Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az AT2101 (Afegostat-tartarát) vizsgálata 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő, jelenleg enzimpótló terápiában részesülő felnőtt betegeknél

2018. augusztus 28. frissítette: Amicus Therapeutics

Véletlenszerű, nyílt vizsgálat az AT2101 többszörös dózisú és többszörös adagolási rendjének biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérésére 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő, jelenleg enzimpótló terápiában részesülő felnőtt betegeknél

Ezt a vizsgálatot az afegosztát-tartarát biztonságosságának és tolerálhatóságának tesztelésére végezték olyan 1-es típusú Gaucher-kórban szenvedő betegeknél, akik már enzimpótló terápiában részesültek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 2. fázisú, nyílt elrendezésű vizsgálat volt Gaucher-kórban, egy lizoszómális tárolási zavarban szenvedő résztvevőknél. Az afegosztát-tartarátot (más néven AT2101-et vagy izofagomin-tartarátot) úgy tervezték, hogy farmakológiai kísérőként működjön azáltal, hogy szelektíven kötődik a hibásan hajtogatott β-glükocerebrozidázhoz (GCase), és segíti annak helyes felhajtását, a GCase-aktivitás helyreállítása céljából. A vizsgálat egy 14 napos szűrési időszakból, egy 28 napos kezelési időszakból és egy 7 napos kimosási időszakból állt. A résztvevők a 4 adagolási rend közül egyet kaptak az afegosztát-tartarátból.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

30

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Egyesült Államok, 33065
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 1-es típusú Gaucher-kór megerősített diagnózisa volt, ismert dokumentált missense génmutációval a 2 gént kódoló β-glükozidáz allél közül legalább egyben
  • Klinikailag stabil
  • Férfi vagy női résztvevők, 18-74 éves korig
  • Minden fogamzóképes résztvevő megfelelő fogamzásgátlást alkalmazott
  • A vizsgálatban való részvételhez írásos beleegyezést kell adni

Kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős betegség, Gaucher-kór súlyos szövődményei, vagy olyan súlyos betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárta a vizsgálatban való részvételt, és amely veszélyeztette a résztvevő biztonságát, vagy kizárta a résztvevőt a vizsgálat befejezéséből
  • A szűrési időszak alatt a vizsgáló által megítélt klinikailag jelentős lelet
  • Részleges vagy teljes lépeltávolítás (lép eltávolítása) a vizsgálatba való belépés előtti 2 éven belül
  • Pulmonális hipertónia vagy Gaucher-féle tüdőbetegség anamnézisében
  • A vizsgálati gyógyszerrel vagy bármely segédanyaggal szembeni allergia vagy érzékenység anamnézisében, beleértve az iminocukrokra (például N-butil-deoxinojirimicinre vagy miglusztátra) adott korábbi súlyos mellékhatásokat
  • Terhes vagy szoptató
  • Jelenlegi/legutóbbi kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés
  • Kezelés bármely vizsgálati készítménnyel a vizsgálatba való belépés előtti 90 napon belül
  • Kezelés az elmúlt 90 napban bármely olyan gyógyszerrel, amelyről ismert, hogy jól meghatározott toxicitási potenciállal rendelkezik egy fő szervre
  • Gasztrointesztinális, máj- vagy vesebetegség jelenléte vagy tünetei, vagy egyéb olyan állapotok, amelyekről ismert, hogy befolyásolják a gyógyszerek felszívódását, eloszlását, metabolizmusát vagy kiválasztódását

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Afegostat-tartarát 25 milligramm (mg) naponta egyszer
Az Afegostat-tartarátot szájon át adták a 4 hetes kezelési időszak alatt.
Drog: Afegostat-tartarát
Más nevek:
  • izofagomin-tartarát
  • AT2101
KÍSÉRLETI: Afegostat-tartarát 150 mg naponta egyszer
Az Afegostat-tartarátot naponta egyszer adták be szájon át a 4 hetes kezelési időszak alatt.
Drog: Afegostat-tartarát
Más nevek:
  • izofagomin-tartarát
  • AT2101
KÍSÉRLETI: Afegostat-tartarát 150 mg négynaponta egyszer
Az Afegostat-tartarátot a 4 hetes kezelési időszak alatt 4 naponta egyszer adták be szájon át.
Drog: Afegostat-tartarát
Más nevek:
  • izofagomin-tartarát
  • AT2101
KÍSÉRLETI: Afegostat-tartarát 150 mg hétnaponként egyszer
Az Afegostat-tartarátot a 4 hetes kezelési időszak alatt 7 naponta egyszer adták be szájon át.
Drog: Afegostat-tartarát
Más nevek:
  • izofagomin-tartarát
  • AT2101

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akik súlyos, kezelésből adódó nemkívánatos eseményeket (TEAE) tapasztaltak
Időkeret: Az 1. naptól (adagolás után) a 35. napig
A TEAE-ket minden olyan nemkívánatos eseményként (AE) határoztuk meg, amelynek kezdő dátuma a vizsgálati gyógyszer beadásával egyidejűleg vagy azt követően történt (az 1. napon). Súlyos mellékhatásként olyan AE-t határoztak meg, amely cselekvőképtelen volt, és orvosi beavatkozást igényel. Bemutatjuk azoknak a résztvevőknek a számát, akik 1 vagy több súlyos TEAE-t tapasztaltak a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 1. és 7. napon (35. nap) történő beadás után. A jelentett nemkívánatos események modulban található a súlyos és minden egyéb nem súlyos nemkívánatos esemény összefoglalása, függetlenül az okozati összefüggéstől.
Az 1. naptól (adagolás után) a 35. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A fehérvérsejtek béta-glükocerebrozidáz (GCase) szintjének változása a kiindulási értékről a kezelés végére
Időkeret: Alaphelyzet, 28. nap
A GCase egy biomarker, amelyet az afegosztát-tartarát PD-hatásainak értékelésére használnak. Vérmintákat vettünk a GCase szintjének meghatározásához a WBC-ben. A kiindulási érték a vizsgálati gyógyszer kezdete előtti utolsó nem hiányzó érték.
Alaphelyzet, 28. nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Amicus Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2007. március 23.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2008. február 19.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2008. február 19.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2007. február 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2007. február 7.

Első közzététel (BECSLÉS)

2007. február 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2018. szeptember 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. augusztus 28.

Utolsó ellenőrzés

2018. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • GAU-CL-201

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Gaucher-kór

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahamas

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel