Prednison versus tamoxifen u idiopatické retroperitoneální fibrózy

Idiopatická retroperitoneální fibróza (IRF) je vzácný stav vyznačující se přítomností retroperitoneální hmoty sestávající z chronického zánětlivého infiltrátu a hojné fibrózní tkáně. IRF se obvykle projevuje jako systémové zánětlivé onemocnění s konstitučními příznaky (např. únava, ztráta hmotnosti) a vysoké reaktanty akutní fáze; navíc si pacienti s IRF často stěžují na bolesti břicha nebo beder, a pokud je přítomno postižení močovodu, mohou se u nich také projevit oligurie a symptomy související s urémií.

Ureterální obstrukční onemocnění se obvykle léčí umístěním ureterálních stentů, nefrostomických trubic nebo v závažnějších případech chirurgickou ureterolýzou. Po těchto přístupech obvykle následuje lékařská léčba.

Medikamentózní léčba IRF je z velké části empirická: rutinně se používají kortikosteroidy, ale řada zpráv ukázala, že tamoxifen může být také účinný. U pacientů s tímto onemocněním však nebyly provedeny žádné prospektivní kontrolované studie. V této studii porovnáváme účinnost prednisonu a tamoxifenu u pacientů s IRF.

Budou zařazeni pacienti, u kterých byla diagnostikována IRF, zatímco pacienti se sekundárními formami retroperitoneální fibrózy (např. léky, infekce, radioterapie) budou vyloučeny. Pokud je přítomna, ureterální obstrukce bude řešena ureterálními stenty/nefrostomií/ureterolýzou. Všichni pacienti pak budou dostávat perorálně prednison (1 mg/kg/den) po dobu jednoho měsíce, na konci kterého budou randomizováni k podávání buď tamoxifenu (0,5 mg/kg/den ve fixní dávce po dobu 8 měsíců) nebo prednisonu (0,5 mg/kg/den první měsíc, 0,25 mg/kg/den druhý a třetí měsíc a poté se během následujících 5 měsíců postupně snižoval). Před zahájením léčby, čtyři měsíce po randomizaci a na konci léčby bude provedena CT/MRI studie. Všichni pacienti budou sledováni po dobu nejméně 18 měsíců po ukončení léčby.

Remise onemocnění bude definována na základě klinických příznaků souvisejících s IRF (např. bolest, konstituční symptomy), hladiny reaktantů akutní fáze (rychlost sedimentace erytrocytů, C-reaktivní protein) a ureterální obstrukce (podle sonografie nebo CT/MRI skenu).