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현재 효소대체요법을 받고 있는 제1형 고셔병 성인 환자에서 AT2101(Afegostat Tartrate)에 대한 연구

2018년 8월 28일 업데이트: Amicus Therapeutics

현재 효소 대체 요법을 받고 있는 제1형 고셔병 성인 환자에서 AT2101의 다중 용량 수준 및 다중 투여 요법의 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 무작위 공개 라벨 연구

이 연구는 이미 효소 대체 요법을 받고 있는 제1형 고셔병 환자를 대상으로 아페고스타트 타르트레이트의 안전성과 내약성을 테스트하기 위해 수행되었습니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 리소좀 축적 장애인 고셔병 참가자를 대상으로 한 2단계 오픈 라벨 연구였습니다. Afegostat tartrate(AT2101 또는 isofagomine tartrate라고도 함)는 잘못 접힌 β-glucocerebrosidase(GCase)에 선택적으로 결합하고 올바르게 접히도록 도와 약리학적 보호자 역할을 하도록 설계되어 GCase 활성을 복원합니다. 연구는 14일의 스크리닝 기간, 28일의 치료 기간 및 7일의 세척 기간으로 구성되었습니다. 참가자는 afegostat tartrate에 대해 4가지 투약 요법 중 1가지를 받았습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

30

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, 미국, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, 미국, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 2개의 유전자를 암호화하는 β-글루코시다아제 대립유전자 중 최소 1개에서 문서화된 미스센스 유전자 돌연변이가 있는 1형 고셔병 진단이 확인되었습니다.
  • 임상적으로 안정적
  • 18세에서 74세까지의 남성 또는 여성 참가자
  • 가임 가능성이 있는 모든 참가자는 적절한 피임법을 사용했습니다.
  • 연구 참여에 대한 서면 동의서 제공

제외 기준:

  • 임상적으로 중요한 질병, 고셔병으로 인한 심각한 합병증, 또는 참가자의 안전을 위태롭게 하거나 참가자가 연구를 완료하는 것을 배제한 조사자의 의견으로 연구 참여를 배제한 심각한 질병
  • 스크리닝 기간 동안 조사자가 판단하는 임상적으로 유의한 소견
  • 연구 시작 전 2년 이내의 부분 또는 전체 비장 절제술(비장 제거)
  • 폐 고혈압 또는 Gaucher 관련 폐 질환의 병력
  • 이미노당(예: N-부틸데옥시노지리마이신 또는 미글루스타트)에 대한 이전의 심각한 부작용을 포함하여 연구 약물 또는 모든 부형제에 대한 알레르기 또는 민감성의 병력
  • 임신 또는 모유 수유
  • 현재/최근 약물 또는 알코올 남용
  • 연구 시작 전 90일 동안 임의의 조사 제품을 사용한 치료
  • 지난 90일 동안 주요 장기에 대한 독성 가능성이 잘 정의된 것으로 알려진 약물로 치료
  • 위장관, 간 또는 신장 질환 또는 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해하는 것으로 알려진 기타 상태의 존재 또는 증상

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: Afegostat 타르트레이트 25밀리그램(mg) 하루에 한 번
4주간의 치료 기간 동안 Afegostat tartrate를 경구 투여하였다.
의약품: Afegostat 타르트레이트
다른 이름들:
  • 이소파고민 타르트레이트
  • AT2101
실험적: Afegostat tartrate 150mg 1일 1회
Afegostat tartrate는 4주간의 치료 기간 동안 1일 1회 경구 투여하였다.
의약품: Afegostat 타르트레이트
다른 이름들:
  • 이소파고민 타르트레이트
  • AT2101
실험적: 4일에 한 번 Afegostat tartrate 150 mg
4주간의 치료 기간 동안 4일에 한 번씩 Afegostat tartrate를 경구 투여하였다.
의약품: Afegostat 타르트레이트
다른 이름들:
  • 이소파고민 타르트레이트
  • AT2101
실험적: 7일에 한 번 Afegostat tartrate 150 mg
Afegostat tartrate는 4주간의 치료 기간 동안 7일마다 1회 경구 투여하였다.
의약품: Afegostat 타르트레이트
다른 이름들:
  • 이소파고민 타르트레이트
  • AT2101

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심각한 치료 관련 부작용(TEAE)을 경험한 참가자 수
기간: 1일(투약 후)부터 35일까지
TEAE는 연구 약물의 투여 또는 그 이후(제1일)에 시작일이 있는 임의의 부작용(AE)으로 정의되었습니다. 심각한 AE는 무력화되고 의료 개입이 필요한 AE로 정의되었습니다. 연구 약물의 마지막 투여 후 1일부터 7일(35일)까지 투여 후 1회 이상의 중증 TEAE를 경험한 참가자의 수가 표시됩니다. 인과관계에 관계없이 심각한 및 심각하지 않은 다른 모든 AE의 요약은 보고된 이상 반응 모듈에 있습니다.
1일(투약 후)부터 35일까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
백혈구(WBC) 내 베타-글루코세레브로시다제(GCase) 수치의 기준선에서 치료 종료까지의 변화
기간: 기준선, 28일
GCase는 afegostat tartrate의 PD 효과를 평가하는 데 사용되는 바이오마커입니다. WBC에서 GCase 수준을 평가하기 위해 혈액 샘플을 수집했습니다. 기준선 값은 연구 약물 시작 전 마지막 비결측 값으로 정의되었습니다.
기준선, 28일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Amicus Therapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2007년 3월 23일

기본 완료 (실제)

2008년 2월 19일

연구 완료 (실제)

2008년 2월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2007년 2월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2007년 2월 7일

처음 게시됨 (추정)

2007년 2월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 9월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 8월 28일

마지막으로 확인됨

2018년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • GAU-CL-201

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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