Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie AT2101 (winian afegostatu) u dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 poddawanych obecnie enzymatycznej terapii zastępczej

28 sierpnia 2018 zaktualizowane przez: Amicus Therapeutics

Randomizowane, otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję wielokrotnych poziomów dawek i wielokrotnych schematów dawkowania AT2101 u dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 poddawanych obecnie enzymatycznej terapii zastępczej

Badanie to przeprowadzono w celu sprawdzenia bezpieczeństwa i tolerancji winianu afegostatu u uczestników z chorobą Gauchera typu 1, którzy otrzymywali już enzymatyczną terapię zastępczą.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Było to otwarte badanie fazy 2 z udziałem uczestników z chorobą Gauchera, lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym. Winian afegostatu (znany również jako AT2101 lub winian izofagominy) ma działać jako farmakologiczny chaperon poprzez selektywne wiązanie się z nieprawidłowo sfałdowaną β-glukocerebrozydazą (GCase) i pomaganie jej w prawidłowym fałdowaniu, mającym na celu przywrócenie aktywności GCase. Badanie składało się z 14-dniowego okresu przesiewowego, 28-dniowego okresu leczenia i 7-dniowego okresu wypłukiwania. Uczestnicy otrzymali 1 z 4 schematów dawkowania winianu afegostatu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 74 lata (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Miał potwierdzone rozpoznanie choroby Gauchera typu 1 ze znaną udokumentowaną mutacją genu zmiany sensu w co najmniej 1 z 2 genów kodujących allele β-glukozydazy
  • Stabilny klinicznie
  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 74 lat włącznie
  • Wszystkie uczestniczki w wieku rozrodczym stosowały odpowiednią antykoncepcję
  • Wyraził pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotna choroba, ciężkie powikłania choroby Gauchera lub poważna choroba, która w opinii Badacza wykluczyła udział w badaniu i zagroziła bezpieczeństwu uczestnika lub uniemożliwiła uczestnikowi ukończenie badania
  • W okresie badań przesiewowych wszelkie istotne klinicznie ustalenia, które zostaną uznane przez Badacza
  • Częściowa lub całkowita splenektomia (usunięcie śledziony) w ciągu 2 lat przed włączeniem do badania
  • Historia nadciśnienia płucnego lub choroby płuc związanej z chorobą Gauchera
  • Historia alergii lub wrażliwości na badany lek lub jakąkolwiek substancję pomocniczą, w tym wszelkie wcześniejsze poważne reakcje niepożądane na iminocukry (na przykład N-butylodeoksynojirimycynę lub miglustat)
  • Ciąża lub karmienie piersią
  • Obecne/niedawne nadużywanie narkotyków lub alkoholu
  • Leczenie jakimkolwiek badanym produktem w ciągu 90 dni przed rozpoczęciem badania
  • Leczenie w ciągu ostatnich 90 dni jakimkolwiek lekiem, o którym wiadomo, że ma dobrze określony potencjał toksyczności dla głównego narządu
  • Obecność lub objawy chorób przewodu pokarmowego, wątroby lub nerek lub innych stanów, o których wiadomo, że zakłócają wchłanianie, dystrybucję, metabolizm lub wydalanie leków

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Winian afegostatu 25 miligramów (mg) raz dziennie
Winian afegostatu podawano doustnie przez 4 tygodnie leczenia.
Lek: Winian afegostatu
Inne nazwy:
  • winian izofagominy
  • AT2101
EKSPERYMENTALNY: Winian afegostatu 150 mg raz dziennie
Winian afegostatu podawano doustnie raz dziennie podczas 4-tygodniowego okresu leczenia.
Lek: Winian afegostatu
Inne nazwy:
  • winian izofagominy
  • AT2101
EKSPERYMENTALNY: Winian afegostatu 150 mg raz na cztery dni
Winian afegostatu podawano doustnie raz na 4 dni w trakcie 4-tygodniowego okresu leczenia.
Lek: Winian afegostatu
Inne nazwy:
  • winian izofagominy
  • AT2101
EKSPERYMENTALNY: Winian afegostatu 150 mg raz na siedem dni
Winian afegostatu podawano doustnie raz na 7 dni w ciągu 4-tygodniowego okresu leczenia.
Lek: Winian afegostatu
Inne nazwy:
  • winian izofagominy
  • AT2101

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły ciężkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 (po podaniu) do dnia 35
TEAE zdefiniowano jako każde zdarzenie niepożądane (AE) z datą rozpoczęcia w dniu lub po podaniu badanego leku (w dniu 1). Ciężkie AE zostało zdefiniowane jako AE, które było obezwładniające i wymagało interwencji medycznej. Przedstawiono liczbę uczestników, u których wystąpił 1 lub więcej ciężkich TEAE po podaniu dawki w dniu 1 do 7 dni po ostatniej dawce badanego leku (dzień 35). Podsumowanie poważnych i wszystkich innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od przyczyny, znajduje się w module Zgłaszane zdarzenia niepożądane.
Dzień 1 (po podaniu) do dnia 35

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana stężeń beta-glukocerebrozydazy (GCase) w białych krwinkach (WBC) od wartości początkowej do końca leczenia
Ramy czasowe: Wartość bazowa, dzień 28
GCase jest biomarkerem używanym do oceny wpływu winianu afegostatu na PD. Pobrano próbki krwi w celu oceny poziomów GCazy w WBC. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią brakującą wartość przed rozpoczęciem podawania badanego leku.
Wartość bazowa, dzień 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

23 marca 2007

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

19 lutego 2008

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

19 lutego 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 lutego 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 lutego 2007

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

9 lutego 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

25 września 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GAU-CL-201

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Gauchera

Badania kliniczne na Winian afegostatu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj