Cinacalcet k léčbě familiární primární hyperparatyreózy

Tato studie vyhodnotí přínosy a vedlejší účinky nového léku zvaného Cinacalcet pro léčbu pacientů s primární hyperparatyreózou spojenou s mnohočetnou endokrinní neoplazií typu 1 (MEN1) nebo typu 2A (MEN2A). Pacienti s primární hyperparatyreózou mají zvýšené hladiny vápníku v krvi způsobené příliš velkým množstvím parathormonu uvolňovaným jedním nebo více nádory příštítných tělísek. Příštítná tělíska jsou malé žlázy umístěné v krku. Většina případů primární hyperparatyreózy je způsobena jednou hyperaktivní příštítnou žlázou, ale u MEN1 a MEN2A je několik žláz přerostlých a hyperaktivních. Cinakalcet snižuje sekreci parathormonu.

Pro tuto studii mohou být způsobilí pacienti ve věku 18 let a starší s primární hyperparatyreózou a MEN1 nebo MEN2A, kteří nejsou kandidáty na operaci příštítných tělísek.

Účastníci jsou přijati do klinického centra na týdenní testy krve a moči a zobrazovací studie a zahájení léčby Cinacalcetem. Lék berou ústy a denně podstupují krevní testy, dokud není stanovena dávka potřebná k dosažení normální hladiny vápníku v krvi. Pacienti se vracejí do nemocnice o 2 týdny později na 1 týden, aby vyhodnotili odpověď na lék a provedli všechny nezbytné úpravy. Léčba může pokračovat až 1 rok s 1 týdenními vstupy každé 3 měsíce za účelem sledování přínosů a vedlejších účinků Cinacalcetu. Hodnocení mohou zahrnovat následující:

• Rozbory krve a moči.
• Měření sekrece žaludeční kyseliny. Pro tento test se měkká plastová hadička vloží do nosu nebo úst a poté se spolkne a asi po hodině se jemně odstraní.
• Injekce sekretinu, vápníku a argininu do žíly a odběr vzorků krve pro měření odpovídajících zvýšení hladin gastrinu, kalcitoninu a inzulínu. Tyto testy se používají k diagnostice a monitorování sekrece hormonů z endokrinních nádorů a v této studii se používají k posouzení odpovědi na léčbu Cinacalcetem.
• Radioizotopový test pro hodnocení nádorů endokrinních orgánů. Radioaktivní látka vstříknutá do žíly je vychytávána endokrinní tkání a měří se koncentrovaná radioaktivita.
• Zobrazovací testy, jako je MRI a CT, k detekci nebo sledování rostoucích nádorů v hypofýze, krku a břiše. CT je speciální typ rentgenového přístroje, který zobrazuje tkáně, jako jsou nádory štítné žlázy nebo příštítných tělísek. MRI využívá magnetické pole a rádiové vlny k získání snímků různých tkání v hlavě, krku a břiše.
• Sken DEXA k posouzení hustoty kostí. Tento test využívá standardní rentgenové záření s nízkou intenzitou.