ムコ多糖症 I (MPS I) 疾患患者における Aldurazyme® (ラロニダーゼ) の用量最適化研究
2015年3月17日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
ムコ多糖症 I 患者における Aldurazyme® (ラロニダーゼ) の安全性と薬力学的反応に関する多施設、多国籍、無作為化、用量最適化研究
この研究の主な目的は、ムコ多糖症 I (MPS I) 患者における 4 つの Aldurazyme® (ラロニダーゼ) 投与レジメンの薬力学的反応の違いを評価することです。
調査の概要
状態
完了
研究の種類
介入
入学 (実際)
34
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Division of Clinical and Metabolic Genetics
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Belo Horizonte、ブラジル、CEP 30130-100
- Universidade Federal de Minas Gerais
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Porto Alegre、ブラジル、CEP 90035-003
- Hospital de Clinical de Porto Alegre
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San Paulo、ブラジル、CEP 04023-062
- Universidade Federal de Sao Paulo
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Santa Catarina
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Florianopolis、Santa Catarina、ブラジル、CEP 88025-601
- Hospital Infantil Joana de Gusmão
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- -MPS Iの測定可能な臨床徴候と症状によって確認されたMPS Iの診断が文書化されており、文書化された線維芽細胞または白血球のα-L-イズロニダーゼ酵素活性レベルが、測定検査室の正常範囲の下限の10％未満である.
- 体重は12.5kg以上。
- 血清クレアチニン値と血中尿素窒素 (BUN) 値が年齢に応じた正常範囲内であること。
- プロトコル関連の手順が実行される前に、署名された書面によるインフォームド コンセントを提供します。 18 歳未満の患者には、法的に権限を与えられた保護者の同意が必要です。 患者が 18 歳未満で、同意を理解できる場合は、患者と権限のある保護者の両方から書面によるインフォームド コンセントが必要になります。
除外基準:
- 以前にAldurazyme®（ラロニダーゼ）を受け取ったことがある.
- -Aldurazyme®（ラロニダーゼ）に対する過敏症の疑いがある、または輸液の成分に対する既知の過敏症がある。
- -以前に造血幹細胞移植（HSCT; すなわち、骨髄[BMT]、末梢血、または臍帯血から）またはその他の主要臓器移植を受けたことがある。
- -6MWTを除く、すべての処方された評価およびフォローアップ活動を含む研究コンプライアンスを妨げる可能性のある病状、重篤な併発疾患、またはその他の酌量すべき状況がある。 (注: 年齢および/または成熟度により、すべての患者が 6MWT を実行できるわけではありません。 6MWTの実施の免除は、治験責任医師が登録前に治験依頼者の医療モニターから書面で取得する必要があります)。
- -外科的介入を必要とする、および/または研究参加中に手術が予想される急性疾患を患っている、および/または研究登録前の30日以内に手術を受けた。
- -研究登録前の30日以内に治験薬を受け取った。
- 妊娠中または授乳中です。 出産の可能性のある女性患者は、入国時（最初の注入前）に妊娠検査[尿β-ヒト慢性ゴナドトロピン（hCG）]が陰性でなければなりません。 注：出産の可能性のあるすべての女性患者および性的に成熟した男性は、研究を通じて医学的に認められた避妊方法を使用するようにアドバイスされなければなりません.
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：1
0.58 mg Aldurazyme/kg 体重 (100 U/kg) を毎週投与 (表示用量)。
毎週のレジメンに無作為に割り付けられた患者の場合、最終来院は 27 週目です。
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毎週0.58mg/kg
毎週1.2mg/kg
隔週で 1.2 mg/kg
隔週で 1.8 mg/kg
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アクティブコンパレータ：2
1.2 mg Aldurazyme/kg 体重 (200 U/kg) を毎週投与。
毎週のレジメンに無作為に割り付けられた患者の場合、最終来院は 27 週目です。
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毎週0.58mg/kg
毎週1.2mg/kg
隔週で 1.2 mg/kg
隔週で 1.8 mg/kg
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アクティブコンパレータ：3
Aldurazyme 1.2 mg/kg 体重 (200 U/kg) を 2 週間ごとに投与。
2 週間ごとのレジメンに無作為に割り付けられた患者の場合、最終来院は 26 週目です。
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毎週0.58mg/kg
毎週1.2mg/kg
隔週で 1.2 mg/kg
隔週で 1.8 mg/kg
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アクティブコンパレータ：4
Aldurazyme 1.8 mg/kg 体重 (300 U/kg) を 2 週間ごとに投与。
2 週間ごとのレジメンに無作為に割り付けられた患者の場合、最終来院は 26 週目です。
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毎週0.58mg/kg
毎週1.2mg/kg
隔週で 1.2 mg/kg
隔週で 1.8 mg/kg
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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尿中グリコサミノグリカン (GAG) レベルのベースラインから 26 週までの変化率
時間枠：ベースラインから26週間
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尿中 GAG レベル - 尿中のクレアチニンに対する GAG の濃度。
GAG レベルの低下が大きいほど、反応が大きいことを示します。
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ベースラインから26週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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肝臓器容積のベースラインから26週までの変化率
時間枠：ベースラインから26週間
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肝臓容積の減少が大きいほど、反応が大きいことを示します。
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ベースラインから26週間
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6 分間歩行テスト (6MWT) でのベースラインから 26 週への変更
時間枠：ベースラインから26週間
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6 分間歩行テスト: 6 分間で歩いた距離 (メートル単位で測定)。
距離が長いほど、反応が大きいことを示します。
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ベースラインから26週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Information、Genzyme, a Sanofi Company
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2004年12月1日
一次修了 (実際)
2006年1月1日
研究の完了 (実際)
2006年1月1日
試験登録日
最初に提出
2005年9月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2005年9月2日
最初の投稿 (見積もり)
2005年9月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年4月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年3月17日
最終確認日
2015年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ムコ多糖症Ⅰの臨床試験
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University of NebraskaBristol-Myers Squibb利用できない
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University Hospital, Basel, Switzerland完了