Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af AT2101 (Afegostat tartrat) hos voksne patienter med Gauchers sygdom type 1, der i øjeblikket modtager enzymerstatningsterapi

28. august 2018 opdateret af: Amicus Therapeutics

En randomiseret, åben-label undersøgelse til vurdering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​multiple dosisniveauer og multiple doseringsregimer af AT2101 hos voksne patienter med type 1 Gauchers sygdom, der i øjeblikket modtager enzymerstatningsterapi

Denne undersøgelse blev udført for at teste sikkerheden og tolerabiliteten af ​​afegostattartrat hos deltagere med Gauchers sygdom type 1, der allerede modtager enzymerstatningsterapi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette var et fase 2, åbent studie med deltagere med Gauchers sygdom, en lysosomal opbevaringsforstyrrelse. Afegostat-tartrat (også kendt som AT2101 eller isofagomintartrat) er designet til at fungere som en farmakologisk chaperon ved selektivt at binde sig til fejlfoldet β-glucocerebrosidase (GCase) og hjælpe den med at folde korrekt, beregnet til at genoprette GCase-aktivitet. Undersøgelsen bestod af en 14-dages screeningsperiode, en 28-dages behandlingsperiode og en 7-dages udvaskningsperiode. Deltagerne modtog 1 ud af 4 doseringsregimer for afegostattartrat.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

30

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Forenede Stater, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 74 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Havde en bekræftet diagnose af Gauchers sygdom type 1 med en kendt dokumenteret missense-genmutation i mindst 1 af de 2 gen-kodende β-glucosidase alleler
  • Klinisk stabil
  • Mandlige eller kvindelige deltagere, 18 til 74 år inkl
  • Alle deltagere i den fødedygtige alder brugte tilstrækkelig prævention
  • Forudsat skriftligt informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant sygdom, alvorlige komplikationer fra Gauchers sygdom eller alvorlig sygdom, der udelukkede deltagelse i undersøgelsen efter investigatorens mening, som kompromitterede deltagerens sikkerhed eller forhindrede deltageren i at gennemføre undersøgelsen
  • I løbet af screeningsperioden, alle klinisk signifikante fund, som vurderes af investigator
  • Delvis eller total splenektomi (fjernelse af milt) inden for de 2 år forud for studiestart
  • Anamnese med pulmonal hypertension eller Gaucher-relateret lungesygdom
  • Anamnese med allergi eller følsomhed over for undersøgelseslægemidlet eller hjælpestoffer, herunder enhver tidligere alvorlig bivirkning over for iminosukkere (f.eks. N-butyldeoxynojirimycin eller miglustat)
  • Gravid eller ammende
  • Aktuelt/nyligt stof- eller alkoholmisbrug
  • Behandling med et hvilket som helst forsøgsprodukt i de 90 dage før studiestart
  • Behandling inden for de foregående 90 dage med ethvert lægemiddel, der vides at have et veldefineret potentiale for toksicitet for et større organ
  • Tilstedeværelse eller symptomer på mave-tarm-, lever- eller nyresygdom eller andre tilstande, der vides at interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af lægemidler

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Afegostat tartrat 25 milligram (mg) én gang dagligt
Afegostat-tartrat blev administreret oralt i løbet af den 4-ugers behandlingsperiode.
Medicin: Afegostat tartrat
Andre navne:
  • isofagomintartrat
  • AT2101
EKSPERIMENTEL: Afegostat tartrat 150 mg én gang dagligt
Afegostat-tartrat blev administreret oralt én gang dagligt i den 4-ugers behandlingsperiode.
Medicin: Afegostat tartrat
Andre navne:
  • isofagomintartrat
  • AT2101
EKSPERIMENTEL: Afegostat tartrat 150 mg én gang hver fjerde dag
Afegostat-tartrat blev indgivet oralt én gang hver 4. dag i den 4-ugers behandlingsperiode.
Medicin: Afegostat tartrat
Andre navne:
  • isofagomintartrat
  • AT2101
EKSPERIMENTEL: Afegostat tartrat 150 mg én gang hver syvende dag
Afegostat tartrat blev administreret oralt én gang hver 7. dag i løbet af den 4-ugers behandlingsperiode.
Medicin: Afegostat tartrat
Andre navne:
  • isofagomintartrat
  • AT2101

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der oplevede alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: Dag 1 (efter dosering) til og med dag 35
TEAE'er blev defineret som enhver uønsket hændelse (AE) med en startdato på eller efter administration af undersøgelseslægemidlet (på dag 1). En alvorlig AE blev defineret som en AE, der var invaliderende og krævede medicinsk intervention. Antallet af deltagere, der oplevede 1 eller flere alvorlige TEAE'er efter dosering på dag 1 til 7 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet (dag 35) vises. En oversigt over alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uanset årsagssammenhæng findes i modulet Rapporterede bivirkninger.
Dag 1 (efter dosering) til og med dag 35

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til afslutning af behandling i beta-glucocerebrosidase (GCase) niveauer i hvide blodlegemer (WBC)
Tidsramme: Baseline, dag 28
GCase er en biomarkør, der bruges til at vurdere PD-effekterne af afegostattartrat. Blodprøver blev indsamlet for at vurdere GCase-niveauer i WBC. Grundlinjeværdien blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før starten af ​​studielægemidlet.
Baseline, dag 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

23. marts 2007

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

19. februar 2008

Studieafslutning (FAKTISKE)

19. februar 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. februar 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. februar 2007

Først opslået (SKØN)

9. februar 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

25. september 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. august 2018

Sidst verificeret

1. august 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GAU-CL-201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Afegostat tartrat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner