Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование AT2101 (тартрат афегостата) у взрослых пациентов с болезнью Гоше 1 типа, получающих в настоящее время заместительную ферментную терапию

28 августа 2018 г. обновлено: Amicus Therapeutics

Рандомизированное открытое исследование для оценки безопасности и переносимости нескольких уровней доз и режимов многократного дозирования AT2101 у взрослых пациентов с болезнью Гоше типа 1, получающих в настоящее время заместительную ферментную терапию

Это исследование было проведено для проверки безопасности и переносимости афегостата тартрата у участников с болезнью Гоше 1 типа, уже получающих заместительную ферментную терапию.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это было открытое исследование фазы 2 с участием участников с болезнью Гоше, лизосомным расстройством накопления. Тартрат афегостата (также известный как AT2101 или тартрат изофагомина) предназначен для действия в качестве фармакологического шаперона, избирательно связываясь с неправильно свернутой β-глюкоцереброзидазой (GCase) и помогая ей правильно сворачиваться, что предназначено для восстановления активности GCase. Исследование состояло из 14-дневного периода скрининга, 28-дневного периода лечения и 7-дневного периода вымывания. Участники получали 1 из 4 режимов дозирования афегостата тартрата.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

30

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Соединенные Штаты, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 74 года (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз болезни Гоше типа 1 с известной задокументированной мутацией гена миссенс по крайней мере в 1 из 2 аллелей β-глюкозидазы, кодирующих ген.
  • Клинически стабильный
  • Участники мужского или женского пола в возрасте от 18 до 74 лет включительно
  • Все участники детородного возраста использовали адекватные противозачаточные средства.
  • Дано письменное информированное согласие на участие в исследовании

Критерий исключения:

  • Клинически значимое заболевание, тяжелые осложнения болезни Гоше или серьезное заболевание, препятствующее участию в исследовании, по мнению исследователя, ставящее под угрозу безопасность участника или препятствующее завершению исследования участником.
  • В течение периода скрининга любые клинически значимые результаты, по мнению исследователя
  • Частичная или тотальная спленэктомия (удаление селезенки) в течение 2 лет до включения в исследование
  • История легочной гипертензии или болезни легких, связанной с болезнью Гоше
  • Аллергия или чувствительность к исследуемому лекарственному средству или любым вспомогательным веществам в анамнезе, включая любую предшествующую серьезную побочную реакцию на иминосахара (например, N-бутилдеоксинойиримицин или миглустат)
  • Беременные или кормящие грудью
  • Текущее/недавнее злоупотребление наркотиками или алкоголем
  • Лечение любым исследуемым продуктом за 90 дней до включения в исследование
  • Лечение в течение предыдущих 90 дней любым лекарственным средством, о котором известно, что оно обладает четко определенным потенциалом токсичности для основных органов.
  • Наличие или симптомы заболеваний желудочно-кишечного тракта, печени или почек или других состояний, о которых известно, что они мешают всасыванию, распределению, метаболизму или выведению лекарств.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Афегостат тартрат 25 миллиграмм (мг) один раз в день
Афегостат тартрат вводили перорально в течение 4-недельного периода лечения.
Лекарство: Афегостат тартрат
Другие имена:
  • изофагомина тартрат
  • AT2101
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Афегостат тартрат 150 мг 1 раз в сутки
Афегостат тартрат вводили перорально один раз в день в течение 4-недельного периода лечения.
Лекарство: Афегостат тартрат
Другие имена:
  • изофагомина тартрат
  • AT2101
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Афегостат тартрат 150 мг один раз в четыре дня
Афегостат тартрат вводили перорально один раз каждые 4 дня в течение 4-недельного периода лечения.
Лекарство: Афегостат тартрат
Другие имена:
  • изофагомина тартрат
  • AT2101
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Афегостат тартрат 150 мг 1 раз в 7 дней
Афегостат тартрат вводили перорально один раз каждые 7 дней в течение 4-недельного периода лечения.
Лекарство: Афегостат тартрат
Другие имена:
  • изофагомина тартрат
  • AT2101

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, у которых развились тяжелые нежелательные явления, связанные с лечением (TEAE)
Временное ограничение: С 1-го дня (после приема) по 35-й день
TEAE определяли как любое нежелательное явление (AE) с датой начала во время или после введения исследуемого препарата (в 1-й день). Тяжелое НЯ было определено как НЯ, выводящее из строя и требующее медицинского вмешательства. Представлено количество участников, у которых возникло 1 или более тяжелых TEAE после введения дозы в день 1 и в течение 7 дней после последней дозы исследуемого препарата (день 35). Резюме серьезных и всех других несерьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в модуле «Сообщенные нежелательные явления».
С 1-го дня (после приема) по 35-й день

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение уровня бета-глюкоцереброзидазы (GCase) в лейкоцитах (WBC) по сравнению с исходным уровнем до окончания лечения
Временное ограничение: Исходный уровень, день 28
GCase — это биомаркер, используемый для оценки PD-эффектов афегостата тартрата. Образцы крови были собраны для оценки уровня GCase в лейкоцитах. Исходное значение определяли как последнее неотсутствующее значение перед началом приема исследуемого препарата.
Исходный уровень, день 28

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Amicus Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

23 марта 2007 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

19 февраля 2008 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

19 февраля 2008 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 февраля 2007 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 февраля 2007 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

9 февраля 2007 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

25 сентября 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 августа 2018 г.

Последняя проверка

1 августа 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • GAU-CL-201

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться