Cinacalcet per il trattamento dell'iperparatiroidismo primario familiare

Questo studio valuterà i benefici e gli effetti collaterali di un nuovo farmaco chiamato Cinacalcet per il trattamento di pazienti con iperparatiroidismo primario associato a neoplasia endocrina multipla di tipo 1 (MEN1) o di tipo 2A (MEN2A). I pazienti con iperparatiroidismo primario hanno livelli elevati di calcio nel sangue causati da un eccesso di ormone paratiroideo rilasciato da uno o più tumori paratiroidei. Le paratiroidi sono piccole ghiandole situate nel collo. La maggior parte dei casi di iperparatiroidismo primario è dovuta a una singola ghiandola paratiroidea iperattiva, ma in MEN1 e MEN2A diverse ghiandole sono troppo cresciute e iperattive. Cinacalcet riduce la secrezione dell'ormone paratiroideo.

I pazienti di età pari o superiore a 18 anni con iperparatiroidismo primario e MEN1 o MEN2A e che non sono candidati per la chirurgia paratiroidea possono essere eleggibili per questo studio.

I partecipanti sono ammessi al Centro clinico per 1 settimana esami del sangue e delle urine e studi di imaging e inizio del trattamento con Cinacalcet. Prendono il farmaco per via orale e hanno esami del sangue giornalieri fino a quando non viene determinato il dosaggio necessario per raggiungere i normali livelli di calcio nel sangue. I pazienti tornano in ospedale 2 settimane dopo per 1 settimana per valutare la risposta al farmaco e apportare le modifiche necessarie. Il trattamento può continuare fino a 1 anno con ricoveri di 1 settimana ogni 3 mesi per monitorare i benefici e gli effetti collaterali di Cinacalcet. Le valutazioni possono includere quanto segue:

• Analisi del sangue e delle urine.
• Misurazione della secrezione acida gastrica. Per questo test, un tubo di plastica morbida viene inserito nel naso o nella bocca e poi deglutito e quindi rimosso delicatamente circa un'ora dopo.
• Iniezioni di secretina, calcio e arginina in una vena e prelievo di campioni di sangue per misurare rispettivamente l'aumento dei livelli di gastrina, calcitonina e insulina. Questi test vengono utilizzati per diagnosticare e monitorare la secrezione ormonale da tumori endocrini e sono utilizzati in questo studio per valutare la risposta al trattamento con Cinacalcet.
• Test dei radioisotopi per valutare i tumori degli organi endocrini. Una sostanza radioattiva iniettata in una vena viene assorbita dal tessuto endocrino e viene misurata la radioattività concentrata.
• Test di imaging, come risonanza magnetica e TC, per rilevare o seguire tumori in crescita nell'ipofisi, nel collo e nell'addome. La TC è un tipo speciale di macchina a raggi X che visualizza i tessuti, come i tumori della tiroide o delle paratiroidi. La risonanza magnetica utilizza un campo magnetico e onde radio per ottenere immagini di diversi tessuti nella testa, nel collo e nell'addome.
• Scansione DEXA per valutare la densità ossea. Questo test utilizza raggi X standard a bassa intensità.