Cynakalcet w leczeniu rodzinnej pierwotnej nadczynności przytarczyc

Badanie to oceni korzyści i skutki uboczne nowego leku o nazwie Cynakalcet w leczeniu pacjentów z pierwotną nadczynnością przytarczyc związaną z mnogą neoplazją wewnątrzwydzielniczą typu 1 (MEN1) lub typu 2A (MEN2A). Pacjenci z pierwotną nadczynnością przytarczyc mają podwyższone stężenie wapnia we krwi spowodowane zbyt dużą ilością parathormonu uwalnianego przez jeden lub więcej guzów przytarczyc. Przytarczyce to małe gruczoły zlokalizowane w szyi. Większość przypadków pierwotnej nadczynności przytarczyc jest spowodowana pojedynczą nadczynnością przytarczyc, ale w MEN1 i MEN2A kilka gruczołów jest przerośniętych i nadaktywnych. Cynakalcet zmniejsza wydzielanie parathormonu.

Pacjenci w wieku 18 lat i starsi z pierwotną nadczynnością przytarczyc i MEN1 lub MEN2A, którzy nie są kandydatami do operacji przytarczyc, mogą kwalifikować się do tego badania.

Uczestnicy są przyjmowani do Centrum Klinicznego na 1 tydzień badań krwi i moczu oraz badań obrazowych i rozpoczęcia leczenia Cynakalcetem. Przyjmują lek doustnie i codziennie wykonują badania krwi, aż do ustalenia dawki wymaganej do osiągnięcia prawidłowego poziomu wapnia we krwi. Pacjenci wracają do szpitala 2 tygodnie później na 1 tydzień w celu oceny odpowiedzi na lek i dokonania niezbędnych korekt. Leczenie można kontynuować nawet przez 1 rok z 1-tygodniową wizytą co 3 miesiące w celu monitorowania korzyści i działań niepożądanych cynakalcetu. Oceny mogą obejmować:

• Analizy krwi i moczu.
• Pomiar wydzielania kwasu żołądkowego. W tym teście miękka plastikowa rurka jest wkładana do nosa lub ust, a następnie połykana, a następnie delikatnie wyjmowana po około godzinie.
• Wstrzyknięcia sekretyny, wapnia i argininy do żyły oraz pobranie próbek krwi w celu zmierzenia odpowiadającego wzrostu poziomu odpowiednio gastryny, kalcytoniny i insuliny. Testy te służą do diagnozowania i monitorowania wydzielania hormonów z guzów endokrynologicznych i są wykorzystywane w tym badaniu do oceny odpowiedzi na leczenie cynakalcetem.
• Test radioizotopowy do oceny guzów narządów wydzielania wewnętrznego. Substancja radioaktywna wstrzyknięta do żyły jest wchłaniana przez tkankę wewnątrzwydzielniczą i mierzona jest skoncentrowana radioaktywność.
• Testy obrazowe, takie jak MRI i CT, w celu wykrycia lub śledzenia rosnących guzów w przysadce mózgowej, szyi i jamie brzusznej. CT to specjalny rodzaj aparatu rentgenowskiego, który wizualizuje tkanki, takie jak guzy tarczycy lub przytarczyc. MRI wykorzystuje pole magnetyczne i fale radiowe do uzyskania obrazów różnych tkanek głowy, szyi i brzucha.
• Skan DEXA w celu oceny gęstości kości. Ten test wykorzystuje standardowe promieniowanie rentgenowskie o niskim natężeniu.