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現在酵素補充療法を受けている1型ゴーシェ病の成人患者におけるAT2101（アフェゴスタット酒石酸塩）の研究

2018年8月28日 更新者：Amicus Therapeutics

現在酵素補充療法を受けている 1 型ゴーシェ病の成人患者における AT2101 の複数の用量レベルおよび複数の投与レジメンの安全性と忍容性を評価するための無作為化非盲検試験

この研究は、すでに酵素補充療法を受けている 1 型ゴーシェ病の参加者におけるアフェゴスタット酒石酸塩の安全性と忍容性をテストするために実施されました。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、ライソソーム蓄積症であるゴーシェ病の参加者を対象とした第 2 相非盲検試験でした。 アフェゴスタット酒石酸塩 (AT2101 またはイソファゴミン酒石酸塩としても知られています) は、誤って折りたたまれた β-グルコセレブロシダーゼ (GCase) に選択的に結合し、GCase 活性を回復することを目的として、正しく折りたたむのを助けることにより、薬理学的シャペロンとして機能するように設計されています。 この研究は、14 日間のスクリーニング期間、28 日間の治療期間、および 7 日間のウォッシュアウト期間で構成されていました。 参加者は、アフェゴスタット酒石酸塩の 4 つの投薬レジメンのうちの 1 つを受けました。

研究の種類

介入

入学 (実際)

30

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
    • Florida
      • Coral Springs、Florida、アメリカ、33065
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ、30033
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～74年 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -1型ゴーシェ病の確定診断があり、2つの遺伝子をコードするβ-グルコシダーゼ対立遺伝子のうち少なくとも1つに既知の文書化されたミスセンス遺伝子変異がある
  • 臨床的に安定
  • 18歳から74歳までの男性または女性の参加者
  • 出産の可能性のあるすべての参加者は、適切な避妊を使用しました
  • -研究に参加するための書面によるインフォームドコンセントを提供

除外基準:

  • -臨床的に重要な疾患、ゴーシェ病による重度の合併症、または治験責任医師の意見で研究への参加を妨げた深刻な病気 参加者の安全を危うくした、または参加者が研究を完了することを妨げた
  • スクリーニング期間中、治験責任医師が判断した臨床的に重要な所見
  • -研究に参加する前の2年以内の部分的または完全な脾臓摘出術（脾臓の除去）
  • -肺高血圧症またはゴーシェ関連の肺疾患の病歴
  • -治験薬または賦形剤に対するアレルギーまたは過敏症の病歴。これには、イミノ糖に対する以前の重篤な副作用が含まれます（たとえば、N-ブチルデオキシノジリマイシンまたはミグルスタット）
  • 妊娠中または授乳中
  • 現在/最近の薬物またはアルコール乱用
  • -研究登録前の90日間の治験薬による治療
  • -過去90日間の主要臓器への毒性の可能性が明確に定義されていることが知られている薬物による治療
  • 胃腸、肝臓または腎臓の疾患、または薬物の吸収、分布、代謝、または排泄を妨げることが知られているその他の状態の存在または症状

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アフェゴスタット酒石酸塩 25 ミリグラム (mg) を 1 日 1 回
4週間の治療期間中、アフェゴスタット酒石酸塩を経口投与した。
薬：アフェゴスタット酒石酸塩
他の名前：
  • イソファゴミン酒石酸塩
  • AT2101
実験的：アフェゴスタット酒石酸塩 150mg 1日1回
アフェゴスタット酒石酸塩は、4 週間の治療期間中、1 日 1 回経口投与されました。
薬：アフェゴスタット酒石酸塩
他の名前：
  • イソファゴミン酒石酸塩
  • AT2101
実験的：アフェゴスタット酒石酸塩 150mg 4 日に 1 回
アフェゴスタット酒石酸塩は、4 週間の治療期間中、4 日に 1 回経口投与されました。
薬：アフェゴスタット酒石酸塩
他の名前：
  • イソファゴミン酒石酸塩
  • AT2101
実験的：アフェゴスタット酒石酸塩 150mg 7 日に 1 回
アフェゴスタット酒石酸塩は、4 週間の治療期間中、7 日に 1 回経口投与されました。
薬：アフェゴスタット酒石酸塩
他の名前：
  • イソファゴミン酒石酸塩
  • AT2101

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
重度の治療に伴う有害事象（TEAE）を経験した参加者の数
時間枠：1日目（投与後）から35日目まで
TEAE は、開始日が治験薬の投与後 (1 日目) である有害事象 (AE) として定義されました。 重度の AE は、無力で医療介入が必要な AE として定義されました。 1日目から治験薬の最終投与後7日目（35日目）の投与後、1つ以上の重度のTEAEを経験した参加者の数が示されています。 因果関係に関係なく、重大な AE とその他すべての重大でない AE の概要は、報告された有害事象モジュールにあります。
1日目（投与後）から35日目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
白血球 (WBC) のベータ-グルコセレブロシダーゼ (GCase) レベルのベースラインから治療終了までの変化
時間枠：ベースライン、28日目
GCase は、アフェゴスタット酒石酸塩の PD 効果を評価するために使用されるバイオマーカーです。 血液サンプルを採取して、WBC の GCase レベルを評価しました。 ベースライン値は、治験薬の開始前の最後の非欠損値として定義されました。
ベースライン、28日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Amicus Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2007年3月23日

一次修了 (実際)

2008年2月19日

研究の完了 (実際)

2008年2月19日

試験登録日

最初に提出

2007年2月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2007年2月7日

最初の投稿 (見積もり)

2007年2月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年9月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年8月28日

最終確認日

2018年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • GAU-CL-201

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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