Tutkimus AT2101:stä (Afegostat-tartraatti) aikuispotilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti ja jotka saavat tällä hetkellä entsyymikorvaushoitoa
tiistai 28. elokuuta 2018 päivittänyt: Amicus Therapeutics
Satunnaistettu, avoin tutkimus AT2101:n useiden annostasojen ja useiden annostusohjelmien turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti ja jotka saavat tällä hetkellä entsyymikorvaushoitoa
Tämä tutkimus suoritettiin afegostaattitartraatin turvallisuuden ja siedettävyyden testaamiseksi tyypin 1 Gaucher'n tautia sairastavilla osallistujilla, jotka saivat jo entsyymikorvaushoitoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä oli vaiheen 2 avoin tutkimus osallistujilla, joilla oli Gaucherin tauti, lysosomaalinen varastointihäiriö.
Afegostaattitartraatti (tunnetaan myös nimellä AT2101 tai isofagomiinitartraatti) on suunniteltu toimimaan farmakologisena kaperonina sitoutumalla selektiivisesti väärin laskostettuun β-glukoserebrosidaasiin (GCase) ja auttamalla sitä laskostumaan oikein, mikä on tarkoitettu palauttamaan GCase-aktiivisuus.
Tutkimus koostui 14 päivän seulontajaksosta, 28 päivän hoitojaksosta ja 7 päivän pesujaksosta.
Osallistujat saivat yhden neljästä afegostaattitartraatin annostusohjelmasta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
30
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Yhdysvallat, 33065
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 74 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Sinulla oli vahvistettu diagnoosi tyypin 1 Gaucher'n taudista ja tunnettu dokumentoitu missense-geenimutaatio vähintään yhdessä kahdesta geeniä koodaavasta β-glukosidaasialleelista
- Kliinisesti vakaa
- Osallistujat miehiä tai naisia, 18-74-vuotiaat mukaan lukien
- Kaikki hedelmällisessä iässä olevat osallistujat käyttivät riittävää ehkäisyä
- Annettu kirjallinen tietoinen suostumus osallistua tutkimukseen
Poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä sairaus, Gaucherin taudin vakavat komplikaatiot tai vakava sairaus, joka tutkijan mielestä esti tutkimukseen osallistumisen ja joka vaaransi osallistujan turvallisuuden tai esti osallistujaa suorittamasta tutkimusta
- Seulontajakson aikana kaikki kliinisesti merkittävät löydökset tutkijan arvioiden mukaan
- Osittainen tai täydellinen pernan poisto (pernan poisto) 2 vuoden aikana ennen tutkimukseen tuloa
- Aiempi keuhkoverenpainetauti tai Gaucherin aiheuttama keuhkosairaus
- Aiempi allergia tai herkkyys tutkimuslääkkeelle tai jollekin apuaineelle, mukaan lukien aiemmat vakavat haittavaikutukset iminosokereille (esim. N-butyylideoksinojirimysiini tai miglustaatti)
- Raskaana oleva tai imettävä
- Nykyinen/äskettäinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
- Käsittely millä tahansa tutkimustuotteella 90 päivää ennen tutkimukseen tuloa
- Hoito viimeisten 90 päivän aikana millä tahansa lääkkeellä, jolla tiedetään olevan hyvin määritelty myrkyllisyyspotentiaali tärkeälle elimelle
- Ruoansulatuskanavan, maksan tai munuaissairauden esiintyminen tai oireet tai muut sairaudet, joiden tiedetään häiritsevän lääkkeiden imeytymistä, jakautumista, aineenvaihduntaa tai erittymistä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Afegostaattitartraatti 25 milligrammaa (mg) kerran päivässä
Afegostaattitartraattia annettiin suun kautta 4 viikon hoitojakson aikana.
|
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Afegostaattitartraatti 150 mg kerran päivässä
Afegostaattitartraattia annettiin suun kautta kerran päivässä 4 viikon hoitojakson aikana.
|
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Afegostaattitartraatti 150 mg kerran neljässä päivässä
Afegostaattitartraattia annettiin suun kautta kerran 4 päivässä 4 viikon hoitojakson aikana.
|
Muut nimet:
|
|
KOKEELLISTA: Afegostaattitartraatti 150 mg kerran seitsemässä päivässä
Afegostaattitartraattia annettiin suun kautta kerran 7 päivässä 4 viikon hoitojakson aikana.
|
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kokivat vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 (annostuksen jälkeen) päivään 35
|
TEAE:t määriteltiin mille tahansa haittatapahtumaksi (AE), jonka alkamispäivämäärä oli tutkimuslääkkeen annon aikana tai sen jälkeen (päivänä 1).
Vakava AE määriteltiin AE, joka oli toimintakyvytön ja vaati lääketieteellistä toimenpiteitä.
Esitetään niiden osallistujien lukumäärä, jotka kokivat yhden tai useamman vakavan TEAE:n annostelun jälkeen päivänä 1 - 7 päivää viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen (päivä 35).
Yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa.
|
Päivä 1 (annostuksen jälkeen) päivään 35
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Valkosolujen (WBC) beeta-glukoserebrosidaasi (GCase) -tasojen muutos lähtötasosta hoidon loppuun
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 28
|
GCase on biomarkkeri, jota käytetään arvioimaan afegostaattitartraatin PD-vaikutuksia.
Verinäytteet kerättiin GCase-tasojen arvioimiseksi WBC:ssä.
Perustason arvo määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen tutkimuslääkkeen aloittamista.
|
Lähtötilanne, päivä 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Perjantai 23. maaliskuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 19. helmikuuta 2008
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 19. helmikuuta 2008
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 7. helmikuuta 2007
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. helmikuuta 2007
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 9. helmikuuta 2007
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 25. syyskuuta 2018
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. elokuuta 2018
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. elokuuta 2018
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Sfingolipidoosit
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Lipidoosit
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Gaucherin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- GAU-CL-201
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Gaucherin tauti
-
Children's Hospital of PhiladelphiaGenzyme, a Sanofi CompanyValmis