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Uno studio sull'AT2101 (Afegostat tartrato) in pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1 attualmente sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva

28 agosto 2018 aggiornato da: Amicus Therapeutics

Uno studio randomizzato in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità di livelli di dose multipli e regimi di dosaggio multipli di AT2101 in pazienti adulti con malattia di Gaucher di tipo 1 attualmente sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva

Questo studio è stato condotto per testare la sicurezza e la tollerabilità di afegostat tartrato nei partecipanti con malattia di Gaucher di tipo 1 già sottoposti a terapia enzimatica sostitutiva.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo era uno studio di fase 2 in aperto su partecipanti con malattia di Gaucher, un disturbo da accumulo lisosomiale. Afegostat tartrate (noto anche come AT2101 o isofagomine tartrate) è progettato per agire come chaperone farmacologico legandosi selettivamente alla β-glucocerebrosidasi (GCase) mal ripiegata e aiutandola a ripiegarsi correttamente, allo scopo di ripristinare l'attività GCase. Lo studio consisteva in un periodo di screening di 14 giorni, un periodo di trattamento di 28 giorni e un periodo di wash-out di 7 giorni. I partecipanti hanno ricevuto 1 dei 4 regimi di dosaggio per afegostat tartrato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

30

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 74 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Aveva una diagnosi confermata di malattia di Gaucher di tipo 1 con una nota mutazione del gene missenso documentata in almeno 1 dei 2 alleli β-glucosidasi che codificano il gene
  • Clinicamente stabile
  • Partecipanti di sesso maschile o femminile, dai 18 ai 74 anni inclusi
  • Tutti i partecipanti in età fertile hanno utilizzato un adeguato controllo delle nascite
  • Fornito consenso informato scritto per partecipare allo studio

Criteri di esclusione:

  • Malattia clinicamente significativa, gravi complicanze della malattia di Gaucher o malattia grave che ha precluso la partecipazione allo studio secondo l'opinione dello sperimentatore che ha compromesso la sicurezza del partecipante o ha precluso al partecipante il completamento dello studio
  • Durante il periodo di screening, qualsiasi risultato clinicamente significativo, come ritenuto dallo sperimentatore
  • - Splenectomia parziale o totale (rimozione della milza) nei 2 anni precedenti l'ingresso nello studio
  • Storia di ipertensione polmonare o malattia polmonare correlata a Gaucher
  • Storia di allergia o sensibilità al farmaco in studio o a qualsiasi eccipiente, inclusa qualsiasi precedente reazione avversa grave agli iminozuccheri (ad esempio, N-butildeossinojirimicina o miglustat)
  • Incinta o allattamento
  • Abuso attuale/recente di droghe o alcol
  • Trattamento con qualsiasi prodotto sperimentale nei 90 giorni prima dell'ingresso nello studio
  • Trattamento nei 90 giorni precedenti con qualsiasi farmaco noto per avere un potenziale ben definito di tossicità per un organo importante
  • Presenza o sintomi di malattie gastrointestinali, epatiche o renali o altre condizioni note per interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione di farmaci

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Afegostat tartrato 25 milligrammi (mg) una volta al giorno
Afegostat tartrato è stato somministrato per via orale durante il periodo di trattamento di 4 settimane.
Droga: Afegostat tartrato
Altri nomi:
  • isofagomina tartrato
  • AT2101
SPERIMENTALE: Afegostat tartrato 150 mg una volta al giorno
Afegostat tartrato è stato somministrato per via orale una volta al giorno durante il periodo di trattamento di 4 settimane.
Droga: Afegostat tartrato
Altri nomi:
  • isofagomina tartrato
  • AT2101
SPERIMENTALE: Afegostat tartrato 150 mg una volta ogni quattro giorni
Afegostat tartrato è stato somministrato per via orale una volta ogni 4 giorni durante il periodo di trattamento di 4 settimane.
Droga: Afegostat tartrato
Altri nomi:
  • isofagomina tartrato
  • AT2101
SPERIMENTALE: Afegostat tartrato 150 mg una volta ogni sette giorni
Afegostat tartrato è stato somministrato per via orale una volta ogni 7 giorni durante il periodo di trattamento di 4 settimane.
Droga: Afegostat tartrato
Altri nomi:
  • isofagomina tartrato
  • AT2101

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno manifestato gravi eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 (dopo la somministrazione) al giorno 35
I TEAE sono stati definiti come qualsiasi evento avverso (AE) con una data di inizio durante o dopo la somministrazione del farmaco in studio (il giorno 1). Un evento avverso grave è stato definito come un evento avverso che era invalidante e richiedeva un intervento medico. Viene presentato il numero di partecipanti che hanno manifestato 1 o più TEAE gravi dopo la somministrazione dal giorno 1 fino a 7 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio (giorno 35). Un riepilogo degli eventi avversi gravi e di tutti gli altri non gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nel modulo Eventi avversi segnalati.
Dal giorno 1 (dopo la somministrazione) al giorno 35

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale alla fine del trattamento dei livelli di beta-glucocerebrosidasi (GCase) nei globuli bianchi (WBC)
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 28
GCase è un biomarcatore utilizzato per valutare gli effetti PD di afegostat tartrato. Sono stati raccolti campioni di sangue per valutare i livelli di GCase nei globuli bianchi. Il valore basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima dell'inizio del farmaco in studio.
Linea di base, giorno 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

23 marzo 2007

Completamento primario (EFFETTIVO)

19 febbraio 2008

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

19 febbraio 2008

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 febbraio 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 febbraio 2007

Primo Inserito (STIMA)

9 febbraio 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

25 settembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 agosto 2018

Ultimo verificato

1 agosto 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GAU-CL-201

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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