuna: Perustaso 26 viikkoon
Virtsan GAG-taso - GAG-pitoisuus suhteessa virtsan kreatiniiniin. GAG-tason suurempi lasku osoittaa suurempaa vastetta.
Perustaso 26 viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maksa-elinten tilavuuden prosentuaalinen muutos lähtötilanteesta viikkoon 26
Aikaikkuna: Perustaso 26 viikkoon
Maksan tilavuuden suurempi lasku osoittaa suurempaa vastetta.
Perustaso 26 viikkoon
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 26 kuuden minuutin kävelytestissä (6MWT)
Aikaikkuna: Perustaso 26 viikkoon
Kuuden minuutin kävelytesti: Kävelty matka (mitattuna metreinä) 6 minuutissa. Pidempi etäisyys tarkoittaa suurempaa vastetta.
Perustaso 26 viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Yhteistyökumppanit

BioMarin/Genzyme LLC

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Information, Genzyme, a Sanofi Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Keskiviikko 1. joulukuuta 2004

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2006

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. tammikuuta 2006

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 2. syyskuuta 2005

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. syyskuuta 2005

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 5. syyskuuta 2005

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 3. huhtikuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 17. maaliskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALID-017-03

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Mukopolysakkaridoosi I

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Montenegro

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa