En studie av AT2101 (Afegostat-tartrat) hos voksne pasienter med Gaucher-sykdom type 1 som for tiden får enzymerstatningsterapi
28. august 2018 oppdatert av: Amicus Therapeutics
En randomisert, åpen studie for å vurdere sikkerheten og tolerabiliteten av multiple dosenivåer og multiple doseringsregimer av AT2101 hos voksne pasienter med Gaucher-sykdom type 1 som for tiden mottar enzymerstatningsterapi
Denne studien ble utført for å teste sikkerheten og toleransen til afegostattartrat hos deltakere med Gauchers sykdom type 1 som allerede får enzymerstatningsterapi.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette var en fase 2, åpen studie med deltakere med Gauchers sykdom, en lysosomal lagringsforstyrrelse.
Afegostat-tartrat (også kjent som AT2101 eller isofagomintartrat) er utformet for å fungere som en farmakologisk chaperon ved selektivt å binde seg til feilfoldet β-glukocerebrosidase (GCase) og hjelpe den til å folde seg riktig, beregnet på å gjenopprette GCase-aktivitet.
Studien besto av en 14-dagers screeningperiode, en 28-dagers behandlingsperiode og en 7-dagers utvaskingsperiode.
Deltakerne fikk 1 av 4 doseringsregimer for afegostattartrat.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
30
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
-
-
Florida
-
Coral Springs, Florida, Forente stater, 33065
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 74 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Hadde en bekreftet diagnose av Gauchers sykdom type 1 med en kjent dokumentert missense-genmutasjon i minst 1 av de 2 genkodende β-glukosidase-allelene
- Klinisk stabil
- Mannlige eller kvinnelige deltakere, 18 til 74 år inkludert
- Alle deltakere i fertil alder brukte adekvat prevensjon
- Gav skriftlig informert samtykke til å delta i studien
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant sykdom, alvorlige komplikasjoner fra Gauchers sykdom eller alvorlig sykdom som utelukket deltakelse i studien etter etterforskerens oppfatning som kompromitterte sikkerheten til deltakeren eller hindret deltakeren i å fullføre studien
- I løpet av screeningsperioden, alle klinisk signifikante funn, som vurderes av etterforskeren
- Delvis eller total splenektomi (fjerning av milt) innen 2 år før studiestart
- Anamnese med pulmonal hypertensjon eller Gaucher-relatert lungesykdom
- Anamnese med allergi eller følsomhet overfor studiemedikamentet eller hjelpestoffer, inkludert tidligere alvorlige bivirkninger på iminosukker (for eksempel N-butyldeoksynojirimycin eller miglustat)
- Gravid eller ammende
- Nåværende/nylig narkotika- eller alkoholmisbruk
- Behandling med et hvilket som helst undersøkelsesprodukt i de 90 dagene før studiestart
- Behandling i løpet av de siste 90 dagene med ethvert legemiddel som er kjent for å ha et veldefinert potensiale for toksisitet til et større organ
- Tilstedeværelse eller symptomer på gastrointestinal, lever- eller nyresykdom eller andre tilstander som er kjent for å forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidler
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Afegostat tartrat 25 milligram (mg) en gang per dag
Afegostat-tartrat ble administrert oralt i løpet av den 4-ukers behandlingsperioden.
|
Andre navn:
|
|
EKSPERIMENTELL: Afegostat tartrat 150 mg en gang daglig
Afegostat-tartrat ble administrert oralt én gang daglig i løpet av den 4-ukers behandlingsperioden.
|
Andre navn:
|
|
EKSPERIMENTELL: Afegostat tartrat 150 mg en gang hver fjerde dag
Afegostat-tartrat ble administrert oralt en gang hver 4. dag i løpet av den 4-ukers behandlingsperioden.
|
Andre navn:
|
|
EKSPERIMENTELL: Afegostat tartrat 150 mg en gang hver sjuende dag
Afegostat tartrat ble administrert oralt en gang hver 7. dag i løpet av den 4-ukers behandlingsperioden.
|
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere som opplevde alvorlige behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Dag 1 (etter dosering) til og med dag 35
|
TEAE ble definert som enhver uønsket hendelse (AE) med en startdato på eller etter administrering av studiemedikamentet (på dag 1).
En alvorlig AE ble definert som en AE som var invalidiserende og krevde medisinsk intervensjon.
Antall deltakere som opplevde 1 eller flere alvorlige TEAEs etter dosering på dag 1 til og med 7 dager etter siste dose av studiemedikamentet (dag 35) presenteres.
Et sammendrag av alvorlige og alle andre ikke-alvorlige bivirkninger uavhengig av årsakssammenheng finnes i modulen Rapporterte uønskede hendelser.
|
Dag 1 (etter dosering) til og med dag 35
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline til slutt på behandling i beta-glukocerebrosidase (GCase) nivåer i hvite blodceller (WBC)
Tidsramme: Grunnlinje, dag 28
|
GCase er en biomarkør som brukes til å vurdere PD-effektene av afegostattartrat.
Blodprøver ble samlet for å vurdere GCase-nivåer i WBC.
Grunnverdien ble definert som den siste ikke-manglende verdien før starten av studiemedikamentet.
|
Grunnlinje, dag 28
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
23. mars 2007
Primær fullføring (FAKTISKE)
19. februar 2008
Studiet fullført (FAKTISKE)
19. februar 2008
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. februar 2007
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. februar 2007
Først lagt ut (ANSLAG)
9. februar 2007
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
25. september 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. august 2018
Sist bekreftet
1. august 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolisme, medfødte feil
- Lysosomale lagringssykdommer
- Lipidmetabolismeforstyrrelser
- Hjernesykdommer, metabolske
- Hjernesykdommer, metabolske, medfødte
- Sfingolipidoser
- Lysosomale lagringssykdommer, nervesystemet
- Lipidoser
- Lipidmetabolisme, medfødte feil
- Gauchers sykdom
Andre studie-ID-numre
- GAU-CL-201
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .