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Une étude sur AT2101 (Afegostat Tartrate) chez des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 recevant actuellement une thérapie de remplacement enzymatique

28 août 2018 mis à jour par: Amicus Therapeutics

Étude ouverte randomisée visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité de doses multiples et de schémas posologiques multiples d'AT2101 chez des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 recevant actuellement un traitement enzymatique substitutif

Cette étude a été menée pour tester l'innocuité et la tolérabilité du tartrate d'afegostat chez des participants atteints de la maladie de Gaucher de type 1 recevant déjà une enzymothérapie substitutive.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agissait d'une étude ouverte de phase 2 chez des participants atteints de la maladie de Gaucher, un trouble du stockage lysosomal. Le tartrate d'Afegostat (également connu sous le nom d'AT2101 ou tartrate d'isofagomine) est conçu pour agir comme un chaperon pharmacologique en se liant sélectivement à la β-glucocérébrosidase (GCase) mal repliée et en l'aidant à se replier correctement, destiné à restaurer l'activité de la GCase. L'étude consistait en une période de dépistage de 14 jours, une période de traitement de 28 jours et une période de sevrage de 7 jours. Les participants ont reçu 1 des 4 schémas posologiques pour le tartrate d'afegostat.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

30

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, États-Unis, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 74 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Avait un diagnostic confirmé de la maladie de Gaucher de type 1 avec une mutation génique faux-sens documentée connue dans au moins 1 des 2 allèles de β-glucosidase codant pour le gène
  • Cliniquement stable
  • Participants masculins ou féminins, âgés de 18 à 74 ans inclus
  • Toutes les participantes en âge de procréer ont utilisé une contraception adéquate
  • Fourni un consentement éclairé écrit pour participer à l'étude

Critère d'exclusion:

  • Maladie cliniquement significative, complications graves de la maladie de Gaucher ou maladie grave qui, de l'avis de l'investigateur, a empêché la participation à l'étude et qui a compromis la sécurité du participant ou l'a empêché de terminer l'étude
  • Au cours de la période de dépistage, tout résultat cliniquement significatif, tel que jugé par l'investigateur
  • Splénectomie partielle ou totale (ablation de la rate) dans les 2 ans précédant l'entrée à l'étude
  • Antécédents d'hypertension pulmonaire ou de maladie pulmonaire liée à Gaucher
  • Antécédents d'allergie ou de sensibilité au médicament à l'étude ou à tout excipient, y compris toute réaction indésirable grave antérieure aux iminosucres (par exemple, N-butyldésoxynojirimycine ou miglustat)
  • Enceinte ou allaitante
  • Abus actuel/récent de drogues ou d'alcool
  • Traitement avec tout produit expérimental dans les 90 jours précédant l'entrée à l'étude
  • Traitement au cours des 90 jours précédents avec tout médicament connu pour avoir un potentiel bien défini de toxicité pour un organe majeur
  • Présence ou symptômes d'une maladie gastro-intestinale, hépatique ou rénale, ou d'autres conditions connues pour interférer avec l'absorption, la distribution, le métabolisme ou l'excrétion des médicaments

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Tartrate d'Afegostat 25 milligrammes (mg) une fois par jour
Le tartrate d'afegostat a été administré par voie orale pendant la période de traitement de 4 semaines.
Médicament: Tartrate d'afégostat
Autres noms:
  • tartrate d'isofagomine
  • AT2101
EXPÉRIMENTAL: Tartrate d'Afegostat 150 mg une fois par jour
Le tartrate d'afegostat a été administré par voie orale une fois par jour pendant la période de traitement de 4 semaines.
Médicament: Tartrate d'afégostat
Autres noms:
  • tartrate d'isofagomine
  • AT2101
EXPÉRIMENTAL: Tartrate d'Afegostat 150 mg une fois tous les quatre jours
Le tartrate d'afegostat a été administré par voie orale une fois tous les 4 jours pendant la période de traitement de 4 semaines.
Médicament: Tartrate d'afégostat
Autres noms:
  • tartrate d'isofagomine
  • AT2101
EXPÉRIMENTAL: Tartrate d'Afegostat 150 mg une fois tous les sept jours
Le tartrate d'afegostat a été administré par voie orale une fois tous les 7 jours pendant la période de traitement de 4 semaines.
Médicament: Tartrate d'afégostat
Autres noms:
  • tartrate d'isofagomine
  • AT2101

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant subi des événements indésirables graves liés au traitement (TEAE)
Délai: Du jour 1 (après l'administration) au jour 35
Les EIAT ont été définis comme tout événement indésirable (EI) dont la date de début était le jour ou après l'administration du médicament à l'étude (le jour 1). Un EI grave était défini comme un EI invalidant et nécessitant une intervention médicale. Le nombre de participants qui ont subi 1 ou plusieurs EIAT graves après l'administration du jour 1 à 7 jours après la dernière dose du médicament à l'étude (jour 35) est présenté. Un résumé des EI graves et de tous les autres EI non graves, quelle qu'en soit la cause, se trouve dans le module Événements indésirables signalés.
Du jour 1 (après l'administration) au jour 35

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la ligne de base à la fin du traitement des niveaux de bêta-glucocérébrosidase (GCase) dans les globules blancs (WBC)
Délai: Base de référence, jour 28
La GCase est un biomarqueur utilisé pour évaluer les effets PD du tartrate d'afegostat. Des échantillons de sang ont été prélevés pour évaluer les niveaux de GCase dans WBC. La valeur de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant le début du médicament à l'étude.
Base de référence, jour 28

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amicus Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

23 mars 2007

Achèvement primaire (RÉEL)

19 février 2008

Achèvement de l'étude (RÉEL)

19 février 2008

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 février 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 février 2007

Première publication (ESTIMATION)

9 février 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

25 septembre 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2018

Dernière vérification

1 août 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • GAU-CL-201

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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