Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar AT2101 (afegostattartraat) bij volwassen patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 die momenteel een enzymvervangingstherapie krijgen

28 augustus 2018 bijgewerkt door: Amicus Therapeutics

Een gerandomiseerde, open-label studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere dosisniveaus en meervoudige doseringsregimes van AT2101 te beoordelen bij volwassen patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 die momenteel een enzymvervangingstherapie krijgen

Deze studie werd uitgevoerd om de veiligheid en verdraagbaarheid van afegostattartraat te testen bij deelnemers met de ziekte van Gaucher type 1 die al een enzymvervangingstherapie kregen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit was een fase 2, open-label studie bij deelnemers met de ziekte van Gaucher, een lysosomale stapelingsziekte. Afegostat-tartraat (ook bekend als AT2101 of isofagomine-tartraat) is ontworpen om te fungeren als een farmacologische chaperonne door zich selectief te binden aan verkeerd gevouwen β-glucocerebrosidase (GCase) en het te helpen correct te vouwen, bedoeld om de GCase-activiteit te herstellen. De studie bestond uit een screeningperiode van 14 dagen, een behandelingsperiode van 28 dagen en een wash-outperiode van 7 dagen. Deelnemers kregen 1 van de 4 doseringsregimes voor afegostattartraat.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

30

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 74 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Had een bevestigde diagnose van de ziekte van Gaucher type 1 met een bekende gedocumenteerde missense-genmutatie in ten minste 1 van de 2 gen-coderende β-glucosidase-allelen
  • Klinisch stabiel
  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers van 18 tot en met 74 jaar
  • Alle deelnemers in de vruchtbare leeftijd gebruikten adequate anticonceptie
  • Geven schriftelijke geïnformeerde toestemming om deel te nemen aan de studie

Uitsluitingscriteria:

  • Klinisch significante ziekte, ernstige complicaties als gevolg van de ziekte van Gaucher, of ernstige ziekte die deelname aan het onderzoek naar de mening van de onderzoeker onmogelijk maakte en die de veiligheid van de deelnemer in gevaar bracht of belette dat de deelnemer het onderzoek afrondde
  • Tijdens de screeningperiode alle klinisch significante bevindingen, zoals beoordeeld door de onderzoeker
  • Gedeeltelijke of totale splenectomie (verwijdering van de milt) binnen de 2 jaar voorafgaand aan deelname aan de studie
  • Voorgeschiedenis van pulmonale hypertensie of aan Gaucher gerelateerde longziekte
  • Geschiedenis van allergie of gevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel of een van de hulpstoffen, inclusief eventuele eerdere ernstige bijwerkingen van iminosuikers (bijvoorbeeld N-butyldeoxynojirimycine of miglustat)
  • Zwanger of borstvoeding
  • Actueel/recente drugs- of alcoholmisbruik
  • Behandeling met een onderzoeksproduct in de 90 dagen vóór deelname aan het onderzoek
  • Behandeling in de afgelopen 90 dagen met een geneesmiddel waarvan bekend is dat het een duidelijk omschreven potentieel heeft voor toxiciteit voor een belangrijk orgaan
  • Aanwezigheid of symptomen van gastro-intestinale, lever- of nierziekte, of andere aandoeningen waarvan bekend is dat ze de absorptie, distributie, metabolisme of uitscheiding van geneesmiddelen verstoren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Afegostattartraat 25 milligram (mg) eenmaal daags
Afegostattartraat werd oraal toegediend tijdens de behandelingsperiode van 4 weken.
Geneesmiddel: Afegostattartraat
Andere namen:
  • isofagominetartraat
  • AT2101
EXPERIMENTEEL: Afegostattartraat 150 mg eenmaal daags
Afegostattartraat werd tijdens de behandelingsperiode van 4 weken eenmaal daags oraal toegediend.
Geneesmiddel: Afegostattartraat
Andere namen:
  • isofagominetartraat
  • AT2101
EXPERIMENTEEL: Afegostattartraat 150 mg eenmaal per vier dagen
Afegostattartraat werd tijdens de behandelingsperiode van 4 weken eenmaal per 4 dagen oraal toegediend.
Geneesmiddel: Afegostattartraat
Andere namen:
  • isofagominetartraat
  • AT2101
EXPERIMENTEEL: Afegostattartraat 150 mg eenmaal per zeven dagen
Afegostattartraat werd tijdens de behandelingsperiode van 4 weken eenmaal per 7 dagen oraal toegediend.
Geneesmiddel: Afegostattartraat
Andere namen:
  • isofagominetartraat
  • AT2101

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat ernstige, tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) heeft ervaren
Tijdsspanne: Dag 1 (na dosering) tot en met dag 35
TEAE's werden gedefinieerd als elke bijwerking (AE) met een startdatum op of na toediening van het onderzoeksgeneesmiddel (op dag 1). Een ernstige AE werd gedefinieerd als een AE die invaliderend was en medische interventie vereiste. Het aantal deelnemers dat 1 of meer ernstige TEAE's ervoer na dosering op dag 1 tot en met 7 dagen na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel (dag 35) wordt weergegeven. Een samenvatting van ernstige en alle andere niet-ernstige bijwerkingen, ongeacht de causaliteit, is te vinden in de module Gerapporteerde ongewenste voorvallen.
Dag 1 (na dosering) tot en met dag 35

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline tot einde van de behandeling in bèta-glucocerebrosidase (GCase) -spiegels in witte bloedcellen (WBC)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 28
GCase is een biomarker die wordt gebruikt om de PD-effecten van afegostattartraat te beoordelen. Bloedmonsters werden verzameld om GCase-niveaus in WBC te beoordelen. De basislijnwaarde werd gedefinieerd als de laatste niet-ontbrekende waarde vóór de start van het onderzoeksgeneesmiddel.
Basislijn, dag 28

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

23 maart 2007

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

19 februari 2008

Studie voltooiing (WERKELIJK)

19 februari 2008

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 februari 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 februari 2007

Eerst geplaatst (SCHATTING)

9 februari 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

25 september 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 augustus 2018

Laatst geverifieerd

1 augustus 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • GAU-CL-201

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren