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Eine Studie zu AT2101 (Afegostat Tartrat) bei erwachsenen Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit, die derzeit eine Enzymersatztherapie erhalten

28. August 2018 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Eine randomisierte Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit mehrerer Dosisstufen und mehrerer Dosierungsschemata von AT2101 bei erwachsenen Patienten mit Typ-1-Gaucher-Krankheit, die derzeit eine Enzymersatztherapie erhalten

Diese Studie wurde durchgeführt, um die Sicherheit und Verträglichkeit von Afegostattartrat bei Teilnehmern mit Typ-1-Gaucher-Krankheit zu testen, die bereits eine Enzymersatztherapie erhalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies war eine offene Phase-2-Studie bei Teilnehmern mit Gaucher-Krankheit, einer lysosomalen Speicherstörung. Afegostat Tartrat (auch bekannt als AT2101 oder Isofagomintartrat) soll als pharmakologisches Chaperon wirken, indem es selektiv an fehlgefaltete β-Glucocerebrosidase (GCase) bindet und ihr hilft, sich korrekt zu falten, um die GCase-Aktivität wiederherzustellen. Die Studie bestand aus einer 14-tägigen Screening-Phase, einer 28-tägigen Behandlungsphase und einer 7-tägigen Auswaschphase. Die Teilnehmer erhielten 1 von 4 Dosierungsschemata für Afegostattartrat.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

30

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 74 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hatte eine bestätigte Diagnose der Typ-1-Gaucher-Krankheit mit einer bekannten dokumentierten Missense-Genmutation in mindestens 1 der 2 genkodierenden β-Glucosidase-Allele
  • Klinisch stabil
  • Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 18 bis einschließlich 74 Jahren
  • Alle Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter verwendeten eine angemessene Empfängnisverhütung
  • Vorausgesetzt, dass eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme an der Studie vorliegt

Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Erkrankung, schwere Komplikationen der Gaucher-Krankheit oder schwere Erkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie ausschloss, die die Sicherheit des Teilnehmers gefährdete oder den Teilnehmer daran hinderte, die Studie abzuschließen
  • Während des Screening-Zeitraums alle klinisch signifikanten Befunde, wie vom Ermittler erachtet
  • Teilweise oder vollständige Splenektomie (Entfernung der Milz) innerhalb von 2 Jahren vor Studieneintritt
  • Vorgeschichte von pulmonaler Hypertonie oder Gaucher-bedingter Lungenerkrankung
  • Vorgeschichte von Allergien oder Empfindlichkeit gegenüber dem Studienmedikament oder sonstigen Bestandteilen, einschließlich früherer schwerwiegender Nebenwirkungen auf Iminozucker (z. B. N-Butyldeoxynojirimycin oder Miglustat)
  • Schwanger oder stillend
  • Aktueller/aktueller Drogen- oder Alkoholmissbrauch
  • Behandlung mit einem Prüfprodukt in den 90 Tagen vor Studieneintritt
  • Behandlung in den letzten 90 Tagen mit einem Arzneimittel, von dem bekannt ist, dass es ein genau definiertes Potenzial für eine Toxizität für ein wichtiges Organ hat
  • Vorhandensein oder Symptome von Magen-Darm-, Leber- oder Nierenerkrankungen oder anderen Erkrankungen, von denen bekannt ist, dass sie die Absorption, Verteilung, den Metabolismus oder die Ausscheidung von Arzneimitteln beeinträchtigen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Afegostat Tartrat 25 Milligramm (mg) einmal täglich
Afegostattartrat wurde während des 4-wöchigen Behandlungszeitraums oral verabreicht.
Arzneimittel: Afegostat Tartrat
Andere Namen:
  • Isofagomintartrat
  • AT2101
EXPERIMENTAL: Afegostat Tartrat 150 mg einmal täglich
Afegostattartrat wurde während des 4-wöchigen Behandlungszeitraums einmal täglich oral verabreicht.
Arzneimittel: Afegostat Tartrat
Andere Namen:
  • Isofagomintartrat
  • AT2101
EXPERIMENTAL: Afegostat Tartrat 150 mg einmal alle vier Tage
Afegostattartrat wurde während des 4-wöchigen Behandlungszeitraums einmal alle 4 Tage oral verabreicht.
Arzneimittel: Afegostat Tartrat
Andere Namen:
  • Isofagomintartrat
  • AT2101
EXPERIMENTAL: Afegostat Tartrat 150 mg einmal alle sieben Tage
Afegostattartrat wurde während des 4-wöchigen Behandlungszeitraums einmal alle 7 Tage oral verabreicht.
Arzneimittel: Afegostat Tartrat
Andere Namen:
  • Isofagomintartrat
  • AT2101

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, bei denen schwere behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) auftraten
Zeitfenster: Tag 1 (nach der Einnahme) bis Tag 35
TEAEs wurden als unerwünschte Ereignisse (AE) mit einem Beginndatum am oder nach der Verabreichung des Studienmedikaments (an Tag 1) definiert. Ein schweres UE wurde als ein AE definiert, das die Handlungsfähigkeit beeinträchtigte und eine medizinische Intervention erforderte. Dargestellt ist die Anzahl der Teilnehmer, bei denen 1 oder mehrere schwere TEAEs nach Verabreichung an Tag 1 bis 7 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments (Tag 35) auftraten. Eine Zusammenfassung der schwerwiegenden und aller anderen nicht schwerwiegenden UE, unabhängig von der Kausalität, befindet sich im Modul „Reported Adverse Events“.
Tag 1 (nach der Einnahme) bis Tag 35

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Beta-Glucocerebrosidase (GCase)-Spiegel in den weißen Blutkörperchen (WBC) vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlung
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 28
GCase ist ein Biomarker, der zur Bewertung der PD-Wirkungen von Afegostattartrat verwendet wird. Blutproben wurden gesammelt, um die GCase-Spiegel in WBC zu bestimmen. Als Ausgangswert wurde der letzte nicht fehlende Wert vor Beginn der Studienmedikation definiert.
Grundlinie, Tag 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

23. März 2007

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

19. Februar 2008

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

19. Februar 2008

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Februar 2007

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Februar 2007

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

9. Februar 2007

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

25. September 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. August 2018

Zuletzt verifiziert

1. August 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GAU-CL-201

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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