AT2101（酒石酸阿非司他）在目前接受酶替代疗法的成年 1 型戈谢病患者中的研究
2018年8月28日 更新者：Amicus Therapeutics
一项随机、开放标签研究，以评估 AT2101 多剂量水平和多剂量给药方案在目前接受酶替代疗法的成年 1 型戈谢病患者中的安全性和耐受性
进行这项研究是为了在已经接受酶替代疗法的 1 型戈谢病参与者中测试酒石酸阿非司他的安全性和耐受性。
研究概览
详细说明
这是一项针对戈谢病（一种溶酶体贮积症）参与者的 2 期开放标签研究。
Afegostat tartrate（也称为 AT2101 或 isofagomine tartrate）被设计为通过选择性结合错误折叠的 β-葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 并帮助其正确折叠来充当药理学伴侣，旨在恢复 GCase 活性。
该研究包括 14 天的筛选期、28 天的治疗期和 7 天的清除期。
参与者接受了酒石酸阿非司他 4 种给药方案中的一种。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
30
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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San Francisco、California、美国、94143
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Florida
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Coral Springs、Florida、美国、33065
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Georgia
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Decatur、Georgia、美国、30033
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
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New York
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New York、New York、美国、10016
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
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Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 74年 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 已确诊为 1 型戈谢病，并且在 2 个基因编码 β-葡萄糖苷酶等位基因中至少有 1 个有已知记录的错义基因突变
- 临床稳定
- 男性或女性参与者，年龄在 18 至 74 岁之间
- 所有有生育能力的参与者都使用了适当的避孕措施
- 提供了参与研究的书面知情同意书
排除标准：
- 有临床意义的疾病、戈谢病的严重并发症，或研究者认为影响参与者安全或妨碍参与者完成研究的严重疾病
- 在筛选期间，研究者认为任何具有临床意义的发现
- 进入研究前 2 年内进行部分或全部脾切除术（切除脾脏）
- 肺动脉高压或戈谢相关肺病史
- 对研究药物或任何赋形剂过敏或敏感的历史，包括任何先前对亚氨基糖的严重不良反应（例如，N-丁基脱氧野尻霉素或 miglustat）
- 怀孕或哺乳
- 当前/最近吸毒或酗酒
- 在进入研究前 90 天内使用任何研究产品进行治疗
- 在过去 90 天内使用任何已知对主要器官具有明确潜在毒性的药物进行治疗
- 胃肠道、肝脏或肾脏疾病或其他已知会干扰药物吸收、分布、代谢或排泄的疾病的存在或症状
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Afegostat 酒石酸盐 25 毫克 (mg)，每天一次
在 4 周的治疗期间口服阿非司他酒石酸盐。
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其他名称：
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实验性的：酒石酸阿非司他 150 mg，每天一次
在 4 周的治疗期间，每天一次口服阿非司他酒石酸盐。
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其他名称：
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实验性的：Afegostat 酒石酸盐 150 mg 每四天一次
在 4 周的治疗期间，每 4 天口服一次阿非司他酒石酸盐。
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其他名称：
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实验性的：Afegostat 酒石酸盐 150 mg 每 7 天一次
在 4 周的治疗期间，每 7 天口服一次阿非司他酒石酸盐。
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其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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经历严重治疗紧急不良事件 (TEAE) 的参与者人数
大体时间：第 1 天（给药后）至第 35 天
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TEAE 被定义为任何不良事件 (AE)，其开始日期在研究药物给药之日或之后（第 1 天）。
严重的 AE 被定义为使人丧失能力并需要医疗干预的 AE。
显示在研究药物最后一次给药后（第 35 天）第 1 天至第 7 天给药后经历 1 次或多次严重 TEAE 的参与者人数。
不考虑因果关系的严重和所有其他非严重 AE 的摘要位于已报告的不良事件模块中。
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第 1 天（给药后）至第 35 天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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白细胞 (WBC) 中 β-葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 水平从基线到治疗结束的变化
大体时间：基线，第 28 天
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GCase 是一种生物标志物，用于评估酒石酸阿非司他的 PD 效应。
收集血样以评估 WBC 中的 GCase 水平。
基线值定义为研究药物开始前的最后一个非缺失值。
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基线，第 28 天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2007年3月23日
初级完成 (实际的)
2008年2月19日
研究完成 (实际的)
2008年2月19日
研究注册日期
首次提交
2007年2月7日
首先提交符合 QC 标准的
2007年2月7日
首次发布 (估计)
2007年2月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年9月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年8月28日
最后验证
2018年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- GAU-CL-201
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