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Un estudio de AT2101 (tartrato de afegostat) en pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1 que actualmente reciben terapia de reemplazo enzimático

28 de agosto de 2018 actualizado por: Amicus Therapeutics

Un estudio aleatorizado y abierto para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de múltiples niveles de dosis y múltiples regímenes de dosificación de AT2101 en pacientes adultos con enfermedad de Gaucher tipo 1 que actualmente reciben terapia de reemplazo enzimático

Este estudio se realizó para evaluar la seguridad y la tolerabilidad del tartrato de afegostat en participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que ya recibían terapia de reemplazo enzimático.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este fue un estudio abierto de Fase 2 en participantes con la enfermedad de Gaucher, un trastorno de almacenamiento lisosomal. El tartrato de afegostat (también conocido como AT2101 o tartrato de isofagomina) está diseñado para actuar como un acompañante farmacológico al unirse selectivamente a la β-glucocerebrosidasa (GCasa) mal plegada y ayudarla a plegarse correctamente, con la intención de restaurar la actividad de la GCasa. El estudio consistió en un período de selección de 14 días, un período de tratamiento de 28 días y un período de lavado de 7 días. Los participantes recibieron 1 de 4 regímenes de dosificación de tartrato de afegostat.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

30

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 74 años (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tenía un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Gaucher tipo 1 con una mutación del gen sin sentido documentada conocida en al menos 1 de los 2 alelos de β-glucosidasa que codifican el gen
  • Clínicamente estable
  • Participantes masculinos o femeninos, de 18 a 74 años inclusive
  • Todas las participantes en edad fértil utilizaron métodos anticonceptivos adecuados
  • Proporcionó consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Enfermedad clínicamente significativa, complicaciones graves de la enfermedad de Gaucher o enfermedad grave que impidió la participación en el estudio en opinión del investigador que comprometió la seguridad del participante o impidió que el participante completara el estudio
  • Durante el período de selección, cualquier hallazgo clínicamente significativo, según lo considere el investigador
  • Esplenectomía parcial o total (extirpación del bazo) dentro de los 2 años anteriores al ingreso al estudio
  • Antecedentes de hipertensión pulmonar o enfermedad pulmonar relacionada con Gaucher
  • Antecedentes de alergia o sensibilidad al fármaco del estudio o a cualquier excipiente, incluida cualquier reacción adversa grave previa a los iminoazúcares (por ejemplo, N-butildesoxinojirimicina o miglustat)
  • embarazada o amamantando
  • Abuso actual/reciente de drogas o alcohol
  • Tratamiento con cualquier producto en investigación en los 90 días anteriores al ingreso al estudio
  • Tratamiento en los 90 días anteriores con cualquier fármaco conocido por tener un potencial bien definido de toxicidad para un órgano principal
  • Presencia o síntomas de enfermedad gastrointestinal, hepática o renal, u otras condiciones que se sabe que interfieren con la absorción, distribución, metabolismo o excreción de fármacos

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Afegostat tartrato 25 miligramos (mg) una vez al día
El tartrato de afegostat se administró por vía oral durante el período de tratamiento de 4 semanas.
Droga: Tartrato de afegostat
Otros nombres:
  • tartrato de isofagomina
  • AT2101
EXPERIMENTAL: Afegostat tartrato 150 mg una vez al día
El tartrato de afegostat se administró por vía oral una vez al día durante el período de tratamiento de 4 semanas.
Droga: Tartrato de afegostat
Otros nombres:
  • tartrato de isofagomina
  • AT2101
EXPERIMENTAL: Afegostat tartrato 150 mg una vez cada cuatro días
Afegostat tartrato se administró por vía oral una vez cada 4 días durante el período de tratamiento de 4 semanas.
Droga: Tartrato de afegostat
Otros nombres:
  • tartrato de isofagomina
  • AT2101
EXPERIMENTAL: Afegostat tartrato 150 mg una vez cada siete días
Afegostat tartrato se administró por vía oral una vez cada 7 días durante el período de tratamiento de 4 semanas.
Droga: Tartrato de afegostat
Otros nombres:
  • tartrato de isofagomina
  • AT2101

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que experimentaron eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Día 1 (después de la dosificación) hasta el día 35
Los TEAE se definieron como cualquier evento adverso (AE) con una fecha de inicio en o después de la administración del fármaco del estudio (el día 1). Un EA severo se definió como un EA que fue incapacitante y requirió intervención médica. Se presenta el número de participantes que experimentaron 1 o más TEAE graves después de la dosificación del día 1 hasta 7 días después de la última dosis del fármaco del estudio (día 35). En el módulo Eventos adversos informados se encuentra un resumen de los AA graves y todos los demás AA no graves, independientemente de la causalidad.
Día 1 (después de la dosificación) hasta el día 35

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento en los niveles de beta-glucocerebrosidasa (GCasa) en glóbulos blancos (WBC)
Periodo de tiempo: Línea de base, día 28
GCasa es un biomarcador que se utiliza para evaluar los efectos sobre la EP del tartrato de afegostat. Se recogieron muestras de sangre para evaluar los niveles de GCasa en WBC. El valor de referencia se definió como el último valor no perdido antes del inicio del fármaco del estudio.
Línea de base, día 28

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amicus Therapeutics

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

23 de marzo de 2007

Finalización primaria (ACTUAL)

19 de febrero de 2008

Finalización del estudio (ACTUAL)

19 de febrero de 2008

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de febrero de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de febrero de 2007

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

9 de febrero de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

25 de septiembre de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de agosto de 2018

Última verificación

1 de agosto de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • GAU-CL-201

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Enfermedad de Gaucher

Ensayos clínicos sobre Tartrato de afegostat

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