Cinacalcet för behandling av familjär primär hyperparatyreos

Denna studie kommer att utvärdera fördelarna och biverkningarna av en ny medicin som kallas Cinacalcet för behandling av patienter med primär hyperparatyreoidism associerad med multipel endokrin neoplasi typ 1 (MEN1) eller typ 2A (MEN2A). Patienter med primär hyperparatyreoidism har förhöjda nivåer av kalcium i blodet orsakade av för mycket bisköldkörtelhormon som frisätts av en eller flera bisköldkörteltumörer. Bisköldkörteln är små körtlar som finns i nacken. De flesta fall av primär hyperparatyreoidism beror på en enda överaktiv bisköldkörtel, men i MEN1 och MEN2A är flera körtlar överväxta och överaktiva. Cinacalcet minskar utsöndringen av bisköldkörtelhormon.

Patienter 18 år och äldre med primär hyperparatyreoidism och MEN1 eller MEN2A och som inte är kandidater för paratyreoideakirurgi kan vara berättigade till denna studie.

Deltagarna läggs in på det kliniska centret för 1 veckas blod- och urintester och avbildningsstudier och påbörjande av Cinacalcet-behandling. De tar läkemedlet genom munnen och tar dagliga blodprov tills den dos som krävs för att uppnå normala kalciumnivåer i blodet bestäms. Patienterna återvänder till sjukhuset 2 veckor senare i 1 vecka för att utvärdera svaret på läkemedlet och göra nödvändiga justeringar. Behandlingen kan fortsätta så länge som 1 år med en veckas inläggning var tredje månad för att övervaka fördelarna och biverkningarna av Cinacalcet. Utvärderingar kan innehålla följande:

• Blod- och urinanalyser.
• Mätning av magsyrasekretion. För detta test sätts ett mjukt plaströr in i näsan eller munnen och sväljs sedan och tas sedan försiktigt bort ungefär en timme senare.
• Injektioner av sekretin, kalcium och arginin i en ven och insamling av blodprover för att mäta den svarande ökningen av nivåerna av gastrin, kalcitonin respektive insulin. Dessa tester används för att diagnostisera och övervaka hormonutsöndring från endokrina tumörer och används i denna studie för att bedöma svaret på Cinacalcet-behandling.
• Radioisotoptest för att utvärdera tumörer i de endokrina organen. Ett radioaktivt ämne som injiceras i en ven tas upp av den endokrina vävnaden och den koncentrerade radioaktiviteten mäts.
• Imaging tester, såsom MRT och CT, för att upptäcka eller följa växande tumörer i hypofysen, nacken och buken. CT är en speciell typ av röntgenapparat som visualiserar vävnader, såsom sköldkörtel- eller bisköldkörteltumörer. MRT använder ett magnetfält och radiovågor för att få bilder av olika vävnader i huvud, nacke och buk.
• DEXA-skanning för att bedöma bentäthet. Detta test använder vanliga lågintensiva röntgenstrålar.