Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av AT2101 (Afegostat Tartrate) hos vuxna patienter med Gauchers sjukdom typ 1 som för närvarande får enzymersättningsterapi

28 augusti 2018 uppdaterad av: Amicus Therapeutics

En randomiserad, öppen studie för att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av multipla dosnivåer och multipla doseringsregimer av AT2101 hos vuxna patienter med Gauchers sjukdom typ 1 som för närvarande får enzymersättningsterapi

Denna studie genomfördes för att testa säkerheten och tolerabiliteten av afegostattartrat hos deltagare med Gauchers sjukdom typ 1 som redan får enzymersättningsterapi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta var en öppen fas 2-studie på deltagare med Gauchers sjukdom, en lysosomal lagringsstörning. Afegostattartrat (även känd som AT2101 eller isofagomintartrat) är utformad för att fungera som en farmakologisk chaperon genom att selektivt binda till felveckat β-glukocerebrosidas (GCase) och hjälpa det att vika sig korrekt, avsett att återställa GCase-aktivitet. Studien bestod av en 14-dagars screeningperiod, en 28-dagars behandlingsperiod och en 7-dagars uttvättningsperiod. Deltagarna fick 1 av 4 doseringsregimer för afegostattartrat.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

30

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Förenta staterna, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 74 år (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hade en bekräftad diagnos av Gauchers sjukdom typ 1 med en känd dokumenterad missense-genmutation i minst 1 av de 2 genkodande β-glukosidasallelerna
  • Kliniskt stabil
  • Manliga eller kvinnliga deltagare, 18 till 74 år inklusive
  • Alla deltagare i fertil ålder använde adekvat preventivmedel
  • Gav skriftligt informerat samtycke till att delta i studien

Exklusions kriterier:

  • Kliniskt signifikant sjukdom, allvarliga komplikationer från Gauchers sjukdom eller allvarlig sjukdom som enligt utredaren uteslöt deltagande i studien som äventyrade deltagarens säkerhet eller hindrade deltagaren från att slutföra studien
  • Under screeningsperioden, eventuella kliniskt signifikanta fynd, enligt utredarens bedömning
  • Partiell eller total splenektomi (avlägsnande av mjälte) inom de 2 åren före studiestart
  • Anamnes med pulmonell hypertoni eller Gaucher-relaterad lungsjukdom
  • Historik med allergi eller känslighet mot studieläkemedlet eller något hjälpämne, inklusive alla tidigare allvarliga biverkningar mot iminosocker (till exempel N-butyldeoxynojirimycin eller miglustat)
  • Gravid eller ammar
  • Aktuellt/nyligen drog- eller alkoholmissbruk
  • Behandling med valfri prövningsprodukt under 90 dagar före studiestart
  • Behandling under de senaste 90 dagarna med något läkemedel som är känt för att ha en väldefinierad potential för toxicitet för ett större organ
  • Närvaro eller symtom på gastrointestinala sjukdomar, lever- eller njursjukdomar eller andra tillstånd som är kända för att störa absorption, distribution, metabolism eller utsöndring av läkemedel

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: RANDOMISERAD
  • Interventionsmodell: PARALLELL
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Afegostat tartrat 25 milligram (mg) en gång per dag
Afegostattartrat administrerades oralt under den 4 veckor långa behandlingsperioden.
Läkemedel: Afegostat tartrat
Andra namn:
  • isofagomintartrat
  • AT2101
EXPERIMENTELL: Afegostat tartrat 150 mg en gång per dag
Afegostattartrat administrerades oralt en gång om dagen under den 4 veckor långa behandlingsperioden.
Läkemedel: Afegostat tartrat
Andra namn:
  • isofagomintartrat
  • AT2101
EXPERIMENTELL: Afegostat tartrat 150 mg en gång var fjärde dag
Afegostattartrat administrerades oralt en gång var fjärde dag under den fyra veckor långa behandlingsperioden.
Läkemedel: Afegostat tartrat
Andra namn:
  • isofagomintartrat
  • AT2101
EXPERIMENTELL: Afegostat tartrat 150 mg en gång var sjunde dag
Afegostattartrat administrerades oralt en gång var 7:e dag under den 4 veckor långa behandlingsperioden.
Läkemedel: Afegostat tartrat
Andra namn:
  • isofagomintartrat
  • AT2101

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som upplevde allvarliga behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
Tidsram: Dag 1 (efter dosering) till och med dag 35
TEAE definierades som alla biverkningar (AE) med ett startdatum på eller efter administrering av studieläkemedlet (på dag 1). En allvarlig biverkning definierades som en biverkning som var inkapaciterande och krävde medicinsk ingripande. Antalet deltagare som upplevde 1 eller fler allvarliga TEAEs efter dosering på dag 1 till 7 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet (dag 35) presenteras. En sammanfattning av allvarliga och alla andra icke-allvarliga biverkningar oavsett orsakssamband finns i modulen Rapporterade biverkningar.
Dag 1 (efter dosering) till och med dag 35

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinje till behandlingsslut i beta-glukocerebrosidas (GCase) nivåer i vita blodkroppar (WBC)
Tidsram: Baslinje, dag 28
GCase är en biomarkör som används för att bedöma PD-effekterna av afegostattartrat. Blodprover togs för att bedöma GCase-nivåer i WBC. Baslinjevärdet definierades som det sista icke-saknade värdet före starten av studieläkemedlet.
Baslinje, dag 28

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

23 mars 2007

Primärt slutförande (FAKTISK)

19 februari 2008

Avslutad studie (FAKTISK)

19 februari 2008

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 februari 2007

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 februari 2007

Första postat (UPPSKATTA)

9 februari 2007

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

25 september 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 augusti 2018

Senast verifierad

1 augusti 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • GAU-CL-201

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Afegostat tartrat

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ecuador

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera