Studie AT2101 (afegostat tartrát) u dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří v současné době dostávají enzymatickou substituční terapii
28. srpna 2018 aktualizováno: Amicus Therapeutics
Randomizovaná, otevřená studie k posouzení bezpečnosti a snášenlivosti vícenásobných dávek a režimů vícenásobného dávkování AT2101 u dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří v současné době dostávají enzymatickou substituční terapii
Tato studie byla provedena za účelem testování bezpečnosti a snášenlivosti afegostat tartrátu u účastníků s Gaucherovou chorobou typu 1, kteří již dostávají enzymovou substituční terapii.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jednalo se o fázi 2, otevřenou studii u účastníků s Gaucherovou chorobou, poruchou lysozomálního střádání.
Afegostat tartrát (také známý jako AT2101 nebo isofagomin tartrát) je navržen tak, aby působil jako farmakologický chaperon tím, že se selektivně váže na chybně sbalenou β-glukocerebrozidázu (GCase) a napomáhá správnému skládání s cílem obnovit aktivitu GCase.
Studie sestávala ze 14denního období screeningu, 28denního období léčby a 7denního vymývacího období.
Účastníci obdrželi 1 ze 4 dávkovacích režimů pro afegostat tartrát.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
30
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Spojené státy, 33065
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 74 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Měl potvrzenou diagnózu Gaucherovy choroby typu 1 se známou zdokumentovanou genovou mutací v alespoň 1 ze 2 alel β-glukosidázy kódujících gen
- Klinicky stabilní
- Účastníci - muži nebo ženy, ve věku 18 až 74 let včetně
- Všechny účastnice ve fertilním věku užívaly adekvátní antikoncepci
- Poskytl písemný informovaný souhlas s účastí ve studii
Kritéria vyloučení:
- Klinicky významné onemocnění, závažné komplikace Gaucherovy choroby nebo závažné onemocnění, které podle názoru výzkumníka znemožňovalo účast ve studii a které ohrozilo bezpečnost účastníka nebo účastníkovi znemožnilo studii dokončit
- Během období screeningu jakékoli klinicky významné nálezy, jak se zkoušející domnívá
- Částečná nebo totální splenektomie (odstranění sleziny) během 2 let před vstupem do studie
- Plicní hypertenze nebo plicní onemocnění související s Gaucherovou chorobou v anamnéze
- Anamnéza alergie nebo citlivosti na studovaný lék nebo kteroukoli pomocnou látku, včetně jakékoli předchozí závažné nežádoucí reakce na iminosukry (například N-butyldeoxynojirimycin nebo miglustat)
- Těhotné nebo kojící
- Současné/nedávné zneužívání drog nebo alkoholu
- Léčba jakýmkoliv hodnoceným produktem během 90 dnů před vstupem do studie
- Léčba v předchozích 90 dnech jakýmkoli lékem, o kterém je známo, že má dobře definovaný potenciál toxicity pro hlavní orgán
- Přítomnost nebo příznaky onemocnění gastrointestinálního traktu, jater nebo ledvin nebo jiných stavů, o nichž je známo, že interferují s vstřebáváním, distribucí, metabolismem nebo vylučováním léků
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Afegostat tartrát 25 miligramů (mg) jednou denně
Afegostat tartrát byl podáván perorálně během 4týdenního léčebného období.
|
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Afegostat tartrát 150 mg jednou denně
Afegostat tartrát byl podáván perorálně jednou denně během 4týdenního léčebného období.
|
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Afegostat tartrát 150 mg jednou za čtyři dny
Afegostat tartrát byl podáván perorálně jednou za 4 dny během 4týdenního léčebného období.
|
Ostatní jména:
|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: Afegostat tartrát 150 mg jednou za sedm dní
Afegostat tartrát byl podáván perorálně jednou za 7 dní během 4týdenního léčebného období.
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků, kteří zaznamenali závažné nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE)
Časové okno: Den 1 (po dávkování) až den 35
|
TEAE byly definovány jako jakákoli nepříznivá událost (AE) s datem zahájení při nebo po podání studovaného léčiva (v den 1).
Závažná AE byla definována jako AE, která byla neschopná a vyžadovala lékařský zásah.
Je uveden počet účastníků, kteří prodělali 1 nebo více závažných TEAE po dávce v den 1 až 7 dnů po poslední dávce studovaného léku (den 35).
Souhrn závažných a všech ostatních nezávažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v modulu Hlášené nežádoucí příhody.
|
Den 1 (po dávkování) až den 35
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hladiny beta-glukocerebrosidázy (GCase) v bílých krvinkách (WBC) od výchozího stavu do konce léčby
Časové okno: Základní stav, den 28
|
GCase je biomarker používaný k hodnocení PD účinků afegostat tartrátu.
Byly odebrány vzorky krve pro hodnocení hladin GCase v WBC.
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před zahájením studie léku.
|
Základní stav, den 28
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
23. března 2007
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
19. února 2008
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
19. února 2008
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. února 2007
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. února 2007
První zveřejněno (ODHAD)
9. února 2007
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
25. září 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. srpna 2018
Naposledy ověřeno
1. srpna 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Gaucherova nemoc
Další identifikační čísla studie
- GAU-CL-201
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .